2025年上半年，我国创新药审批数量再创纪录。据国家药监局最新统计数据显示，今年前6个月，共有43款创新药获批上市，同比增长59%，已经接近2024年全年获批创新药48款的数量。
这一突破性进展不仅反映出中国药品审评审批改革的政策红利逐步兑现，更凸显了我国医药创新已从过去的“跟跑”逐渐转向“并跑”和部分领域的“领跑”。
国家药监局药品注册管理司司长杨霆在采访中表示，这些获批药物中，有不少社会高度关注的“明星”产品，包括我国首款干细胞治疗药品、首款基因治疗药物、抗甲流新药、罕见病治疗药物等，为患者临床急需提供新的治疗选择。也体现出我国药物创新逐渐进入高难度、高技术门槛的领域。
干细胞药物成为创新焦点之一。今年获批的艾米迈托赛注射液（睿铂生）是中国首款上市的干细胞治疗产品，适用于治疗激素治疗失败且以消化道受累为主的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。
这一药品的成功上市，不仅为这类患者提供了新的希望，更为国内干细胞治疗药物打开了“产业化”的大门。特别值得注意的是，其定价远低于国际同类产品动辄上百万的定价，极大提高了患者的可及性。
同时，今年获批的国内首款基因治疗药物——信玖凝（BBM-H901），也在血友病B治疗领域实现了突破。这款药物利用AAV8病毒载体一次性静脉输注治疗血友病B，能长期稳定患者体内凝血因子的表达，标志着我国基因疗法正式进入临床应用阶段，极大地提高了治疗效率并改善了患者的生活质量。
此外，国家药监局推出的“罕见病药物研发审批关爱计划”和“儿童药物研发审批星光计划”，使得罕见病药物和儿童药物审评审批速度进一步加快。
2025年上半年就已批准70款儿童药物和21款罕见病药物上市。其中，5月份批准了一款药物甚至同时适用于成人组织细胞瘤和儿童神经纤维瘤患者，真正实现了“一药多用”的创新突破。
这些成就的背后，是我国药品审评审批改革从“量”到“质”的飞跃。自2018年改革以来，药监局从研发源头到审评审批末端全链条加速推动创新药物的研发和上市进程，同时提高了药物审批的科学性与标准化水平。
杨霆强调，目前中国创新药研发管线的规模已占全球总量的约四分之一，每年有约3000项临床试验项目在同步推进，位居世界前列，充分体现了我国医药产业的创新能力和临床转化效率持续提升。
他还介绍，国家药监局还将进一步完善药品审评审批程序与配套规则，提高研发质量和效率，鼓励多联疫苗、细胞和基因治疗产品研发创新等。
展望未来，随着干细胞与基因治疗等高技术门槛药物的成功上市，患者将迎来更多创新治疗的新选择，同时也标志着我国医药产业正加速迈向全球竞争的前沿阵地。
杨霆指出，为了助推中国创新药企业和药品快速“出海”，国家药监局还将强化国际间的协作与监管，支持中国创新药走向国际市场。
对于产业界而言，持续提升药品质量控制体系、完善支付和医保保障机制、深化真实世界研究证据（RWE）的积累和应用，将成为未来保持竞争优势的关键。
药品创新永不停步，干细胞与基因治疗的产业化浪潮才刚刚启航。这不仅是中国医药行业的重要机遇，更是提升患者健康福祉的实质进步，值得全社会持续关注与期待。
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