震撼！中国团队改写红斑狼疮 “绝症” 命运，2800+患者重获新生！

红斑狼疮是一种复杂的自身免疫性疾病，其中，系统性红斑狼疮可累及全身各脏器，难治性患者5年内死亡率高达50%。

南京大学医学院附属鼓楼医院（南京鼓楼医院）风湿免疫医学中心主任孙凌云教授在该领域深耕30余年，凝聚了一支充满活力与创造力的临床科研团队，开创了异体间充质干细胞免疫调控研究与临床应用新领域，攻克了难治性系统性红斑狼疮无药可治的世界难题。该团队迄今已完成2800余例间充质干细胞移植治疗，为无数患者带来生的希望。

筚路蓝缕，提升科研能力‌

曾经，风湿免疫病被医学界称为“不死的癌症”，许多患者因缺少治疗方法，饱受病痛折磨。攻克风湿免疫病治疗难关，成为孙凌云踏上学医之路的初心。

南京鼓楼医院的风湿免疫科成立于1979年。当时，国内的风湿免疫专业才刚刚起步，而西方国家成立这一学科已有70余年的历史。面对国内风湿免疫领域庞大的患者群体和稀缺的医疗资源，以及风湿患者可能面临的残疾、瘫痪、丧失劳动能力等后果，孙凌云更加迫切地希望可以为患者开展早期治疗，改善患者的生活质量。

1994年，孙凌云远赴意大利求学，并将他在意大利看到的病例、治疗方法、心得等记录下来，用半年时间完成了一部38万字的专著——《分子风湿病学》，填补了国内该领域研究的空白。

1998年，孙凌云在亚洲率先开展自体骨髓干细胞治疗重症难治性系统性红斑狼疮。2004年，他赴英国学习干细胞治疗技术。孙凌云带领团队通过对系统性红斑狼疮患者和动物模型的研究，率先发现系统性红斑狼疮患者骨髓间充质干细胞存在多种异常。于是，团队勇于挑战医学“无人区”，把研究重点转向了间充质干细胞，在对多种来源的间充质干细胞治疗方案进行对比研究的基础上，确定了骨髓或脐带来源的间充质干细胞科学、安全、有效的临床治疗方案。该方案为国际首创，现已载入国内外108部专著。

甘为人梯，夯实学科实力‌

“我在研究的时候遇到难点、卡点，孙老师都会倾力相助。”南京大学2014级博士毕业生耿林玉回忆起多年前在孙凌云麾下读博时的事，仍感觉历历在目。她记得当时有一个实验在转染质粒时，效果一直不理想，孙凌云还特意联系了擅长这一领域的教授，让她去学习相关技术。在她看来，孙凌云在治学严谨的同时，总是在关键时刻给予关键性指导和支持，让学生在学术道路上少走弯路。

“很庆幸能有孙老师这么好的领路人。”耿林玉说。她现在也已经在南京鼓楼医院风湿免疫科工作多年，她希望在孙凌云的带领下，见证科室发展成全亚洲乃至全世界最大的风湿病治疗中心。

多年来，孙凌云及其团队坚持对间充质干细胞疗法的作用机理进行深入研究，除了治疗难治性系统性红斑狼疮外，也将该疗法应用于其他风湿免疫疾病的治疗，如难治性干燥综合征、系统性硬化症、类风湿关节炎等。孙凌云表示，相比造血干细胞，间充质干细胞同样具有免疫调节功能，且异体移植没有排斥反应，注射前不需要摧毁人体原有的免疫力，相对较为安全。

孙凌云坦言，研究并非一帆风顺，当时最大的难点是临床应用前的细胞扩增环节，抽取40毫升至50毫升的骨髓，将其中的间充质干细胞分离出来，然后培养扩增到5000万个干细胞，纯度要达到90%至95%，细胞活率要达到98%以上。“当初，仅这一环节的研究，就花费了一年多时间。”孙凌云说。现在，他的团队早已能够利用脐带分离进行较为稳定的干细胞扩增，这为后续间充质干细胞药物开发奠定了基础。

“间充质干细胞疗法能治疗很多免疫类疾病，但也不是对所有群体都有疗效。”孙凌云直言，对于间充质干细胞疗法的相关研究还有很多问题有待探索，团队的研究会持续进行。

作为国家重点研发计划首席科学家，孙凌云在国际顶级期刊发表论文628篇，其中SCI论文336篇，牵头制订并发表《异体间充质干细胞治疗系统性红斑狼疮专家共识》和《异体间充质干细胞治疗系统性硬化病的专家建议》，主编《干细胞与自身免疫病》专著，获批专利10项，其中国际专利3项。

依托风湿免疫科多年的发展积淀，医院成立了风湿免疫医学中心暨干细胞与免疫医学中心牵头单位，孙凌云担任该中心主任。作为学科带头人，孙凌云把学科创建过程中的困难当成砥砺前行的动力，凭着坚定的意志和不懈的努力，克服重重困难，坚定地带领风湿免疫学科大跨步向前。

潜心研究，推进临床转化‌

在孙凌云看来，医学的发展需要医务工作者在临床工作中发现问题，并通过基础研究分析和解决问题，最终反馈回临床，形成“从临床中来，到临床中去”的闭环。“间充质干细胞药物开发具有潜力。”孙凌云说，目前，各种风湿免疫病多达200种，初步估计我国风湿病患者达8000万人。

孙凌云带领项目组开展的前期基础和大样本的临床研究，为间充质干细胞的成药性研发奠定了坚实基础，获批的专利“脐带间充质干细胞在制备治疗自身免疫性疾病药物中的应用”实现产学研一体化对接。“人源异体脐带间充质干细胞治疗活动狼疮肾炎”和“人源异体脐带间充质干细胞治疗系统性硬化症”两个项目，获得新药临床研究审批。

当前，由孙凌云主持的上述两项新药临床研究已取得重要阶段性进展，两个项目的Ⅰ期临床试验均已顺利完成，Ⅱ期临床试验已于2024年底完成入组，预计今年6月将完成全部临床试验。

仁心仁术，守护患者健康‌

由于来自全国各地的患者众多，为方便患者就医，孙凌云特意在周末增设了专家门诊，并常常在出诊的日子提前抵达诊室，只为多给一些患者看病。

“这9年来，是孙大夫用精湛的医术救了我。”今年20岁的小戴感激地说。在2016年5月被家人辗转带到南京鼓楼医院就医时，小戴已经命悬一线。2023年7月，孙凌云给长期调理后已经符合相关条件的小戴做了CAR-T（嵌合抗原受体T细胞疗法）治疗，用以控制难治性系统性红斑狼疮引起的血小板减少。现在，小戴的血小板计数值已经从2×10^9/升，升至216×10^9/升，24小时尿蛋白也从10克左右降到0.9克。小戴出院时，病情已明显好转，这让孙凌云感到由衷的欣慰。

孙凌云常说：“被患者信任让我很有成就感。”多年来，无论科研和管理工作如何繁忙，他都坚守在临床一线为患者看病。他表示：“把患者从死亡边缘拽回，看着他们的压疮疮面逐渐愈合，从瘫痪到站立，是让我最期待和高兴的事。”让这些经历过诸如心脏骤停、肺泡出血等危急状况的患者重新拥有健康的人生，是团队医务人员共同的心愿。

全国卫生系统先进工作者、全国卫生系统突出贡献中青年专家、国家首届杰出医师、江苏省最美科技工作者、江苏省十大医德标兵……诸多荣誉的背后凝聚着孙凌云数十年如一日的执着追求与辛苦付出。在昔日有限的设备和条件下，他坚守免疫医学临床和科研一线；在患者命悬一线之际，他以医者担当守护生命尊严；面对造血干细胞治疗系统性红斑狼疮的技术瓶颈，他带领团队用创新思维突破学科边界，在临床实践与科研攻关上持续发力，在免疫医学发展史上镌刻下熠熠生辉的印记。