全球首款间充质干细胞药物，第一季度销售额近亿元

当地时间7月17日，Mesoblast (NASDAQ: MESO)公布了其间充质干细胞产品Ryoncil®的商业化上市取得的强劲业绩。

Ryoncil® 是一款经 FDA 批准的美国首款间充质干细胞产品，用于治疗儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病。

公司在 Ryoncil® 上市后第一季度（2025 年 3 月 28 日至 6 月 30 日）实现了1320 万美元（约9474元人民币）的总收入。

2025 年 7 月 17 日，Mesoblast Limited（纳斯达克股票代码：MESO；ASX：MSB）是炎症疾病同种异体细胞药物领域的全球领导者，当天宣布了 Ryoncil ®（remestemcel-L-rknd）在产品上市后第一季度的销售总收入。

Ryoncil®是美国第一个也是唯一一个获得 FDA批准的间充质干细胞 (MSC) 产品，并于 2025 年 3 月 28 日开始商业化销售，距获得 FDA 批准用于治疗儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病 (SR-aGvHD) 仅一个季度。

RYONCIL®用于治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGvHD）的运营亮点

自产品上市以来，Mesoblast公司已与25家以上的移植中心建立合作，预计本季度将完成与全部45家重点移植中心的合作，这些中心承接了美国约80%的儿科移植手术。

Ryoncil®的医保覆盖范围持续扩大，商业保险和政府保险已覆盖超过2.5亿美国民众。联邦医疗补助计划（由医疗保险和医疗补助服务中心，即CMS管理）已将Ryoncil®纳入覆盖范围，且自7月1日起，美国所有州均已实施针对Ryoncil®的强制性按服务付费医疗补助计划。

为帮助患者和医疗机构解决保险覆盖、经济援助以及药品获取等问题，确保每一位患者都能接受到这种可能挽救生命的疗法，Mesoblast公司设立了患者援助中心——MyMesoblast™，患者可通过该中心订购Ryoncil®。更多信息可访问ryoncil.com，该网站为医疗保健提供者、患者和护理人员提供了宝贵的资源。

本季度，Ryoncil®获得了美国食品药品监督管理局（FDA）针对2个月及以上年龄儿科患者治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGvHD）的七年孤儿药独占期批准。在这一法定独占期内，意味着自Ryoncil®获批之日起的七年里，FDA将不会批准其他间充质干细胞（MSC）产品用于此适应症。

此外，Mesoblast公司还享有生物制剂独占权，在自首次获批起的十二年内，即直到2036年12月，其他申报方不得引用Ryoncil®的生物制剂许可申请（BLA），这将阻止生物类似药进入市场。

除了这些法定独占权外，Mesoblast公司在美国就间充质干细胞（MSC）的物质组成、生产工艺和适应症（包括SR-aGvHD）等方面拥有强大的知识产权地位，这些知识产权将构成商业壁垒，直至2044年阻止竞争对手进入市场。

7月，Mesoblast公司与FDA就Ryoncil®举行了B类会议，讨论针对患有SR-aGvHD的成人开展的关键性试验。该试验将与由美国国立卫生研究院（NIH）资助的骨髓移植临床试验网络（BMT-CTN）合作进行，目的是将该产品的适用范围从儿童扩展至患有SR-aGvHD的成人。预计会议纪要将在未来几周内公布。

REXLEMESTROCEL在慢性炎症性心力衰竭和腰痛领域的运营亮点

今年6月，Mesoblast公司与美国食品药品监督管理局（FDA）进行了会面，这是继2024年初成功举行的B类会议之后的跟进。在B类会议上，FDA表示，Revascor®用于治疗射血分数降低的缺血性心力衰竭（HFrEF）及炎症患者的相关研究结果，可以为已接受左心室辅助装置（LVAD）的终末期HFrEF患者依据现有的再生医学高级疗法（RMAT）认定提供加速审批的支持。

Mesoblast公司与FDA就Revascor®的生物制品许可申请（BLA）所需提交的事项达成了一致，包括化学、生产和控制（CMC）方面、商业化产品放行所需的效力测定法，以及获批后验证性试验的设计和主要终点。

Mesoblast公司的第二代同种异体、经STRO3免疫筛选且工业化生产的基质细胞候选产品——rexlemestrocel-L正在进行一项300名患者参与的随机对照验证性3期试验。该试验在美国多个地点招募因炎症性椎间盘退变性疾病（DDD）导致病程少于五年的慢性腰痛（CLBP）患者。