帕金森病(PD)作为全球第二大神经退行性疾病,正随着人口老龄化的加速成为日益严峻的公共卫生挑战。目前,全球患者已超 1000 万,据预测,2050 年这一数字将激增至 2500 万,其中中国患者可能达到 1050 万,我国将面临全球最沉重的帕金森病疾病负担。

帕金森病的核心病理特征是大脑黑质区域多巴胺能神经元的进行性丢失,导致患者出现静止性震颤、肌肉僵直、运动迟缓等运动功能障碍,严重影响生活质量。
长期以来,临床治疗多依赖药物替代多巴胺或调节神经递质,但难以逆转神经元损伤;传统手术治疗则存在适用范围有限、效果易衰减等局限。而人诱导多能干细胞(iPSC)技术的兴起,为帕金森病的根治性治疗带来了突破性方向。

一、关于人诱导多能干细胞(iPSC):重塑神经修复的 “种子细胞”
人诱导多能干细胞(Human Induced Pluripotent Stem Cells,简称 iPSC或iPS细胞)是通过基因重编程技术,将皮肤、血液等普通体细胞 “逆转” 至具有无限自我更新能力和多向分化潜能的干细胞状态。其核心优势在于:
伦理兼容性高:无需依赖胚胎干细胞,取材自患者自身或健康供体的体细胞,避免了伦理争议;
分化潜能强:可在体外定向诱导分化为人体几乎所有类型的功能细胞,包括帕金森病治疗亟需的多巴胺能神经细胞;
个性化潜力大:若源自患者自体细胞,分化后的细胞可降低免疫排斥风险,为精准治疗奠定基础。
在神经退行性疾病领域,iPSC 被视为 “修复受损神经环路的理想种子”,通过定向分化为缺失的功能神经元(如多巴胺能神经元),可直接补充病变丢失的细胞,从病理根源改善疾病症状,而非仅缓解表象。这一技术已成为全球生物医学研究的热点,也是帕金森病等难治性神经疾病治疗突破的关键方向。
二、汇聚国内顶尖神经学科力量,为临床研究保驾护航
为推动 iPSC 技术向临床转化,NCR201 注射液临床试验已在国内多家顶尖医疗机构同步启动,其中首都医科大学宣武医院作为核心研究中心,凭借在帕金森病领域的深厚积淀,为研究提供了坚实保障:
权威专家团队领航:由国内神经内科、神经外科领域知名专家领衔,团队成员均具备数十年帕金森病诊疗与科研经验,全程把控研究质量;
全链条诊疗体系支撑:配备国际前沿的脑影像、神经电生理等诊断设备,实现从早期精准诊断到个体化治疗方案制定的全流程覆盖;
多学科协作赋能:整合神经内科、神经外科、康复医学科、临床心理科等多学科资源,为患者提供术后康复、心理干预等全方位管理;
顶尖科研实力背书:作为国家神经疾病医学中心,长期承担国家 “十四五” 重点研发计划等重大项目,持续引领帕金森病治疗技术创新。
此外,全国多家三甲医院同步参与多中心研究,形成覆盖广泛、标准统一的临床研究网络,确保研究结果的科学性与可靠性。
三、NCR201 注射液:iPSC 技术驱动的帕金森病创新疗法
NCR201 注射液是中盛溯源生物科技有限公司自主研发的核心成果,其本质是基于人诱导多能干细胞定向分化而来的多巴胺能神经前体细胞(iDAP)治疗产品。
其技术路径为:从健康供体体细胞诱导生成 iPSC,通过精准调控分化条件,使其定向分化为具有功能活性的多巴胺能神经前体细胞,再通过微创移植技术植入患者大脑黑质区域,实现受损神经环路的修复。
目前,该产品的早期临床研究已取得显著突破,PET/CT 影像学检查明确显示:患者移植区域出现明显的多巴胺能功能信号增强,证实了移植细胞的存活与功能整合。更令人振奋的是,首批接受治疗的帕金森病患者在半年随访中展现出卓越的临床获益:
每日GoodON 时间(无麻烦性运动障碍的 “开期”)较治疗前平均提升 89.5% ,大幅延长患者自主活动时长;
多名患者实现 “关期完全消失”,突破传统治疗难以解决的运动波动困境;
关期 MDS-UPDRSIII 评分(运动功能评估量表)最高改善 52.9%,运动僵直、震颤等核心症状显著缓解;
Hoehn-Yahr 分期(疾病严重程度分级)最高下降 2 级,实现从 “重度功能障碍” 向 “中度” 的逆转,展现疾病改善的巨大潜力。
安全性方面,首例
四、宣武医院招募进行中,诚邀符合条件的患者加入
若您或您的亲友正受帕金森病困扰,且符合以下标准,可申请参与本次临床试验,获得前沿治疗机会:
1.年龄 21-75 岁,性别不限;
2.符合国际公认的原发性或早发型帕金森病诊断标准,病程≥5 年;
3.关期 Hoehn-Yahr 分级为 3-4 级(含临界值)。
参与者将获得专属权益
1.免费接受 NCR201 注射液治疗,无需承担药物及移植手术费用;
2.由宣武医院等顶尖机构的帕金森病专家团队提供全程诊疗、评估与随访;
3.治疗前后免费进行PET-CT 等核心检查,精准监测治疗效果。
门诊通道
若您希望了解更多关于本研究的信息或符合上述条件并有意参与本研究,可到宣武医院神经外科门诊进行咨询:
李建宇主任医师:神经外科周一下午特需门诊;周四上午专家门诊;
任志伟副主任医师:神经外科周一下午和周三下午专家门诊;
徐翠萍医生:神经外科周四上午和周四下午震颤-帕金森病-肌张力障碍门诊;
梅珊珊副主任医师:神经内科周一上午专家门诊:周一晚上特需门诊。
全国多中心招募,了解更多参与途径
联系人:吴老师
电话:13041172366;400-888-2032
邮箱:info@nuwacell.com
网址:https://www.nuwacell.com/contact.html
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