自体MSC-NTF细胞治疗渐冻症获批3b期临床试验，招募200名患者

该试验设计此前已根据特殊方案评估 (SPA) 与 FDA 达成一致，确认研究终点和统计方法符合未来生物制品许可申请 (BLA) 的提交要求。此次批准使该公司能够继续进行患者入组。

BrainStorm 总裁兼首席执行官Chaim Lebovits表示：“此次 FDA 批准对 BrainStorm 和 ALS 领域而言都具有里程碑意义。我们目前已做好准备，分阶段迅速启动临床研究，并全力以赴地为3b期试验招募首位患者做好准备。同时，我们正在积极争取通过多种途径获得资金，包括非稀释性拨款，以确保这项重要研究能够及时成功启动。” 

3b期临床试验将在领先的学术医疗中心招募约 200 名参与者，包括 24 周随机、双盲、安慰剂对照阶段，随后是 24 周开放标签延伸期，所有参与者均将接受 NurOwn® 治疗。

3b期临床试验主要终点是 ALS 功能评定量表修订版 (ALSFRS-R) 从基线到第 24 周的变化。有关该试验的更多详情，请参阅 ClinicalTrials.gov ID NCT06973629。

关于 BrainStorm Cell Therapeutics Inc. 

BrainStorm Cell Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码：BCLI）是领先的自体成体干细胞疗法开发商，致力于治疗令人衰弱的神经退行性疾病。该公司专有的 NurOwn® 平台利用自体间充质干细胞 (MSC) 产生神经营养因子分泌细胞 (MSC-NTF 细胞)，旨在传递靶向生物信号，调节神经炎症并促进神经保护。 

NurOwn® 是 BrainStorm 公司针对肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的主要在研疗法，并已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 和欧洲药品管理局 (EMA) 的孤儿药资格认定。

一项针对 ALS 的 3 期临床试验 (NCT03280056) 已完成，第二项3b期临床试验即将根据与 FDA 签订的特殊方案评估 (SPA) 协议启动。NurOwn 临床项目已对 ALS 疾病生物学研究取得了宝贵的见解，包括与 UNC13A 基因型相关的药物基因组学反应、在七个纵向时间点收集的生物标志物数据，以及对“地板效应”（衡量晚期 ALS 临床疗效的关键挑战）的全面分析。

BrainStorm 已在多家同行评审期刊上发表了其研究成果。除了ALS（肌萎缩性脊髓侧索硬化症）治疗外，BrainStorm还完成了一项由美国国家多发性硬化症协会（National MS Society）资助的MSC-NTF细胞治疗进行性多发性硬化症（MS）的II期开放标签多中心临床试验（NCT03799718）。

BrainStorm还在推进一个基于同种异体外泌体的专有平台，旨在递送治疗性蛋白质和核酸。该公司最近收到了美国专利商标局颁发的一项涵盖其外泌体技术的基础专利的授权通知，这进一步增强了BrainStorm在这一新兴再生医学领域不断增长的知识产权组合。

‌霍金‌（Stephen Hawking）是著名物理学家，21岁时确诊‌渐冻症‌（学名‌肌萎缩侧索硬化症，ALS‌），该病会导致运动神经元逐渐退化，引发肌肉萎缩和瘫痪。霍金确诊后存活了‌55年‌（1963-2018），远超患者平均生存期（3-5年），他的案例被视为医学奇迹。

关于肌萎缩侧索硬化症

肌萎缩侧索硬化症（ALS），俗称”渐冻症”，是一种进行性神经退行性疾病，主要累及大脑和脊髓中的运动神经元。患者表现为进行性肌肉萎缩、无力和瘫痪，最终因呼吸肌麻痹死亡。该病病因复杂，约10%为家族遗传性（与SOD1、C9ORF72等基因突变相关），90%为散发性。

病理特征包括运动神经元变性、细胞内蛋白异常聚集（如TDP-43包涵体）。典型症状始于肢体无力（70%）或延髓麻痹（30%），平均生存期3-5年。

目前FDA批准的治疗药物仅有利鲁唑和依达拉奉，可延缓病程2-3个月。2023年全球发病率约1.6/10万，中国约有5万患者。

最新研究聚焦基因治疗（如靶向SOD1的RNAi疗法）和干细胞移植。该病诊断主要依靠临床表现、肌电图和排除其他疾病，尚无特异性生物标志物。