一、主要研究目的：
评估SCAR003和SCAR004 细胞治疗在复发/难治急性髓系白血病患者中的耐受性、安全性和药代动力学特点 次要研究目的：初步评估SCAR003和SCAR004细胞制剂在复发/难治急性髓系白血病患者中的疗效 探索性研究目的：探讨临床结果与潜在的生物标志物之间的相关性
研究疾病：急性髓系白血病
二、临床研究单位：安徽省立医院
伦理：安徽省立医院伦理委员会（2022KY伦审第187号）
物资来源：湖南思为康医药有限公司
研究类型&阶段：干预性研究&探索性研究
三、排除标准：
1) 受试者已充分了解参加本研究可能的风险与获益，并且受试者本人或其监护人（适用于 14-16 岁患者）签署知情同意书
2) 病理学确认的复发或难治急性髓系白血病：a. 满足以下任何一个条件 a) 2次或多次骨髓（BM）复发 b) 或两周期标准化疗后没有达到 CR的初治病例 c) 或 CR后半年内复发，或者 CR后 6-12月内复发再诱导化疗一次无效者；b. 满足异基因造血干细胞移植条件；
3）年龄为 14-60 岁
4) 主要器官功能健全 a. 血清肌酐清除率符合相关年龄/性别标准 b. 丙氨酸转移酶（ALT）95% e．超声心动图提示心脏结构基本正常且左心室射血分数(LVEF) ≥ 45%
5) 形态学评估骨髓中的原始幼稚细胞>5％；瘤细胞上CD123或CD70的表达含量：免疫组化检测需表达超过15%或流式细胞仪检测超过30%。
6) 预计生存周期≥12周；
7) KPS评分（年龄≥16 岁）及 Lansky评分（年龄≥16 岁）均≥50 分；
四、排除标准：
9) 筛选时伴有 HIV感染；
10) 需要采用下列药物治疗 a. 异基因细胞治疗：CAR-T回输前 6 周内不可进行任何供体淋巴细胞输注 （DLI） b. 化疗：不应同时或在淋巴清除化疗后给药；c. 中枢神经系统（CNS）疾病预防：CNS预防治疗在 SCAR003和SCAR004回输前至少停用 1 周（如脊髓注射甲氨喋呤）；
11) 恶性肿瘤 CNS浸润，参照美国国家综合癌症网络（NCCN）指南 CNS-3。注：患者患有 CNS疾病但已得到有效治疗不列入排除标准，患者在筛选前30 天内不能参与药物试验研究；
12) 怀孕或者哺乳期的女性：女性试验参与者回输前48小时须进行血清或尿妊娠检测，检测结果为阳性；
13) 育龄期女性患者（定义为所有生理上能够怀孕的妇女）和所有男性参与 者，除非他们在SCAR003和SCAR004输注之后使用高效的避孕方法 1年。高效避孕方法包括：a. 完全禁欲（当这符合患者的首选和通常的生活方式时。定期禁欲（例如，日历，排卵，症状，排卵后方法）和戒断是不可接受的避孕方法） b. 在进行研究治疗前至少六周，女性绝育（有或没有子宫切除术的外科双侧卵巢切除术）或输卵管结扎术。仅在卵巢切除术的情况下，只有在通过随访激素水平评估确认了女性的生殖状态时c. 男性绝育（至少在筛选前 6个月）。对于研究中的女性患者，输精管切除的男性伴侣应该是该患者的唯一伴侣 d. 必须同时使用以下避孕方式 ·使用口服，注射或植入的激素避孕方法或其他形式的激素避孕方法，具有相当的疗效（失败率 14) 存在任何活动性自身免疫性疾病或病史，包括但不限于自身免疫性肝炎、间质性肺炎、葡萄膜炎、肠炎、垂体炎、血管炎、肾炎、甲状腺功能亢进或降低等；
15) 有较明显的出血倾向，如消化道出血、凝血功能障碍、脾功能亢进等；
16) 过去 6 个月内不稳定型心绞痛，症状性充血性心力衰竭或心肌梗塞；
17) 严重不受控制的心律失常；左心室射血分数 18) 需用肠外抗菌药物的活动或未控制的感染；有证据证明存在严重的活动性病毒、细菌感染或未控制的全身性真菌感染；
19) 同时使用类固醇或其他免疫抑制剂进行治疗的慢性疾病；
20) 同时预防性使用造血生长因子；
21) 同时使用的抗癌药物或疗法（包括放疗）；
22) 其他并行临床试验；
23) 签署知情同意书前4周内接受过手术、放疗、化疗或其他试验性治疗
24) 在入组前 6 个月内发生中风或惊厥发作；
25) 在单采成分血前 4 周内接种过减毒活疫苗；
26) 在单采成分血前 2周内进行过大手术，或计划在研究期间或给予研究治疗后 2 周内手术。（注：计划进行局麻手术的受试者可以参加本项研究。）
27) 对任何药物有严重速发性过敏；
28) 任何研究者认为受试者不适合参加此研究的状况。
五、研究时间：
博士、主任医师、博士生导师
中国科学技术大学附属第一医院血液科副主任、南区血液科负责人
安徽省学术技术带头人、安徽省卫生系统青年领军人才
中国医院协会血液学分会常委，中国医药教育协会白血病分会常委，中国医药生物技术协会精准医疗分会常委，中国生物工程学会细胞分析专业委员会委员，中国免疫学会血液免疫分会流式学组委员，中华医学会安徽省血液学分会常委、安徽省抗癌协会血液学分会常委，主持囯家自然科学基金、省级科题等多项，发表第一作者和通讯作者论文60余篇，获得第十五届安徽青年科技奖，安徽省科技进步二等奖3项
编辑：小果果，转载请注明出处：https://www.cells88.com/linchuang/lczm/20688.html
免责声明：本站所转载文章来源于其他平台，主要目的在于分享行业相关知识，传递当前最新资讯。图片、文章版权均属于原作者所有，如有侵权，请及时告知，我们会在24小时内删除相关信息。
说明：本站所发布的案例均摘录于文献，仅用于科普干细胞与再生医学相关知识，不作为医疗建议。
微信扫一扫 
支付宝扫一扫 