个性化免疫细胞治疗迎来爆发期：32 款产品获批 实体瘤治疗突破关键壁垒

近期，行业期刊《中国医药生物技术》发表了一篇题为《个性化免疫细胞治疗：临床转化与技术创新的融合与突破》综述报告，系统解析了个性化免疫细胞治疗领域的技术创新、临床成果与未来趋势。

这份涵盖全球最新研究数据的报告显示，随着精准医学与生物技术的深度融合，免疫细胞治疗已从传统 "一刀切" 的标准化模式，迈入基于患者基因特征、免疫状态定制方案的个体化新时代，为癌症等复杂疾病治疗带来革命性突破。

《中国医药生物技术》

全球市场规模突破 200 亿美元 32 款产品落地临床

报告引用《自然・医学》2025 年全球分析报告指出，目前全球已有 32 款免疫细胞治疗产品获得监管批准，覆盖血液肿瘤、实体瘤等多个治疗领域，标志着该领域进入临床转化加速期。市场数据同样亮眼，2024 年全球免疫细胞治疗市场规模突破 200 亿美元，年复合增长率高达 35%，在政策支持与技术创新双轮驱动下，市场份额占比已提升至 22%。

这一爆发式增长背后，是多技术领域的协同突破。报告强调，基因编辑、细胞工程、多组学分析、人工智能辅助设计及自动化生产体系的融合应用，不仅解决了传统治疗的精准度不足问题，更大幅提升了治疗的安全性与可及性。其中，CAR-T 疗法作为个体化治疗的标杆技术，在血液肿瘤领域展现出持久疗效，而 TIL（肿瘤浸润淋巴细胞）、CAR-NK 等新兴技术正逐步打破实体瘤治疗的长期壁垒。

技术多点突破 个体化治疗实现三大维度升级

报告详细阐述了个性化免疫细胞治疗的三大核心发展维度，展现了该领域的技术创新脉络。在靶点选择层面，AI 驱动的新抗原预测算法与高通量筛选技术的进步，使得针对患者特异性突变的精准治疗成为可能。例如 AI 设计的 PRAME 特异性 TCR，在临床前模型中实现了肿瘤选择性杀伤，同时避免了对正常细胞的误伤。

细胞产品定制化方面，基因编辑技术的优化带来了质的飞跃。CRISPR-Cas9 系统的升级版本碱基编辑器 ABE8e，实现了 HLA-I 基因座超过 90% 的编辑效率，使异体 CAR-T 的宿主排斥率降低 68%。而上海细胞治疗集团研发的 "6 小时闪 CAR-T" 平台，将传统需要数周的生产周期大幅缩短，为紧急治疗提供了可能。

治疗策略动态化则通过实时监测与适应性方案结合实现突破。纳米孔测序等实时监测技术，能精准追踪治疗过程中免疫细胞与肿瘤微环境的互动变化，及时调整治疗方案。以急性 B 淋巴细胞白血病治疗为例，新型 Fast-CAR-T 技术通过 24 小时快速制备，完全缓解率高达 95.7%，较传统 CAR-T 提升 24.3%，部分患者 5 年生存率突破 40%。

在技术路径上，报告梳理了五大核心方向的进展：CAR-T 疗法在双靶点设计、基因编辑优化后，对复发难治性血液肿瘤的完全缓解率达 40%~55%；TCR-T 疗法通过识别胞内抗原，将实体瘤靶点范围扩大至 90% 的肿瘤相关蛋白，在滑膜肉瘤患者中客观缓解率达 39%；CAR-NK 疗法凭借天然杀伤性与低毒性优势，在淋巴瘤治疗中实现 52% 的完全缓解率；TIL 疗法通过多克隆抗原识别，在晚期黑色素瘤中客观缓解率达 30%~40%；DC 疫苗则通过激活多克隆 T 细胞应答，为前列腺癌等实体瘤提供了新的治疗选择。

临床应用持续拓展 从血液肿瘤到非肿瘤疾病全覆盖

在临床应用方面，个性化免疫细胞治疗已实现从血液肿瘤向实体瘤、非肿瘤疾病的全面拓展。在血液系统肿瘤领域，CAR-T 疗法的疗效尤为显著：诺华公司的 Kymriah 在复发 / 难治性儿童急性淋巴细胞白血病患者中，5 年无事件生存率达 55%；我国自主研发的西达基奥仑赛（靶向 BCMA），在多发性骨髓瘤治疗中使中位无进展生存期延长至 36 个月，较标准治疗方案提升 167%。

实体瘤治疗长期以来是免疫细胞治疗的难点，如今已取得关键突破。科济药业开发的 GPC3 靶向 CAR-T 疗法，在肝细胞癌治疗中实现 33.3% 的客观缓解率；IL-15 增强型 TIL 疗法联合化疗，对 PD-1 抑制剂耐药的晚期黑色素瘤患者客观缓解率达 40%，28% 的患者缓解持续超过 24 个月。CAR-M（嵌合抗原受体巨噬细胞）疗法则展现出穿透实体瘤纤维化基质的独特优势，为乳腺癌、胰腺癌等难治性实体瘤提供了新路径。

值得关注的是，该疗法在非肿瘤疾病领域也展现出广泛潜力。在自身免疫病领域，CD19 靶向 CAR-T 治疗难治性系统性红斑狼疮，6 个月完全缓解率达 42%；器官移植领域，HLA-A2 靶向 CAR-Treg 疗法将肾移植受者急性排斥发生率从 35% 降至 12%；在神经退行性疾病领域，TREM2 过表达型 CAR-M 在临床试验中已显示出减少阿尔茨海默病患者 β 淀粉样蛋白沉积的效果。

直面三大挑战 技术创新与产业升级破解发展瓶颈

尽管取得显著进展，个性化免疫细胞治疗仍面临三大核心挑战。首先是实体瘤微环境的免疫抑制特性，导致免疫细胞浸润不足和功能耗竭，即使联合化疗，NK 细胞疗法在晚期肝癌中的持续响应率仍有待提升。其次是治疗成本与生产周期问题，传统 CAR-T 疗法每剂价格约 120 万元，TIL 疗法生产周期长达 4~6 周，限制了临床可及性。此外，治疗相关毒性与耐药机制仍是安全性管理的重要难题。

针对这些挑战，行业正通过多维度创新寻求突破。在技术层面，新型基因编辑工具 CRISPRoff 实现了超过 99% 的内源性 TCR 沉默，大幅降低脱靶风险；武汉协和医院研发的体内 CAR-T 技术将治疗成本降至 24 万元，周期缩短至 72 小时。在生产层面，自动化封闭式生产平台的应用，使批次间变异系数从 15% 降至 8%，为规模化应用奠定基础。在联合治疗方面，免疫细胞治疗与 PD-1 抑制剂、溶瘤病毒、肠道菌群调节等策略的协同应用，正成为突破实体瘤治疗瓶颈的重要方向。

未来十年路线图明确 中国有望成为全球技术策源地

报告展望了个性化免疫细胞治疗的未来十年发展路线图：2025-2028 年将重点突破通用型细胞制备技术，推动 CAR-T 生产成本降至 15 万元 / 剂；2028-2032 年建立实体瘤微环境动态调控体系，使晚期肝癌等适应证客观缓解率提升至 40% 以上；2032-2035 年实现人工智能辅助的实时个体化治疗，最终达成 "肿瘤慢性病化" 管理目标。

中国在该领域已展现出独特优势，不仅临床数据规模占全球 40%，更在改良型创新方面成果显著。信达生物的 CD19/CD22 双靶点 CAR-T、南京传奇生物的 BCMA-CAR-T 等产品均达到国际先进水平。随着 "一带一路" 细胞治疗标准联盟的建立与中美双中心临床试验模式的推广，中国有望在 2030 年前成为全球免疫细胞治疗的技术策源地之一。

报告强调，个性化免疫细胞治疗的可持续发展，需要政府、产业与学术界的协同发力。通过监管科学创新、连续生产工艺突破与基础机制研究深化，这一革命性治疗范式将逐步实现 "可及、可控、可负担" 的目标，为更多患者带来生命希望。