临床招募|HBG基因修饰的自体CD34+造血干细胞注射液治疗输血依赖型β-地中海贫血症安全性和有效性临床研究

间充质干细胞、免疫细胞、外泌体源头实验室

引子:关于据2021年5月发表的《中国地中海贫血蓝皮书(2020)》数据显示,全球地贫基因携带者约3.45亿人,中国内地地贫基因携带者约有3000万人,重型和中间型地贫患者人数约30万人,以每年约10%的速度递增。

    当前对于地中海贫血传统疗法中,造血干细胞移植是唯一可以根治β-地中海贫血的方法,但费用昂贵,且配型极其困难,仅有少部分患者能获得移植。规律输血和充分祛铁治疗目前仍是重要的治疗方法之一,许多患者由于潜在的疾病和铁超负荷造成严重的并发症和器官损伤。(国家药监局批准了全球首个且唯一的红细胞成熟剂注射用罗特西普上市,用于治疗需要定期输注红细胞且红细胞输注≤15单位/24周的β-地中海贫血成人患者,也是10多年来我国首个获批治疗β-地中海贫血的创新药物

    关于评价自体CRISPR-Cas9编辑的CD34阳性细胞治疗输血依赖型β-地中海贫血症安全性和有效性的单臂、开放、单剂量、多中心的Ⅰ/Ⅱ期临床研究

一、研究目的:

    评价自体CRISPR-Cas9编辑的CD34阳性细胞(RM-001细胞注射液)治疗输血依赖型β-地中海贫血症安全性和有效性的单臂、开放、单剂量、多中心的Ⅰ/Ⅱ期临床研究

    适应症:输血依赖型β-地中海贫血

二、申请人:广州瑞风生物科技有限公司

    伦理委员会: 中山大学孙逸仙纪念医院医学伦理委员会、广西医科大学第一附属医院药物临床试验伦理委员会

三、入组标准:
    1.年纪在6岁至35岁之间(男女不限);诊断为输血依赖型β-地中海贫血,筛选时前两年内每年输血≥100 ml/kg;
    2.受试者(本人或法定监护人)自愿签署知情同意书并能完成研究程序和随访检查与治疗;
    3.筛选时受试者的年龄 6 周岁~35 周岁(包括边界值),性别不限;
    4.无 HLA 配型全相合/良好相合的造血干细胞供者可进行异基因造血干细胞移植治疗。
    5.根据研究者评估受试者适合接受 HSCT;
    6.具有合适的心肺等器官功能储备;
    7.具备外周血造血干细胞采集的血管条件;
四、排除标准:
    1.受试者有可用的 HLA 配型全相合/良好相合的造血干细胞供者可进行异基因造血干细胞移植治疗。
    2.曾接受过异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)的患者。    
    3.中度或以上的铁过载;
    4.筛选前的 30 天内参与其他干预性临床研究;
    5.已知对试验中所用制剂成分有过敏反应史者;
    6.筛选前 6 周内接种过活疫苗;
    7.自身免疫性疾病患者或研究者认为不适合参加本临床试验的其他情况。
五、试验用药组剂量:
    HBG基因修饰的自体CD34+造血干细胞注射液;20ml/袋;静脉注射
    (用药时程:产品复融后,请尽快输注。建议在 30 分钟内输注完毕。)
六、主要研究者
    中山大学孙逸仙纪念医院  方建培 Email:jpfang2005@163.com
    广西医科大学第一附属医院  赖永榕  Email:laiyongrong@263.net
关于RM-001
    是瑞风生物自主研发的用于治疗输血依赖型β-地中海贫血的自体造血干细胞基因编辑产品,是一种治愈性药物。该产品利用CRISPR/Cas基因编辑技术永久修饰γ-珠蛋白启动子,激活人体内天然胎儿血红蛋白合成,使红细胞恢复正常生理功能并摆脱输血,达到单次给药根治β-地贫的目的。瑞风生物RM-001的新药临床试验申请IND已于2022年11月1日获得国家药监局默示许可。

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