治疗DMD的抗体-寡核苷酸偶联药获FDA孤儿药认定，前沿技术助推行业发展

近日，Dyne Therapeutics宣布一种杜氏肌营养不良（DMD）突变的研究治疗药物Dyne-251获得FDA孤儿药和罕见儿科疾病指定。DYNE-251正在DELIVER 1/2期临床试验中进行评估。

Dyne首席医疗官Wildon Farwell医学博士表示，这些监管指定突显出目前迫切需要为这种致命疾病的患者提供新的更好的治疗方案，并相信DYNE-251有潜力改变DMD患者的生活，同时将继续推进DELIVER临床试验，将在今年晚些时候分享初步临床数据。