福音!干细胞“根治”糖尿病有了新的临床进展

近日,美国ViaCyte公司发布了针对I型糖尿病的胰岛细胞替代疗法(PEC-Direct ,VC-02)的最新临床数据:干细胞治疗I型糖尿病取得了疗效。

植入的胰岛祖细胞在患者体内产生内源性胰岛素,临床表现为葡萄糖反应性C肽水平的增加,存在时间延迟,以及HbA1C的降低。

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PEC-Direct是一种胰岛细胞替代疗法,将胚胎干细胞衍生的胰腺祖细胞放置于能够使细胞直接血管化的装置中。一旦被植入病人体内,胰腺祖细胞慢慢定向分化成胰岛细胞,并分泌胰岛素来调节和控制患者的血糖水平。由于植入的细胞无免疫豁免,因此需要联合使用免疫抑制疗法。

在植入PEC-Direct的9个月研究期间,1名患者的初步数据显示,移植的细胞正在产生和分泌胰岛素,并且通过干细胞治疗后,血糖得到了改善的控制。在同一时间段内,该患者没有严重不良反应的报告。从上述数据可以看出,这种疗法有望实现I型糖尿病的功能性治疗。

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ViaCyte公司负责临床开发的副总裁Manasi Sinha Jaiman说:“在1型糖尿病干细胞替代疗法领域,接受PEC-Direct治疗的患者的初步C肽、作用时间和糖化血红蛋白结果是史无前例的。”这些结果提供了有力证据,表明我们的胰岛细胞替代疗法是有效控制血糖的一种有前途的方法,经过优化,有可能从根本上改变1型糖尿病的管理

第二阶段临床正在招募中

PEC-Direct第二阶段研究(临床试验标识符:NCT03163511)目前正在招募更多的患者,以评估PEC-Direct皮下植入I型糖尿病患者的安全性和有效性,这些患者有低血糖和/或极度血糖不稳定。研究参与者在注册时被要求C肽呈阴性,这不会被外源性胰岛素混淆。该公司预计将在2022年上半年报告PEC-Direct研究的更多结果。

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研究团队表示,“患有1型糖尿病的患者一直在努力延长他们的活动时间,我们开发的细胞替代疗法,有很大的希望让患者在不需要持续监测和每天使用胰岛素的情况下获得更好的健康结果。”为此,该公司将继续推进治疗1型糖尿病的新型临床试验,以及创新的免疫规避PEC-QT计划,该计划预计将于今年晚些时候进入临床研究。

干细胞:改变糖尿病治疗的新突破口

近年来,干细胞治疗糖尿病备受关注。国际上Mass General Brigham将其列入第六届细胞与基因疗法“颠覆性技术”Top12之中,认为将在未来几年内对医疗健康产生重要的影响。

福音!干细胞“根治”糖尿病有了新的临床进展
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从早年间的文献报道中我们已经看到了干细胞治疗糖尿病的临床应用潜力。比如在2013年,国外研究[2]选择三名近期诊断为1型糖尿病的患者,其中第一位患者与第二位患者接受干细胞移植,第三位患者接受常规治疗作为对照。

接受自体干细胞移植治疗后12个月观察期间,第一位患者与第二位患者的ICA、GAD和抗胰岛素抗体水平均为阴性,c肽水平增加,血糖和HBA1c水平下降。这表明了干细胞移植治疗糖尿病的显著疗效。

福音!干细胞“根治”糖尿病有了新的临床进展
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图片来自文献[2]

在初步临床研究的基础上,许多科研团队扩大的规模,并且登记注册的临床项目也相继增多。目前,在美国国立卫生研究院的最大临床试验注册库http://clinicaltrials.gov网站上注册的有关干细胞治疗糖尿病的临床研究项目达到了230项之多,在这些临床试验中,有的已经公布其可喜结果,有的正在进行中。总之,干细胞疗法目前在糖尿病治疗领域可谓众星揽月,值得期待!

干细胞治疗已在路上,未来可期

根据国际糖尿病联盟(IDF)预测,到2045年全球糖尿病患病成年人将上升到7亿,糖尿病将成为人类主要死因之一。此外,糖尿病相关并发症也严重影响患者的生存质量。目前针对糖尿病的传统治疗手段,如饮食控制,药物疗法,胰岛素注射等,虽能控制血糖水平,延缓疾病进展,但无法从根本上治愈糖尿病,给个人,家庭以及社会带来沉重负担。

△干细胞有望改变成千上万患者的生活

近年来,干细胞疗法在糖尿病治疗领域展露头角,已经完成的多项临床试验展示其治疗的安全性也有效性。许多制药巨头纷纷押宝干细胞疗法,希望实现从实验室到临床的转化,在患者身上观察到了有意义的治疗效果,并最终成功上市。虽然目前干细胞治疗糖尿病还处在临床研究阶段,但相信在众多科研人员的共同努力下,不久的将来其一定能给糖尿病患者带来切切实实的恩惠!

发布者:木木夕,转转请注明出处:https://www.cells88.com/lcyj/4688.html

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