连续获得临床批件!国内间充质干细胞转化应用将走向大众

2021年上半年,由国家药监局药品审评中心(CDE)官网获知,新增了2款间充质干细胞新药(IND)申请获得临床应用许可,分别为针对特发性肺纤维化急性呼吸窘迫综合征,这也再次展示了间充质干细胞在我国临床转化应用中前景,意味着我国间充质干细胞在多种疾病临床干预应用方面向前迈进了一大步。

连续获得临床批件!国内间充质干细胞转化应用将走向大众

间充质干细胞简介

间充质干细胞(Mesenchymal Stem Cell,MSC)是干细胞家族中的明星成员,是属于多能干细胞的一种,具有自我复制能力和强大分化潜能。

同时,间充质干细胞还拥有其他干细胞所没有的优点,那就是它还具有向损伤组织定向迁移并根据具体环境来调节免疫反应的能力。

人体内环境复杂多变,在不同炎症情况下,间充质干细胞的免疫调节能力与其他不同,科学研究发现,间充质干细胞的免疫调节具有这样一种可塑性:当炎症反应加强时,间充质干细胞就会抑制免疫反应;当炎症反正减弱时,间充质干细胞反而可能促进免疫反应。(引自中国科学院及人民日报科技视野科普文章)

正因为间充质干细胞的这些"优秀特质",让它在临床应用上表现出了巨大潜力,并在多个系统疾病中取得了临床成果,成为生物医学领域的研究热点。

从疾病种类来看,间充质干细胞的临床试验涉及疾病种类多样,排在前三位的分别是:肌肉骨骼疾病免疫系统疾病中枢神经系统疾病

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近年来,间充质干细胞的临床研究已经在许多国家开展,我国也批准了多项临床试验,并在此次新冠肺炎疫情救治中证实其安全性、有效性!

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根据clinicaltrials.gov的统计,全球共有80个间充质干细胞用于新冠肺炎的临床试验,其中美国21个,中国12个,欧洲11个。

间充质干细胞被广泛应用到了肺部疾病的研究当中,并相继取得了良好的临床效果。

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1)感染性肺部疾病

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自新冠疫情暴发以来,国内科学家开展了多项间充质干细胞治疗新冠的课题,包括“间充质干细胞治疗2019年新型冠状病毒感染的肺炎患者的安全性和有效性”“间充质干细胞治疗新冠病毒引起的重症肺炎有效性临床研究”等应急科技攻关项目。

间充质干细胞在干预感染性肺部疾病的过程中,通过免疫调节作用,间充质干细胞可发挥抗炎、抗凋亡以及抗微生物作用,能有效地保护肺内皮和肺泡上皮细胞,增强肺泡液清除,改善肺纤维化,促进肺组织损伤修复,显著降低新冠肺炎的死亡率,新型冠状肺炎重症患者使用间充质干细胞干预效果显著。

截止到目前,利用间充质干细胞用于严重急性呼吸综合征(SARS)、中东呼吸综合征(MERS)、急性呼吸窘迫综合征(ARDS) 等几种感染性肺部疾病方面都取得不错的进展。多项临床研究均显示,间充质干细胞在抑制炎症风暴,改善和修复肺部损伤情况有明显的积极作用,同时安全性和有效性都得到了初步验证。

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2)慢性肺部疾病

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早在之前的研究中发现,间充质干细胞可以通过分泌受体抵抗因子IL-1来改善肺部纤维化,并且间充质干细胞还可以分泌大量促血管生成因子和抗细胞凋亡因子包括bFGF、VEGF、PlGF、MCP-1等,表明间充质干细胞可以帮助毛细血管结构的重生成和抵抗内皮细胞的凋亡。

也有实验证据表明,间充质干细胞在血管损伤修复中可以起到一定的保护作用。

2020年发表的一项临床研究显示在肺功能快速下降的患者中使用高剂量的间充质干细胞后,安全性和耐受性都表现良好,并且能明显改善患者的肺功能。

 

针对特发性肺纤维的特征,即间质炎症和上皮细胞损伤,间充质干细胞表现出抑制连续的损伤和改善肺部功能的效果,到目前为止,来自临床前实验的数据给人极大的鼓舞和希望,并且临床试验中未报告严重不良事件,再次表明间充质干细胞用于特发性肺纤维化的安全性和可行性。

3)间质性肺病

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我们生活中最为熟悉的已知原因的间质性肺病包括尘肺,石棉肺、矽肺等多种职业性肺病,针对这一类疾病,临床治疗手段有限,仅是对出现疾病的患者做一些补救措施,缺乏根本上的治疗手段,患者饱受病痛折磨,如今尘肺病等职业病已成为我国严重的公共卫生问题,亟待研发新型的干预方式与手段。

在2018年的一项研究中显示,脐带间充质干细胞用于改善尘肺动物实验模型中安全有效。实验数据也表明脐带间充质干细胞回输后干预尘肺能减轻肺组织炎症、减缓尘肺结节形成,安全性方面也有一定的保障。

2019年的一项关于动物矽肺模型研究中表明通过静脉使用脐带来源间充质干细胞,能够显著降低患病动物的炎性细胞浸润和炎性相关因子的表达水平。同时也有实验报道脂肪来源的间充质干细胞能够明显减少肺组织中 TUNEL 阳性的细胞数目,降低细胞凋亡相关蛋白的表达水平,抵抗肺部组织细胞的凋亡,减轻肺部的持续性损伤。

 
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尽管对于大多数肺部疾病患者来说,器官移植是最优选择,但由于肺器官的短缺和器官移植成本的高昂,限制了器官移植的大规模使用,而间充质干细胞无疑将为这些患者提供新的一种有效选择方式。目前越来越多的临床研究证明了间充质干细胞使用的安全性和有效性,相信随着科研的不断进步,“人人都能自由呼吸”将不仅仅是一句口号。

发布者:木木夕,转转请注明出处:https://www.cells88.com/lcyj/5135.html

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