无癌生存第11年！首位被CAR-T细胞治愈的Emily发来最新打卡照

△艾米莉每年都会举牌“打卡”庆祝无癌生存

根据Emily Whitehead 基金会网站的报道，Emily一家表示：“作为一个家庭，我们不再以癌症后的年份来标记时间。现在Emily已经成年，她已经准备好以更多的方式改变世界。我们要感谢大家的支持，感谢大家在过去的十一年里与我们分享这一刻!

Emily现在被认为已经痊愈，最近还庆祝了她的18岁生日。她期待着几周后高中毕业，今年秋天她将进入宾夕法尼亚州立大学(Penn State University)上大学。”

Emily无疑是幸运的。但整个治疗过程中，Emily展现的持续对抗病魔的勇气，父母对医生的信任，对临床试验的支持，都是治疗获得成功不可缺少的要素，他们坚持对病情的公开，也是带给社会的满满正能量，给无数病友带来战胜癌症的信心。

2010年5月，5岁的Emily被诊断患有急性淋巴性白血病。在经历了16个月的化疗之后，Emily体内癌细胞死灰复燃，医生们束手无措了。

医生遗憾的通知艾米莉的父母，他们已经无能为力了，并建议将艾米莉带回家，让她在家人的陪伴下结束病痛的折磨。

但是艾米莉的父母拒绝放弃治疗，他们开始四处寻找能够挽救艾米莉的方法，最终他们决定前往治疗儿童肿瘤最好的医院之一——费城儿童医院。

一切仿佛早有安排。

就在他们去医院前一天，费城儿童医院刚刚获得批准，在儿童复发/难治性 ALL患者中开展CAR-T疗法的临床实验，而这个小女孩仿佛注定被历史铭记。

CAR-T疗法当时并没有在儿童肿瘤中进行过多的尝试，只在三名成人中进行了临床实验，其中两人得到了快速和完全的缓解。（目前也无癌生存11年，）而对于艾米莉来说，会不会起效，会不会更糟，一切都是未知的。

艾米莉的父母决定放手一搏，没有比即将失去心爱的女儿更糟的结果了。

2012年3月1日，Emily开始在费城儿童医院接受CAR-T治疗。

医生先在她的脖子上放置了单采导管；她的T细胞被提取并送到实验室进行生物工程改造和扩增。期间艾米莉被隔离接受了大剂量的化疗，等待接受全新的CAR-T疗法。

4月初，艾米莉体内提取的那些被改造和扩增的T细胞，已经成为了既携带着识别肿瘤的“导航头”，又增强了杀伤肿瘤的“弹药库”的CAR-T细胞，被回输到已经奄奄一息的艾米莉体内，这些CAR-T细胞，一旦遇见表达对应抗原的肿瘤细胞，便会被激活并再扩增，发挥其极大的特异杀伤力，致肿瘤于死地。

大家都以为Emily会像火中的凤凰一样从灰烬中重生。但大部分人不知道的是，Emily最初并没有像大家期待的那样涅槃重生，反而差点因为CAR-T疗法引起的最严重的副作用-细胞因子释放综合征 (CRS) 丧命！

艾米莉的血压下降到53/29，体温上升到105°F，她的身体肿胀得面目全非，呼吸困难，医生说她随时可能死去。

就连June博士也说，Emily活不过一夜，他希望Emily的父母停止所有ICU的干预，让Emily舒适的离去。

June博士认为这场免疫疗法革命因此结束，他甚至起草了相关的说明文件：“当试验中的第一位患者死亡时，是因为被称为细胞因子释放综合征的5 级毒性。”所有的努力功亏一篑，一切也许要从零开始。

但幸运的是，大家都没有放弃最后一丝希望。

在最后时刻，费城儿童医院收到了艾米丽体内细胞因子的测试结果，尽管 Emily有许多细胞因子异常，但最引人注目的异常白细胞介素 6 (IL-6) ，医生们决定尝试托珠单抗，这也是最后的一丝希望。

值得一提的是，如今，托珠单抗是CRS的标准治疗方法，也是FDA批准用于治疗该并发症的唯一药物。艾米丽的康复对整个CAR-T治疗领域来说都是意义重大的，她作为实验者为这项成功的疗法踏平了前进的道路。

奇迹就这样出现了，艾米莉终于安详地睡了一夜。给药后几小时内，Emily的情况明显变好。

第二天她就醒过来了，那一天正好是她的七岁生日。在接受治疗三周后，检测结果发现Emily的白血病病情有所缓解。之后的检查结果显示，她体内的癌细胞已经彻底消失了。她终于从死神手中挣脱了！

今年是Emily无癌生存的第十一个年头。也迎来了她人生的18岁！

直到今日，Emily已经成为了CAR-T细胞疗法的一面旗帜，她的事迹鼓舞了无数人，而也是在Emily接受治疗后的第5年，也就是2017年，首个CAR-T细胞疗法获批上市，2017年也被人们称之为“CAR-T细胞疗法元年”。

CAR-T，全称是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。

作为一种“活的”药物，CAR-T疗法与传统药物有着很大的区别。它是一种治疗肿瘤的新型精准靶向疗法。通过基因工程技术将T细胞激活，并装上定位导航装置CAR（肿瘤嵌合抗原受体），将T细胞这个普通“战士”改造成“超级战士”，即CAR-T细胞，专门识别体内肿瘤细胞，并高效杀灭肿瘤细胞，从而达到治疗恶性肿瘤的目的。与传统的化疗和造血干细胞移植相比，它对肿瘤细胞的杀伤更为精准，在提高疗效的同时大幅减轻了毒副作用。

2017年是CAR-T免疫细胞疗法的元年，因为在这一年，FDA相继批准两款CAR-T免疫疗法上市。它们分别是诺华的Kymriah以及Kite Pharm的Yescarta。

诺华的Kymriah也成为了全球首个上市的CAR-T免疫疗法。

近年来，全球范围内掀起了CAR-T疗法研发的热潮，因为谁先制造出疗效更好、副作用更低的CAR-T治疗技术，毫无疑问将会率先吃到第一只螃蟹，开启肿瘤免疫治疗的新纪元。目前 ，FDA共批准了6款 CAR-T 疗法，中国也上市了2款CAR-T产品，全球共有7款CAR-T疗法获批。

目前，随着2021年阿基仑赛注射液、瑞基奥仑赛注射液先后在中国获批上市，CAR-T疗法已进入井喷期。这项技术在治疗各种恶性肿瘤方面取得了巨大进展，已成功应用于多种血液恶性肿瘤的治疗。

近年来，全球范围内掀起了CAR-T疗法研发的热潮，开启肿瘤免疫治疗的新纪元。

如今全球有超过500 项CAR-T 临床试验在进行。截至2020年6月，357个CAR-T试验在中国，在美国有256个试验，58个试验在其他国家，中国CAR-T研究已经超越美国成为临床试验最多的国家。

CAR-T疗法已成为人类攻克癌症历史上最值得镌刻的里程碑之一，为癌症患者创下了长生存“神话”。目前国产CAR-T细胞疗法也在不断进展，希望今后能够取得更多突破，在血液肿瘤和实体瘤的治疗上展现其独特的实力！