国内首例!12岁红斑狼疮女孩成功接受CAR-T治疗,目前已顺利出院

间充质干细胞、免疫细胞、外泌体源头实验室
近日,浙江大学医学院附属儿童医院运用CAR-T治疗的系统性红斑狼疮患儿顺利出院。这是国内首个接受CAR-T治疗的红斑狼疮患儿,有望得到彻底治愈。

国内首例!12岁红斑狼疮女孩成功接受CAR-T治疗,目前已顺利出院回输当日,浙江大学医学院附属儿童医院毛建华教授(右二)团队在观察受试患儿。受访者供图

系统性红斑狼疮(SLE)是一种系统性自身免疫疾病,可导致肾脏、心血管、肺、消化系统、血液系统、血管、眼部等多器官损伤。12岁女孩灿灿(化名)在三年前患病,尽管同龄患者大多病情可控,但灿灿却对药物反应欠佳,面部蝴蝶斑、皮疹不断,加之口腔溃疡、关节疼痛等症状加剧,正处于青春期的她深受困扰。

浙大儿院副院长、肾脏泌尿中心主任毛建华教授说道:“很多SLE患者在使用激素及多种免疫抑制剂后仍不能控制病情,灿灿就是非常典型的例子,我们已经给她使用了糖皮质激素+羟氯喹+环孢素A+赛可平+贝利尤单抗等5种药物治疗,但病情仍有反复。前不久复诊时还发现了尿蛋白,检查结果显示24小时尿蛋白定量高达2000毫克,如果继续升高,很有可能会发展成为肾病综合征和慢性肾功能不全。”

综合考量下,毛建华教授提议灿灿可入组,团队正在推进的靶向CD19嵌合抗原受体T淋巴细胞(CAR-T)治疗难治性儿童系统性红斑狼疮(cSLE)的临床研究,这对灿灿来说,这无疑是新的希望。在家人的鼓励下,灿灿停用了除CAR-T治疗的一切药物,参加了这项临床治疗研究。

“理论上CAR-T细胞疗法可针对多种难治性自身免疫疾病,以往该细胞疗法在血液系统等疾病上应用较为广泛。此前CAR-T细胞疗法治疗难治性红斑狼疮的案例较少,国内也并没有用于治疗儿童的案例。这次灿灿顺利出院,对我们来说研究取得了突破性进展,这意味着更多难治性红斑狼疮患儿将受惠于医疗科技的进步,得到完全康复的可能。”毛建华教授告诉记者。

据了解,浙大儿院血液肿瘤科自2015年起开展CAR-T细胞疗法,是国内儿童医院最早开展CAR-T细胞疗法的学科之一。尽管CAR-T细胞疗法成本昂贵,市价达百万。但目前入组浙江大学医学院附属儿童医院临床试验项目,有科研经费为支撑,患儿家庭只需支付CAR-T细胞疗法之外的常规医疗费用,医疗负担大大降低。“目前我们医院已有第二例红斑狼疮患儿入组试验,将在4月进行单采和回输。”据悉,这一临床研究目前仍在免费招募受试者。

“截至目前,治疗效果还是不错的,尿蛋白明显减少,皮疹和口腔溃疡都没有新发,孩子状态明显好了很多,灿灿还告诉我她回家后要看演唱会。目前我们会进一步关注孩子的病情,后期需要患者定期随访复查。医院团队也在探索,希望未来CAR-T细胞疗法除了应用于系统性红斑狼疮外,还能用于其他严重疾病的治疗,给更多患者带去希望。”毛建华教授说。

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