地中海贫血

临床招募

临床招募|HBG基因修饰的自体CD34+造血干细胞注射液治疗输血依赖型β-地中海贫血症安全性和有效性临床研究

引子：关于据2021年5月发表的《中国地中海贫血蓝皮书（2020）》数据显示，全球地贫基因携带者约3.45亿人，中国内地地贫基因携带者约有3000万人，重型和中间型地贫患者人数约30万人，以每年约10%的速度递增。 ...

2023-02-28
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【招募】广西医科大学第一附属医院|经γ珠蛋白重激活的自体造血干细胞移植治疗重型β地中海贫血安全性及有效性的临床研究

引子：地中海贫血（β-Thalassemia，地贫）是由于珠蛋白基因突变或者缺失而引起珠蛋白生成障碍，是一种的典型的单基因遗传病，主要包括α-地贫和β-地贫。地贫基因的携带率约占世界人口的1.5%（8000万~9000万）...

2021-09-24 • 临床招募
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GSK在华申报RSV疫苗IND，60年研发黑洞将迎熹光
13小时前
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今日，CDE官网显示，葛兰素史克（GlaxoSmithKline Biologicals）（以下简称“GSK”）提交的“重组呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗（AS01E 佐剂系统）”新药研究性申请获得受理（受理号：JXSL2300062）。这是一款由AS01佐剂与重组亚基融合前RSV抗原组成的重组疫苗。

该RSV疫苗已在2022年10月公布了关键临床3期试验中获得的积极结果，数据显示，在来自17个国家共约2.5万名60岁以上的受试人员中，此RSV疫苗具有高达 82.6%的总疫苗效力，预防严重性RSV下呼吸道疾病的效力超过了90%，试验达到主要终点。

据悉，基于此项临床3期结果，GSK已在美国递交疫苗的上市监管申请。FDA预计在 2023年5月3日前完成审查。若获批，GSK的RSV疫苗可能成为第一个能够保护60岁以上成人，免于因RSV感染而造成的下呼吸道疾病的疫苗。
莱馥生命干细胞疗法新适应症IND获得受理
13小时前
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CDE官网显示，上海莱馥生命科学技术有限公司旗下子公司，上海莱馥医疗科技有限公司（以下简称“莱馥生命”）提交的“人脐带间充质干细胞注射液”新药研究性申请获得受理（受理号：CXSL2300220）。

据公司产品研发层面的表述，“人脐带间充质干细胞注射液”是一款通用型的干细胞药物，具有安全性高，免疫原性低，适用于规模化生产的特点，以及更加广泛的临床应用前景。因为间充质干细胞具有诸多生物学特点，在临床应用中的潜力有目共睹。

目前尚不得知莱馥生命此次所申报的适应症详情，但根据其官网所披露，该药物可用于特发性肺纤维化、间质性肺病、炎症性肠病、糖尿病肾病。
沙砾生物下一代TIL疗法亮相AACR大会，保持疗效并解决增殖衰竭难题
1天前
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肿瘤浸润淋巴细胞（TILs）的适应性细胞治疗在多种类型的实体瘤中表现出良好的治疗效果，并显著延长了晚期患者的生存期。然而，在制造过程中快速扩增后的最终TIL产品的 "易衰竭 "表型，以及肿瘤微环境（TME）中各种免疫抑制机制的存在，损害了TIL输注后的持久性和抗肿瘤功效。

而沙砾生物在第114届美国癌症研究协会（AACR）摘要文集上，介绍了其下一代TIL疗法GT316，据报告称，该疗法能够解决TIL细胞在增殖过程中的衰竭，并保持疗效。
首款，融捷康IL-4R/IL-5纳米双抗治疗哮喘获批临床，对标百亿美金品种
1天前
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据CDE官网公示，南京融捷康生物科技有限公司的“重组抗人IL-4Rα和IL-5单域抗体注射液 (RC1416注射液)”获得临床默示许可，适应症为中重度哮喘附加维持治疗。据悉，该产品为一款IL-4R/IL-5纳米双抗。

IL-4Rα靶向药可同时阻断IL-4与IL-13两条通路，能够显著抑制炎症性Th2（2型炎症因子）细胞，以及下游的参与炎症反应的嗜酸性粒细胞、肥大细胞、嗜碱性粒细胞的活性，对多种Th2通路诱导的疾病都具备治疗效果，可覆盖更广的适应症。

目前，全球仅有一款IL-4Rα靶向抗体获批上市，即赛诺菲/再生元的Dupixent（dupilumab）。该药是一款全人源化单抗，现阶段，Dupixent已获批多个适应症，如特应性皮炎、哮喘、伴鼻息肉的慢性鼻-鼻窦炎等。值得注意的是，该产品上市后就显示出惊人的市场爆发力，上市第三年销售额就进入20亿美元行列，到2021年销售额达到61.98亿美元，2022年销售额达到82.93亿欧元（约合86.81亿美元）。据分析师预测，该款药物于2023年或突破百亿美元销售额。

而在国内，在研药物中康诺亚生物自主研发的CM310进展较快，针对成人中、重度特应性皮炎适应症已进入3期临床，预计今年将递交BLA。
治疗DMD的抗体-寡核苷酸偶联药获FDA孤儿药认定，前沿技术助推行业发展
3天前
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近日，Dyne Therapeutics宣布一种杜氏肌营养不良（DMD）突变的研究治疗药物Dyne-251获得FDA孤儿药和罕见儿科疾病指定。DYNE-251正在DELIVER 1/2期临床试验中进行评估。

Dyne首席医疗官Wildon Farwell医学博士表示，这些监管指定突显出目前迫切需要为这种致命疾病的患者提供新的更好的治疗方案，并相信DYNE-251有潜力改变DMD患者的生活，同时将继续推进DELIVER临床试验，将在今年晚些时候分享初步临床数据。