18年来首款新药获批却引发争议!阿尔兹海默病将进入细胞治疗时代

当地时间6月7日,美国FDA加速审批了美国生物制药公司渤健(Biogen)和日本生物制药公司卫材(Eisai)联合研发的阿尔茨海默病新药阿杜卡玛单抗(aducanumab,商品名Aduhelm)上市,但需要继续研究该药的临床效果 。

8年来首款新药获批却引发争议!阿尔兹海默病将进入细胞治疗时代"

这是自2003年以来FDA批准的首个阿尔茨海默病疗法,也是全球首个靶向阿尔茨海默病基本病理生理学的疗法。
不过,《科学》杂志文章称,这是一项震惊业内专家的有争议的决定,因为FDA否决了一组顾问的结论,而FDA很少做出这种违背建议之举。
根据Biogen公司对Aduhelm药物的最新定价,每年的治疗费用为5.6万美元,但这一定价远高于此前分析师预计的1万至2.5万美元区间,几乎成为美国推向基层医疗市场价格最为昂贵的药物之一。

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如果说有什么领域是新药研发的重灾区,那么阿尔茨海默病榜上有名——临床失败率高达99.6%。
多数在研药物都在后期临床试验中“腰斩”了。此前,FDA共批准了5款阿尔茨海默病的治疗药物,但都是以缓解症状为目的的,没有一款治疗药物是针对病因的。而Aduhelm的一鸣惊人就是因为它是全球首个针对阿尔茨海默病病因(攻击疾病进程而非缓解症状)的药物。

此次 FDA 对该药进行了“加速批准”,但批准条件之一是渤健必须开展“上市后试验”(post-marketing trial)来证明该药能改善认知功能,以进一步验证Aduhelm对患者的临床益处。如果后续试验不佳,FDA 可能撤回对该药的批准。

FDA的加速批准为患者提供了更早的治疗机会,但中国患者究竟什么时候才能用上新药,目前还未可知。在无特效药的情况下,我们不妨考虑一下干细胞疗法。

事实上,干细胞治疗阿尔兹海默病的作用机制也在慢慢被发掘。近年来,越来越多的研究证实了干细胞能够在阿尔兹海默症的治疗中发挥作用,并且安全有效,因此干细胞也被认为是阿尔茨海默症的新治疗思路。

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阿尔茨海默病(AD)是一种发病隐匿的进行性神经退行性疾病。临床表现主要有记忆障碍、失语、失用、失认、视空间技能损害、执行功能障碍以及人格和行为改变等全面性痴呆表现为特征病因迄今未明。该病多发群体为65~70岁以上人群。
每3秒钟,全球就有一位阿尔茨海默病患者产生。在中国,目前约有1000万阿尔茨海默病患者,每二十位老人就有一位患有阿尔茨海默病。
疾病终末阶段,患者会完全丧失日常行为能力,包括穿衣和进食。终日卧床无语,四肢出现强直或屈曲瘫痪,大小便失禁。此期的患者容易因肺部及尿路感染、压疮以及全身衰竭状态等并发症而导致死亡
 

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阿尔茨海默症发病机制不明,最显著的特征是大脑皮层中神经元和突触的慢性丧失,以及大脑质量的显著降低目前主要研究集中于β淀粉样蛋白和Tau蛋白上,围绕这两种物质形成了许多病因假说,至今仍众说纷纭。
令人遗憾的是,目前全球医学界对这种病仍束手无策,没有能够治愈AD疾病的特效药及治疗仅有的几种药物只能在一定程度上改善患者的认知功能
针对阿尔兹海默病的治疗只能早期控制一些症状,但是不能阻断病情的进展。开发新的治疗方法,已迫在眉睫。近年来,已经证明干细胞移植可有效治疗神经退行性疾病。于是,干细胞治疗阿兹海默症就成了一件寄托着人们很多希望的疗法
 
2018年3月初,韩国生物技术公司Nature Cell宣布,该公司旗下干细胞研究机构Biostar在美国已经开始开展一项名为“ASTROSTEM”的干细胞药物的I/II期临床试验,通过静脉注射相应干细胞10次(1亿细胞/次)的方式来治疗阿尔茨海默病,而这也是在干细胞疗法开发上的里程碑事件。

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与此同时,该干细胞药物获批在日本福冈三一诊所(TrinityClinic Fukuoka)商业化使用。同年4月12日起,该诊所可开始使用干细胞药物治疗阿尔兹海默病,使之成为全球首个干细胞药物治疗阿尔茨海默病。
干细胞移植治疗阿尔兹海默症不仅能够调节脑内炎症性环境,而且促进神经再生和突触连接,有效改善病症。而人体临床试验也证明其安全性。
主要是作用机制包括:

 

1.保护神经元,修复脑损伤 
2.抑制营养不良的神经元突起数量、增强神经可塑性,改善认知障碍。
3.调节神经炎症,调节促炎和抗炎生物标志物的稳 态,改善疾病症状。

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随着人口老龄化趋势,阿尔茨海默病、帕金森、脑中风等这类严重影响老年人生活质量的疾病将越来越被关注。

 

众多试验结果表明干细胞治疗阿尔茨海默病等神经系统疾病时,能够调节脑内炎症性环境,促进神经再生和突触连接,有效改善病症,具有广阔应用前景。

发布者:木木夕,转转请注明出处:https://www.cells88.com/gxb/4258.html

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