全球基因治疗临床概览-干细胞&免疫细胞&外泌体&再生医学领域垂直媒体细胞世界

全球基因治疗临床概览

2023-07-24 12:41 • 行业报告 • 阅读 26958

基因疗法从被发明应用，到如今的蓬勃发展，其进程可谓一波三折。随着越来越多基因治疗产品上市，基因治疗的征程已获得里程碑性胜利。从目前已获批产品和未获批的产品临床试验进程来看，基因治疗具有广阔前景。

PART.1

基因治疗的发展历史

基因治疗的历史可以分为基础研究、临床试验开始、萧条到繁荣以及未来的发展这四个阶段（图1）。下文将对每个阶段的时间及发生的主要事件进行详述。

全球基因治疗临床概览

图1 基因治疗的发展历史

1.1 基础研究阶段（1909-1973）

基因治疗之旅始于Wilhelm Johannsen创造了“基因（gene）”一词。Francis Crick和James Watson在大约半个世纪后发现了DNA双螺旋结构。“基因工程（genetic engineering）”一词最早是在20世纪30年代开始使用。在20世纪60年代，人们发现了细菌中基因转移的基本原理，并根据这些原理发展了真核细胞的基因转移技术。20世纪70年代首次描述的限制性内切酶和连接酶构成了基因操作的基础。重组DNA技术使研究人员能够将选定的治疗基因导入工程载体。随着病毒转移遗传物质的能力被发现，病毒载体逐渐成为一种有前途的基因转移工具。这些技术进步使科学家成功应用基因治疗载体将特定遗传物质转移到靶细胞从而实现治疗目的。