优卡迪第二款CAR-T产品IND获批准，治疗非霍奇金淋巴瘤-干细胞&免疫细胞&外泌体&再生医学领域垂直媒体细胞世界

优卡迪第二款CAR-T产品IND获批准，治疗非霍奇金淋巴瘤

2022-11-09 09:50 • 行业动态 • 阅读 35068

近日，据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网显示，上海优卡迪智造生命科技有限公司（以下简称“优卡迪”）自主研发的CAR-T细胞治疗产品”U16注射液”获得临床默示许可，适应症为：复发或难治性非霍奇金淋巴瘤（受理号：CXSL2200375）。

根据优卡迪官网所披露的管线展示，U16是一款针对非霍奇金淋巴瘤的CAR-T产品，而相关靶点并未透露。

而根据优卡迪官网公开披露的资料，其CD30 CAR-T在2019年就已获得国家知识产权局的专利授权，而CD30曾被认为是淋巴瘤治疗的理想靶点。

这是优卡迪第二款进入临床的CAR-T产品，其首款CD19 CAR-T早在2020年就已获批开展临床试验研究。据悉，这是国际上首个针对中枢神经系统白血病的CAR-T疗法，对白血病中枢浸润的治疗具有重要意义。

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据优卡迪介绍，这款CD19 CAR-T是优卡迪自主研发的CAR-T 2.0技术系列的首个产品，与传统CD19靶点的CAR-T相比，该产品有望显著降低CAR-T临床应用的毒副作用。

优卡迪创新性地将采用基因工程技术将白介素6沉默元件引入至CAR载体中，改造后的CAR-T细胞不仅可以表达靶向CD19的单链抗体序列，而且还可以表达IL-6沉默片段（shRNA），来降低IL-6在体引发的级联反应，从预防的层面减少接受CAR-T治疗的病人的严重CRS和严重CRES的发生率，从而减少病人的痛苦和风险。

而在今年10月，优卡迪创始人兼首席科学家俞磊博士以通讯作者的身份，在Journal of Controlled Release杂志发表了题为Lipid nanoparticles produce chimeric antigen receptor T cells with interleukin-6 knockdown in vivo的论文。

据文章所述，研究人员用LNP递送实现体内制备CAR-T疗法，给目前CAR-T疗法的临床应用困境提供了潜在的解决方案。研究人员用CD3抗体修饰的LNP包载含有人源白细胞介素 6（IL-6）的短发夹 RNA（shRNA）与CAR 基因的整合质粒，通过静脉注射能在小鼠体内产生IL-6分泌功能缺失的CAR-T细胞，且在小鼠白血病模型中展现出了与常规CAR-T治疗相当的抗肿瘤效果，同时降低 IL-6的释放，减少严重 CRS的发生。

这项成果不仅代表着CAR-T疗法临床应用难题的重要突破，更是体内CAR-T疗法领域的重磅研究成果。研究人员认为，该技术提高了CAR-T疗法的便利性，有助于进一步推广至临床应用。

参考资料：

1.CDE官网

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