9比1通过却上市被拒,这款干细胞疗法再次申报上市

间充质干细胞、免疫细胞、外泌体源头实验室
2023年2月2日/医麦客新闻 eMedClub News/--2020年08月, Mesoblast间充质干细胞疗法Remestemcel-L治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病(SR-aGVHD)儿童患者的疗效获得美国FDA肿瘤药物咨询委员会(ODAC)9:1的压倒性支持,该事件也受到了医疗界的广泛关注。而FDA最终驳回了Mesoblast的上市文件,尽管其咨询委员会投票认为其临床数据能够支撑上市FDA要求该公司提供更多临床数据,至少包括一项额外的随机临床试验数据。
 
在该产品被拒绝两年多后,Mesoblast现在正在提交新的上市申请,该公司于本周三宣布:“已正式要求FDA再次郑重考虑其干细胞产品”。此次,Mesoblast提交了更多的疗效数据和生物标志物数据。在Mesoblast看来,其产品的对于患者生存率的改善可能会是其获批的关键。
据悉,在上次递交上市时,Remestemcel-L已经过了10多年的临床研究,其中主要研究项目有三项:
275研究
该项研究覆盖了8个国家/地区的50个中心,纳入了241名儿童SR-aGvHD患者,主要终点是第28天的总反应(OR) 在65%的患者中实现。试验结果显示,第100天的总体存活率为67%,其中没有达到第28天OR的患者第100天的总体存活率为39%,相比之下,达到第28天OR的患者100天内的存活率更高,达到82%。
 
GvHD001/002研究
GvHD001/002研究是一项在美国20个试验站点开展的涉及55名儿童的3期单臂试验,Remestemcel-L被作为一线疗法,以治疗类固醇疗法无效的儿童aGvHD患者。与275研究的研究结果一致,该研究第28天总缓解率达到70%,与预先指定的45%控制值(70.4% VS 45%,P = 0.0003)相比,这更具有统计学意义。
 
280研究
该研究是一项在7个国家/地区的72个试验站点进行的,涉及260名患者(其中包括28名儿童)的3期随机安慰剂对照试验,Remestemcel-L或安慰剂作为二线治疗,以治疗SR-aGvHD患者。在疾病程度最严重的儿童和成年患者中,与安慰剂组相比,Ryoncil治疗组第28天总缓解率达到58%,对照组为37%。在标准风险患者中,Ryoncil治疗没有显著的益处。该研究的儿童患者中,Ryoncil治疗组与安慰剂组相比,第28天总缓解率明显更高,达到64%,而安慰剂组为36%
 
此次递交的新数据将3期试验中25名接受remestemcel-L治疗的儿童的疗效数据与西奈山医院数据库中27名未接受remestemcel-L治疗的儿童进行了比较。分析显示,67%的remestemcel治疗患者在28天内反应积极,六个月后存活,而数据库中只有10%的患者具有相同的结果。
另一项为期四年的生存研究评估了来自3期试验的51名患者,其中大多数患有C级或D级疾病,发现近三分之一的患者在一年后存活,超过一半的患者在过去两年中幸存下来。在该消息发布之后,Mesoblast股价迎来了上涨并得到了华尔街的祝贺。此前,remestemcel-L已经在日本上市,用于治疗患有急性移植物抗宿主病的儿童和成人患者。
 
9比1通过却上市被拒,这款干细胞疗法再次申报上市
目前,在美国尚无FDA批准的用于治疗12岁以下儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病的药物,该疗法一定程度上能够填补空白。
参考资料:
1.https://www.fiercebiotech.com/biotech/mesoblasts-allogeneic-cell-therapy-gets-re-do-regulators-after-second-approval-app
2.https://mp.weixin.qq.com/s/AdHXe2wZO8FD4DtGO4gynQ

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