未来3 - 5年：干细胞药物将迎来大规模批准上市

2025年1月3日，国务院办公厅发布《关于全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展的意见》，明确提出深化医药监管改革的具体要求，其中包括加速临床急需的细胞与基因治疗药品等的审批上市进程。

仅隔一日，即2025年1月2日，国家药监局通过优先审评审批程序附条件批准了艾米迈托赛注射液上市。

该药品用于治疗14岁以上以消化道受累为主且激素治疗失败的急性移植物抗宿主病患者，作为我国首款获批上市的干细胞治疗药品，对推动细胞治疗产业发展具有重大意义。

干细胞治疗一直是生命科学最受重视的前沿领域之一，近年来干细胞治疗研究发展迅速，为组织器官修复与再生、解决重大难治性疾病带来了希望。目前全球每年有大量新增临床研究项目，整体呈上升趋势。 

截至2023年10月25日，用“stem cell”作为关键词，在ClinicalTrials.gov 网站检索到9988项登记注册的干细胞临床试验研究，主要分布在北美、欧洲和东亚等地区，全球干细胞临床研究呈现出明显的“一超多强”格局。

按国家和地区统计，全球干细胞临床研究排名前3的国家或地区分别是美国（4614项）、欧洲（2410项）和中国（1219项），加拿大、韩国、日本等国家的临床研究也比较活跃。

全球干细胞临床试验进展情况显示，目前32.9%干细胞临床试验处于早期阶段，Ⅱ期临床试验比例为42.3%，Ⅲ期临床试验占9.4%，Ⅳ期临床试验仅占2.6%。 

随着干细胞基础科研与临床转化的突破，国际上干细胞产品的监管经验逐渐丰富，至今已有10余个干细胞产品按照药品上市（表1）。

适应证涵盖膝关节软骨缺损、移植物抗宿主病（GVHD）等多种疾病。已获批上市的干细胞药物中，超半数为间充质干细胞（MSC）治疗产品。

虽研发技术渐趋成熟，但iPSC临床研究数量仍少。截至2024年11月底，“ClinicalTrials.gov”数据库显示，iPSC相关临床试验有187项（按注册号）。

2015年起，iPSC相关临床试验数量显著增加，2018年达峰值后回落，2022年增至15个，2023年以来已有26个注册。

目前，全球多数iPSC相关临床试验处于Ⅰ期及临床前阶段，进展最快的是Cynata Therapeutics开发的用于骨关节炎治疗的iPSC诱导的MSC，已进入Ⅲ期临床试验。

我国细胞治疗监管思路多次变化，干细胞治疗在“药品”与“医疗技术”监管归口间转换，阻碍了其发展。

当下，我国干细胞产品实行双轨制风险管理：一是临床研究，以医疗机构为主体，实行机构和项目双备案；二是临床试验，以上市销售为目的的产品需向国家药品监督管理局药品审评中心申请注册临床试验，可用临床研究结果支持药品评价，完成相关试验后提交上市申请。

近年来，国家重视细胞治疗产业前景，将其作为生物医药领域重点发展方向。2019年4月，国家药品监督管理局启动中国药品监管科学行动计划，将细胞和基因治疗列为重点研究领域；2021年“干细胞研究与器官修复”成为“十四五”国家重点研发计划首批重点专项任务，“十四五”以来我国干细胞新药研发加速。

截至2023年12月，CDE数据显示，我国干细胞新药临床试验申请(IND）获批69项，其中间充质干细胞58项、iPSC 7项、胚胎干细胞4项。IND涉及骨关节炎、缺血性脑卒中等多种适应证，目前国内尚无干细胞产品上市。国内干细胞临床研究备案机构超130家，备案项目100多项。

参与临床研究的干细胞类型多样，在多种适应证开展研究。对干细胞国内IND获批项目的适应证、细胞来源和获批研究单位地区分布进行分析，可指导干细胞药物开发。

间充质干细胞IND获批项目组织来源有脐带、脂肪等，脐带来源占比最大（78%），脂肪占9%，骨髓占7%，其余为胎盘等来源。从干细胞IND获批适应证分布（图1）看，呼吸、骨关节、免疫系统疾病排名前三，分别有15项、12项、12项，占比22%、17%、17%。

图：干细胞新药临床试验申请(IND）获批项目适应证分布

2025年1月2日，国家药监局经优先审评审批附条件批准艾米迈托赛注射液上市，用于14岁以上激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（消化道受累为主）治疗，此为我国首款上市的干细胞治疗药品，对细胞治疗产业发展意义重大。

总之，干细胞药物属新兴类型，是国家重点支持的新兴产业，也是药物产业转型提升的关键一环，有同步甚至领先世界的潜力。随着基础研究深入、研发人员努力，按目前临床注册数量，未来3 - 5年或有大批干细胞药物获批上市。