42项研究，2183人验证：干细胞治疗8类自身免疫及风湿免疫病，有效吗？安全吗？

干细胞疗法近年来在自身免疫及风湿免疫疾病领域备受关注，但真实世界中它的疗效和安全性究竟如何？今年2月，由南京鼓楼医院（中国医学科学院北京协和医学院风湿免疫科）牵头的研究团队，联合多家科研机构，在国际权威期刊《Stem Cell Research & Therapy》上发表了最新的系统性回顾与荟萃分析成果，为干细胞治疗的真实疗效和安全性提供了关键证据。

这项系统性综述纳入了2023年12月前的42项高质量随机对照试验（RCT），覆盖了2183名患者，涉及骨关节炎（OA）、系统性红斑狼疮（SLE）、炎症性肠病（IBD）、类风湿关节炎（RA）、干燥综合征（pSS）、强直性脊柱炎（AS）、多发性硬化症（MS）和系统性硬化症（SSc）八类主要自身免疫及风湿免疫疾病。

一、疗效明确的疾病有哪些？

研究结果显示，间充质干细胞（MSC）治疗在骨关节炎（OA）、系统性红斑狼疮（SLE）和炎症性肠病（IBD）三个病种中的疗效最为显著：

骨关节炎患者的疼痛评分（VAS）显著降低，脐带来源的MSC治疗效果尤为突出（标准化均数差SMD为-1.25），患者疼痛减轻明显。

系统性红斑狼疮患者的疾病活动指数（SLEDAI）显著下降，效果极为明显（SMD=-2.32），提示病情缓解显著。

炎症性肠病的临床缓解率明显提高，接受MSC治疗的患者临床缓解率是对照组的2倍（风险比RR=2.02）。

然而，对于RA、pSS、AS三类疾病，尽管显示出一定的积极趋势，但目前研究数据有限，仍需进一步高质量的临床试验进行验证。至于多发性硬化症（MS）和系统性硬化症（SSc），则尚未观察到明确的疗效，可能与目前研究规模较小有关。

二、安全性如何？会不会引发不良反应？

MSC治疗的安全性是广大患者和医生关注的重要话题。在本次纳入研究的亚组分析中，研究团队发现MSC治疗并未增加严重不良反应的发生率。在OA、SLE、IBD、MS等疾病中，MSC治疗组与对照组的不良事件风险无显著差异（风险比范围为0.83-1.23，均P>0.15）。这表明，在短期和中期内，MSC疗法安全性良好。长期安全性问题仍需在未来的研究中密切观察。

三、干细胞疗法效果为何存在差异？

不同疾病之间疗效差异的原因复杂。研究指出，干细胞来源（骨髓、脐带、脂肪组织）、细胞制备技术、治疗剂量、给药途径以及联合用药方案等因素都会影响最终的治疗效果。例如，联合常规治疗的干细胞治疗效果明显优于单纯干细胞输注；多次给药方案比单次输注方案效果更好；而在疾病的早期阶段介入治疗往往能取得更好的疗效。

四、给临床实践的建议有哪些？

根据研究团队的总结，未来临床应用干细胞治疗风湿免疫病，应注意以下几点：

推荐剂量为1–2×10⁶细胞/kg体重（单次剂量不超过2×10⁶细胞/kg）。

早期干预效果优于晚期介入。

联合治疗（干细胞联合标准治疗方案）较单一疗法更有效。

多次输注可能更具优势，疗效持续时间更长。

需根据患者的年龄、病程及合并症进行个体化治疗方案设计。

五、未来干细胞治疗的前景如何？

本研究为干细胞在自身免疫及风湿免疫疾病中的疗效提供了有力证据，也揭示了MSC治疗的广泛前景。然而，要实现真正的大规模临床应用，还需要标准化的制备流程、优化的治疗方案及长期安全性数据的支持。

可以预见，随着未来更多高质量、大规模、多中心、长期随访研究的开展，干细胞疗法将有望成为风湿免疫病治疗领域的重要手段。对于患者和医生而言，这是充满希望的一步，但我们仍需审慎前行，以确保安全性和疗效的稳步提升。

信息来源：Zeng, L., Liu, C., Wu, Y. et al. Efficacy and safety of mesenchymal stromal cell transplantation in the treatment of autoimmune and rheumatic immune diseases: a systematic review and meta-analysis of randomized controlled trials. Stem Cell Res Ther 16, 65 (2025).