全球首个治疗慢阻肺的干细胞药品获批,即将启动II期临床

据国家药品监督管理局药品审评中心官网公布消息,吉美瑞生(开曼)旗下子公司仙荷医学研发的REGEND001细胞自体回输制剂,于2021年6月4日获得药监局颁发的《药物临床试验批准通知书》(批件号:CXSL2100091),用于开展针对肺弥散功能障碍的慢性阻塞性肺病(COPD)的临床试验。

全球首个治疗慢阻肺的干细胞药品获批,即将启动II期临床

该临床试验采用随机、盲法、安慰剂对照设计,属于传统意义上临床II/III期。这是吉美瑞生继去年获得特发性肺纤维化 (IPF)药物临床试验批准通知书后,又一重大的里程碑进展。

慢性阻塞性肺病(COPD)是一种具有气流受限不完全可逆,呈进行性发展的气道炎症反应性疾病。

全球首个治疗慢阻肺的干细胞药品获批,即将启动II期临床

COPD是一种具有气流受限特征的疾病,气流受限不完全可逆,且病程呈进行性发展,与肺部对各种有害气体或有害颗粒的异常炎症反应有关。是当今世界前四位的致残致死因素和呼吸系统极其重要的多发病。

目前COPD的主要治疗方式为内科与外科,内科治疗作用非常有限,外科肺减容术等治疗的目的也仅在于缓解患者的症状和改善生活质量,二者均不能阻止病情的进一步发展。

近年来,关于间充质干细胞(MSCs)对肺损伤的研究逐渐开展起来,干细胞移植疗法成为了调理慢性阻性塞肺研究热点。

干细胞治疗慢性阻塞性肺的机制

1、MSCs的趋化、诱导以及分化成肺组织细胞,机体组织存在的损伤可以诱导植入的干细胞发挥更大的作用。肺损伤所造成的局部微环境可以诱导移植的MSCs向损伤部位聚集,并诱导分化为肺泡、肺问质细胞和气道上皮等结构细胞,参与组织损伤的修复。

2、MSCs的免疫调节功能,MSCs有着非常重要的免疫抑制作用,移植人体内的MSCs能通过与 肺组织局部细胞相互作用。或者通过抑制机体内T淋巴细胞的活化而减轻肺组织局部的炎症反应,从而为损伤组织的修复提供有利的环境。

3、MSCs的旁分泌效应,由于移植物植入的几率以及分化率非常低,在MSCs治疗的肺损伤中,主要是由于其产生旁分泌因子而调节炎症反应。 MSCs作为细胞工厂分泌调解物来刺激组织的修复,同时通过激活内源干细胞的功能,或创造有利的 宿主组织环境。

4、MSCs的抑制细胞凋亡机制,近年来的研究显示,COPD的发生、发展可能与细胞凋亡有关。 更表明细胞衰老和凋亡的加速对细胞形态学和功能产生了干扰,最终致细胞周期停滞口。更提出肺泡壁细胞凋亡参与了肺气肿发病的观点口。

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干细胞对慢性阻塞性肺病的的临床试验研究

基础研究

Spees等曾证明骨髓来源间充质干细胞可以修复和重塑进行性肺动脉高压小鼠的肺组织。

Shigemura等证明通过自体移植脂肪组织来源的间充质干细胞可以改善小鼠肺气肿,并且在肺减容术后的肺气肿小鼠观察到肺泡和血管的修复得到加强。

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干细胞的临床应用

2015年5月,一个多中心双盲安慰剂对照试验关于体MSCs植入利用prochymaltm法,临床实验开始。

在这一期临床试验中间6个月的记录中,一共有62位病人参与试验(58%是男性),年龄47~80岁,23位病人为中度COPD,39位病人为重度COPD。

最重要的发现是并未观察到明显的不良反应,从侧面反映了干细胞的安全性,并通 过监测血液中C反应蛋白的变化证明实验组较对照组很大程度上减少了系统性炎症反应,发现MSC植入对COPD患者肺功能有明显的改善作用。

据了解,此次获批的多中心注册临床试验计划由广州医科大学附属第一医院牵头开展,中日友好医院、上海交通大学附属瑞金医院、陆军军医大学附属西南医院等六家医疗机构共同参与完成。中华医学会呼吸病学分会副主任委员、广州医科大学附属第一医院李时悦教授任临床试验总PI。目前项目正处于紧张筹备阶段,预计年内将启动患者入组进程。

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结论:相信随着科学研究的发展, 试验过程发生的问题都将得到解决,进而为干细胞治疗肺部疾病带来新的希望。

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