作者 | 智银资本
引言
细胞与基因治疗（CGT）是一种先进的生物医学技术，旨在通过对人体细胞和基因进行修复、替换和改造，直接从患者的疾病根源进行治疗，可实现“一次性给药，永久性治疗”的效果，临床应用潜力巨大，有望成为未来新药发展的主流方向之一。随着2017年2款CAR-T药物上市，全球CGT治疗市场规模稳步增长，中国CGT行业也处于快速扩张。然而，由于细胞治疗产品生产工艺的复杂性与特殊性，导致细胞治疗成本高昂，面临产业化困境。
如何降低细胞治疗产品的成本?如何实现CGT产品在GMP规范下规模化生产以满足市场转化需求?是整个CGT行业上下游企业在积极努力的方向。
本文将重点梳理细胞治疗生产工艺及上游生产设备与耗材，探索在CGT上游领域突破行业痛点的解决方案!为细胞治疗产品的自动化生产和产业化模式提出一些思考。
第一部分：CGT行业概况与行业痛点
1、细胞和基因治疗（CGT）定义与分类
FDA定义基因治疗：基于修饰活细胞遗传物质而进行的医学干预。细胞可以体外修饰，随后再注入患者体内，使细胞内发生遗传学改变。这种遗传学操纵的目的可能会预防、治疗、治愈、诊断或缓解。
基因治疗分为体内、体外两种治疗类型。
★ 体内基因治疗，是借助递送系统直接将功能基因片段或基因编辑工具导入患者靶细胞
★ 体外基因治疗，指将患者体内细胞取出，经体外基因编辑或导入功能性基因片段后，再会输入患者体内。由于多种细胞治疗技术，包括干细胞、免疫细胞治疗和其他体细胞治疗也是将修饰编辑后的细胞回输入患者体内达到治疗目的，因此属于体外基因治疗范畴。细胞治疗是指应用人自体或异体来源的细胞经体外操作后输入（或植入）人体，用于疾病治疗的过程。体外操作包括但不限于分离、纯化、培养、扩增、活化、细胞（系）的建立、冻存复苏等。
目前业界通常将细胞和基因疗法归为一类，统称Cell&GeneTherapy,简称CGT。
图表1：细胞治疗过程示例
资料来源：Frost&Sullivan，智银资本
目前主要的细胞治疗方式为免疫细胞治疗和干细胞治疗：
免疫细胞治疗，是指在体外对某些类型的免疫细胞如T细胞、NK细胞、B细胞、DC细胞等进行针对性的处理后再回输人体内，使其表现出杀伤肿瘤细胞，清除病毒等功能。CAR-T细胞疗法目前已成为免疫细胞治疗中的热点
干细胞疗法，是指把健康的干细胞移植到患者体内，从而修复病变细胞或再建正常的细胞或组织。在临床上较常使用的干细胞种类主要有间充质干细胞、造血干细胞、神经干细胞、皮肤干细胞、胰岛干细胞、脂肪干细胞等。干细胞凭借其多向分化、免疫调节以及分泌细胞因子等功能，成为细胞治疗研究的核心领域之一。
临床细胞治疗根据细胞来源可分为自体和异体细胞治疗。
自体细胞治疗是指从患者自身外周血中分离免疫细胞或干细胞等再经过体外激活、扩增后回输入患者体内，修复正常细胞或直接杀死肿瘤细胞或者病毒感染细胞，调节和增强机体免疫功能。
异体细胞治疗的细胞来源于健康人体，当部分患者存在自身细胞活性不足、治疗效果不佳时，异体健康细胞可以弥补这一缺陷，但其也存在移植物抗宿主病（GVHD）、治疗效果有待验证和持久性等问题。
图表2：自体与异体细胞疗法示例
资料来源：Frost&Sullivan，智银资本
2、CGT行业概况
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