在美国，已经批准了32种细胞和基因疗法。其中，脐带血衍生品有8个，占总数的25.0%。CAR-T细胞疗法有6个，占总数的18.9%。CAR-T细胞疗法包括Abcema、Breyanzi、Carvykti、Kymriah、Tecartus和Yescarta。值得一提的是，FDA最近批准了一种用于治疗乙型血友病的药物HEMGENIX，其价格高达350万美元。
这么贵的药物之所以能得以获批，实际上是因为近年来细胞疗法和基因疗法的急剧发展。这些先进的疗法，为我们在治疗各种创伤、退行性、遗传性病、癌症以及威胁生命的疾病提供了持久且有效的表现。
细胞疗法是一种利用活细胞来治疗或预防疾病的方法，可以使用未经改造的原生细胞，也可以是经过改造或基因编辑的细胞，甚至包括活细胞分泌的外泌体和细胞外囊泡。
基因疗法则是在细胞中植入功能基因以取代有问题的基因，从而达到治疗遗传疾病的目的。这种疗法通常会使用经过基因工程改造的病毒来携带治疗基因并将其送入患者体内的细胞。一旦治疗成功，新植入的基因就会开始产生功能性蛋白质。基因疗法有多种技术，如基因增强疗法、基因抑制疗法、自杀基因插入疗法等等。
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HEMGENIX（etranacogene dezaparvovec-drlb）
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HEMGENIX 是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，适用于治疗以下血友病 B（先天性因子 IX 缺乏症）成人患者
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2、ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec-rokl）
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ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec-rokl）
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Sarepta Therapeutics Inc：Sarepta Therapeutics, Inc.
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用于治疗患有杜氏肌营养不良症（DMD）且 DMD 基因确诊突变的 4 至 5 岁非卧床儿童患者。
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3、SKYSONA（elivaldogene autotemcel）
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SKYSONA（elivaldogene autotemcel）
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用于减缓4-17岁患有早期活动性脑肾上腺白质营养不良症（CALD）的男孩神经功能障碍的进展。
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4、ZYNTEGLO（betibeglogene autotemcel）
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ZYNTEGLO（betibeglogene autotemcel）
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用于治疗需要定期输注红细胞（RBC）的ß地中海贫血成人和儿童患者。
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5、ZOLGENSMA（onasemnogene abeparvovec）
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ZOLGENSMA（onasemnogene abeparvovec）
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用于非亲缘供体造血祖细胞移植手术，配合适当的准备方案，用于影响造血系统的遗传性、获得性或髓鞘脱落治疗所致疾病患者的造血和免疫重建。
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用于非亲缘供体造血祖细胞移植手术，与适当的造血和免疫重建准备方案结合使用，适用于影响造血系统的遗传性疾病、获得性疾病或因髓鞘脱落治疗而导致的疾病患者。
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Ferring Pharmaceuticals A/S
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用于治疗对卡介苗（BCG）无反应的高危非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）伴有或不伴有乳头状肿瘤的原位癌（CIS）的成年患者
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GINTUIT（牛胶原中的异体培养角质形成细胞和成纤维细胞）
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Organogenesis Incorporated
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适用于局部（非浸泡）应用于手术创建的血管伤口床，以治疗成人的粘膜牙龈疾病。
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10、HEMACORD (HPC, Cord Blood)
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用于非亲缘供体造血祖细胞移植手术，与适当的造血和免疫重建准备方案结合使用，适用于遗传性、获得性或因骨髓移植治疗导致的影响造血系统疾病的患者。
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11、ABECMA（ idecabtagene vicleucel）
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ABECMA（ idecabtagene vicleucel）
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治疗既往接受过四种或四种以上疗法（包括一种免疫调节剂、一种蛋白酶体抑制剂和一种抗 CD38 单克隆抗体）的复发性或难治性多发性骨髓瘤成人患者
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用于非亲缘供体造血祖细胞移植手术，配合适当的准备方案，用于影响造血系统的遗传性、获得性或因髓鞘脱落治疗导致的疾病患者的造血和免疫重建。
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用于非亲缘供体造血祖细胞移植手术，配合适当的准备方案，用于影响造血系统的遗传性、获得性或髓鞘脱落治疗所致疾病患者的造血和免疫重建。
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LifeSouth Community Blood Centers, Inc
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用于非亲缘供体造血祖细胞移植手术，与适当的造血和免疫重建准备方案结合使用，适用于遗传性、获得性或因骨髓移植治疗导致的影响造血系统疾病的患者。
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用于非亲缘供体造血祖细胞移植手术，与适当的造血和免疫重建准备方案结合使用，适用于遗传性、获得性或因骨髓移植治疗导致的影响造血系统疾病的患者。
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16、IMLYGIC（Talimogene laherparepvec）
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IMLYGIC（Talimogene laherparepvec）
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用于初次手术后复发的黑色素瘤患者不可切除的皮肤、皮下和结节病变的局部治疗。
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17、KYMRIAH（ tisagenlecleucel）
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KYMRIAH（ tisagenlecleucel）
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KYMRIAH是一种CD19导向的转基因自体T细胞免疫疗法，适用于治疗经过两线或更多线治疗后复发或难治的滤泡性淋巴瘤成年患者。
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18、LANTIDRA（Donislecel-jujn）
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LANTIDRA（Donislecel-jujn）
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用于治疗成人 1 型糖尿病患者，这些患者尽管接受了强化糖尿病管理和教育，但由于目前反复出现严重低血糖而无法达到 HbA1c 目标值。
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Fibrocell Technologies, Inc
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LUXTURNALUXTURNA（voretigene neparvovec-rzyl）
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用于治疗确诊的 RPE65 双偶联突变相关视网膜营养不良症患者
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适用于修复成人单个或多个有症状的全厚膝关节软骨缺损，伴有或不伴有骨骼受累。MACI 是一种自体细胞化支架产品。
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用于 12 岁及以上的成人和儿童血液恶性肿瘤患者，这些患者计划在髓鞘脱落调理后进行脐带血移植，以缩短中性粒细胞恢复时间并降低感染发生率。
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23、PROVENGE（sipuleucel-T）
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用于治疗无症状或症状轻微的转移性阉割抵抗性（激素难治性）前列腺癌。
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24、RETHYMIC（异体加工胸腺组织-AGDC）
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Enzyvant Therapeutics GmbH
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25、ROCTAVIAN（valoctocogene roxaparvovec-rvox）
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ROCTAVIAN（valoctocogene roxaparvovec-rvox）
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BioMarin Pharmaceutical Inc
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适用于治疗经 FDA 批准的测试检测不存在腺相关病毒血清型 5 抗体的严重 A 型血友病成人患者（先天性因子 VIII 缺乏症，因子 VIII 活性＜1 IU/dL）。
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CARVYKTI（ciltacabtagene autoleucel）
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治疗既往接受过四种或四种以上疗法（包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗 CD38 单克隆抗体）的复发性或难治性多发性骨髓瘤成人患者
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27、 STRATAGRAFT（鼠胶原蛋白-DSAT 中的异体培养角质细胞和真皮成纤维细胞）
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STRATAGRAFT（鼠胶原蛋白-DSAT 中的异体培养角质细胞和真皮成纤维细胞）
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用于治疗成人热烧伤，烧伤部位含有完整的真皮成分，临床上需要进行手术治疗（深部部分厚度烧伤）。
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28、TECARTUS（brexucabtagene autoleucel）
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TECARTUS（brexucabtagene autoleucel）
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复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。该补充剂的新适应症：成人复发性或难治性（r/r）B 细胞。前体急性淋巴细胞白血病（ALL）成人患者。
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29、VYJUVEK（beremagene geperpavec）
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VYJUVEK（beremagene geperpavec）
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用于治疗6个月及以上患有柒型α1链胶原蛋白（COL7A1）基因突变的萎缩性表皮松解症患者的伤口。
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30、YESCARTAYESCARTA（阿西卡巴旦-西洛琉醇）
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YESCARTAYESCARTA（阿西卡巴旦-西洛琉醇）
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用于治疗对一线化学免疫疗法难治或在一线化学免疫疗法后12个月内复发的成年大B细胞淋巴瘤患者。Axicabtagene ciloleucel不适用于治疗原发性中枢神经系统淋巴瘤患者。
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SSM Cardinal Glennon 儿童医疗中心
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用于非亲缘供体造血祖细胞移植手术，与适当的造血和免疫重建准备方案结合使用，适用于遗传性、获得性或因髓鞘脱落治疗而影响造血系统的疾病患者。
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百时美施贵宝公司旗下 Juno Therapeutics, Inc.
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用于治疗成人大 B 细胞淋巴瘤 (LBCL)患者，包括未另作规定的弥漫大 B 细胞淋巴瘤 (DLBCL)（包括由不活跃淋巴瘤引起的 DLBCL）、高级别 B 细胞淋巴瘤、原发性纵隔大 B 细胞淋巴瘤和 3B 级滤泡淋巴瘤，
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