诱导多能干细胞临床研究进展

自从2006年曰本学者山中伸弥首次建立了诱导多能干细胞以来,特别是山中伸弥获得2012年诺贝尔生物学或医学奖,日本政府大力加强了对干细胞的研发资助,同时在审批和政策上做岀相应调整,希望能加速日本干细胞基础研究向临床应用的转化,特别将iPSC技术转化成为临床应用的具体形式。若有任何健康问题咨询,请关注我们,私信我们“中科西部干细胞研究院”。

2014年9月,日本骄傲地向全世界宣布:“日本神户理化研究所(Kobe RIKEN)启动了全球第一例诱导多能干细胞的人体临床研究,日本科学家将再次领先干细胞研究的一个重要领域。”鉴于审批政策的弹性增加,日本将这一首次诱导多能干细胞的人体试验称之为临床研究,而不是临床试验。

诱导多能干细胞临床研究进展

高桥雅代(Masayo Takahashi)成为世界上第一个将iPSC用于人体临床研究的人。2013年7月日本监管部门批准日本神户理化学研究所,发育生物学中心眼科医生高桥雅代带领的团队开展iPSC细胞的临床研究工作。他们首先分离培养患者的皮肤细胞,然后诱导皮肤细胞转化成为iPSC,并进一步生长分化形成视网膜组织的薄片,将其移植入患者的眼中。2014年9月8 B,高桥提供的证据表明,这些细胞在遗传上的稳定性和安全性,接受治疗的患者没有经历严重副作用。

诱导多能干细胞临床研究进展

日本首次诱导多能干细胞临床研究的对象是老年干性黄斑蜕变(AMD)患者,计划招募六名AMD患者。研究人员将用患者的皮肤细胞制备iPSC,然后在体外诱导iPSC生成单层细胞薄片,约1.3毫米x 3.0毫米,植入受试者的一只眼球内。第一位接受诱导多功能干细胞治疗的是一名70多岁的日本女患者,作为防范风险的措施之一,每个患者接受治疗的时间相距8周,如果一切顺利的话,第2个病人将在2014年11月中旬接受治疗。

AMD是导致中老年人视力障碍的常见原因,第四章介绍了美国的ACT公司在2011年用从胚胎干细胞衍生的视网膜色素上皮细胞(简称RPE)进行AMD的临床试验。为什么眼病成为胚胎干细胞和诱导多功能细胞临床研究的首选?眼睛是一个相对独立的器官,眼球内的液体与循环血液之间有一道屏障,医学上称之为血眼屏障,包括血-房水屏障和血-视网膜屏障,血眼屏障可以阻止血液中的蛋白质和血液细胞进入眼球内,包括抗体和淋巴细胞,在很大程度上限制了机体对植入眼球内的细胞发动免疫排斥反应,万一植入的细胞发生恶变,血眼屏障同样可以限制癌细胞向其他部位转移,最坏的情况就是摘除眼球。

诱导多能干细胞临床研究进展

日本研究人员计划在植入手术后,对患者进行为期一年的密切观察,重点是衡量1PSC的安全性,监测植入细胞与视网膜的功能整合状态以及任何不良影响,然后随访三年。举世都拭目以待,因为它的成功将翻幵iPSC研究的新篇章,证明了人类可以用自身细胞制备新型干细胞,进行个体化的治疗。

另一值得注意的动向是继美国ACT生物公司的RPE临床试验幵始之后,最近ACT又幵始设计一项具有创新性的临床试验,他们设想用癌症患者的细胞制备iPSC,然后在体外诱导iPSC分化成为血小板,再将这些血小板输回患者体内,因为经过大剂量的化疗或放疗后,癌症患者自身的造血系统受到了极大的破坏,通常需要输注血小板预防不能控制的体内出血。ACT的首席科学家罗伯特-兰哲指出“虽然iPSC生成癌细胞的风险较高,但由它们的分化而来的血小板没有细胞核,不携带转基因病毒或染色体基因突变,不可能形成肿瘤,它们将是实现iPSC临床应用潜能的最理想方式”。

听上去很有道理,当时ACT公司计划2014年递交临床试验申请,如获得FDA审批,这将又是一个非常令人期盼的iPSC临床试验。若有任何健康问题咨询,请关注我们,私信我们“中科西部干细胞研究院”。

发布者:木木夕,转转请注明出处:https://www.cells88.com/lcyj/3422.html

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