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美国首个帕金森病干细胞治疗临床试验要来了

美国首个帕金森病干细胞治疗临床试验要来了

研究促成美国首个帕金森干细胞治疗临床试验

帕金森病(PD)是全世界最常见的神经退行性疾病之一。目前的药物疗法聚焦于提高PD患者大脑中多巴胺的水平,但疗效短暂。使用干细胞衍生的多巴胺生产神经元进行细胞治疗可以提供更持久的疗效,是一种前途无量的策略,而全球正在致力于发展使用各种细胞治疗模式。

Tabar和Studer的小组在Cell Stem Cell上发表的两篇论文为将胚胎干细胞中产生多巴胺的神经元用于PD治疗提供了路线图。这些研究共同概述了一种现成的细胞产品的制作方法,并报告了在啮齿动物大脑中移植的毒性、生物分布、致瘤性和功效。这些临床前研究支持将细胞产品MSK-DA01用于临床试验,该产品最近已被FDA批准进行1期临床试验。

来源:CellPress细胞科学

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