当地时间 8 月 27 日，血液干细胞扩增领域领军企业 ExCellThera 及其子公司 Cordex Biologics 宣布，欧盟委员会（EC）已授予其新型干细胞疗法 Zemcelpro（UM171）有条件上市许可，适用于需接受清髓性预处理后异体造血干细胞移植、且无其他合适供体细胞的成年血液系统恶性肿瘤患者。
据新闻稿显示，Zemcelpro是目前首个且唯一获批上市、专门用于「无合适供体细胞患者」的细胞疗法。Zemcelpro采用独特个性化治疗方式，由供体脐带血干细胞组成，部分干细胞经过体外扩增处理。根据欧洲药品管理局6月发布的CHMP决议文件，该疗法通过增强脐带血单元有限干细胞的效能提升治疗效果。
临床数据显示，在两项单臂开放标签研究的汇总分析中，25名患者中有21人（84%）在中位20天内实现中性粒细胞植入（指供体干细胞成功生成中性粒细胞）。欧盟此次批准属于有条件上市，企业需后续提交更全面的临床数据。
在欧洲，每年有超过 1 万名患者被诊断患有需干细胞移植的血液恶性肿瘤，涵盖白血病与骨髓增生异常综合征。尽管近年来干细胞移植的可及性有所提升，但仍有大量患者因缺乏兼容供体，或无法在治疗窗口期内获取所需细胞，而错失潜在的治愈机会。
欧盟的 “条件性上市许可”，专门授予那些能解决重大未满足医疗需求的药物：比如治疗严重危及生命的疾病（如血癌），且目前缺乏令人满意的治疗方法；或新疗法能提供 “重大治疗优势”。在这种情况下，即便药物的 “全面临床数据尚未完全完善”，但它为患者带来的 “救命益处”，远大于对 “未来数据补充” 的等待 —— 简单说，就是 “先让患者用上药，再持续完善证据”。
目前，公司已计划在美国、加拿大、英国、瑞士等国家和地区提交 Zemcelpro 的上市申请，争取让这一疗法尽快惠及更多国家的血癌患者。
近1年，国内外共有 2 款“干细胞疗法”获批，分别是2024-12-18FDA 正式批准的Ryoncil（Remestemcel-L），用于治疗≥2 个月儿科患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）；2025-01-02 国家药监局通过优先审评附条件批准 的艾米迈托赛注射液，用于治疗≥14 岁、以消化道受累为主的激素治疗失败型急性移植物抗宿主病（aGVHD）。
编辑：小果果，转载请注明出处：https://www.cells88.com/zixun/hydt/42952.html
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