我国9款CGT疗法上市：干细胞、基因各1款，CAR-T占7款，正为全球输出“中国方案”

近日，国家药监局局长杨胜表示，“我国在研创新药数量已占全球总量的30%，医药产业规模位居世界第二。”在这股创新浪潮中，细胞与基因治疗（CGT）作为备受瞩目的“明星赛道”，正以前所未有的速度加速推进。

回顾过去四年，中国CGT从“首款产品获批”迅速迈入“产业加速期”。截至目前，已有9款CGT药物正式上市，涵盖CAR-T、干细胞和基因治疗三大核心技术，主要用于治疗血液肿瘤、移植相关并发症，以及部分遗传性罕见病。

更值得关注的是，医保与商保机制也在同步破局：从“不能报”到“有机制”，从“全自费”到“多元支付”，高值疗法的可及性正悄然改变。这不仅意味着更多患者将真正受益，也标志着中国CGT正从“科研突破”走向“体系接纳”。

全球坐标下的中国位置

放眼全球，CGT仍处于快速发展期。根据ASGCT与Citeline发布的季度报告，2025年一季度，细胞、基因与RNA三类疗法均有新药获批，其中CAR-T仍是最主要的增长动力。

美国依旧在审批速度和商业化路径上领先，但监管趋严。2024年底起，FDA要求所有CD19和BCMA类CAR-T产品在说明书中增加“T细胞恶性肿瘤”相关安全警示，并加强长期随访要求。这表明，全球监管正在从“批得快”转向“批得稳”。

相较之下，中国在产品数量、审评效率和技术路径上均实现赶超：从仅有1款CAR-T，到干细胞疗法、AAV基因疗法的陆续获批，中国CGT产业正在构建更完整的“产品谱系”。

9款细胞与基因治疗药物已上市

截至2025年8月，中国已批准上市的CGT药物共计9款，覆盖三大主流技术路线，应用于多个高价值临床场景。下表为当前全部上市产品一览：

这些产品不仅在临床路径上实现了从0到1，也代表中国在CAR-T、干细胞、AAV递送系统等多个关键技术方向上的产业成熟度大幅提升。

支付机制正在重塑可及

以往细胞与基因治疗面临的最大问题之一就是——“有效，但太贵”。但这种局面正在逐步改变。

2025年初，国家医保局公布首批商保创新药目录初审名单，涵盖121个创新产品，其中包括5款CAR-T疗法。这意味着，高值疗法正在尝试通过商保先行、医保跟进的方式，逐步建立起可持续的支付闭环。

与此同时，部分企业也在尝试“按疗效付费”“预付+返还”等新型定价策略，例如复星凯特推出的“达效后付款”，以及针对干细胞药物“睿铂生”搭配的多地惠民保补偿计划。这些探索，为高值创新药的普及打下了现实基础。

面向未来的三个点观察

更广的适应症：从血液瘤迈向实体瘤与自身免疫

CLDN18.2、GPC3、BCMA-TCR等新靶点正加快推进，包括胃癌、肝癌、红斑狼疮等实体瘤/免疫病方向正在临床验证中。

生产技术革新：从“定制”走向“标准化”

自动化细胞制备、通用型CAR-T（Allo-CAR-T）与mRNA递送系统，将成为下一阶段决定成本和可及性的关键变量。

监管与支付双轨优化

随着更多产品纳入“优先审评”“附条件批准”等通道，审评效率进一步提升；同时，医保-商保-患者自付比例的动态组合机制也在逐步形成。

展望

从“首款上市”到“九款齐发”，从“临床突破”到“体系接纳”，中国细胞与基因治疗正处在加速成长的关键阶段。这是中国生物医药产业一个真正意义上的“从0到1”的过程。接下来的问题不再是“有没有”，而是“能不能普及”“可不可持续”“好不好用”。而这些，正是中国CGT下一阶段需要用事实来回答的新命题。

可以预见，中国CGT产业将在资本、人才和市场的合力作用下持续繁荣，不仅服务本国患者，也将在全球范围内提供“中国方案”。正如业内评价的那样，细胞与基因治疗将成为继小分子靶向药、单克隆抗体之后的新一代主流疗法，中国在这一历史机遇下有望实现从“引进消化”到“创新输出”的飞跃。我们有理由相信，随着更多疗法的上市和可及，曾经的“不治之症”将逐步被克服，CGT产业的黄金时代正加速到来。

信息来源：央视网、国家药监局药品批准公告、新华网、第一财经等媒体