国家卫健委最新答复：干细胞疗法迎来政策利好，横琴粤澳深度合作区“先行先试”

近日，国家卫生健康委官网发布了对十四届全国人大三次会议第8553号建议的正式答复，国家卫生健康委回应了关于支持横琴粤澳深度合作区开展干细胞技术“先行先试”及转化应用的建议。

《关于支持横琴粤澳深度合作区开展干细胞技术“先行先试”及转化应用的建议》收悉，经商商务部、中央港澳办、国家医保局、国家药监局，现答复如下：

一、工作现状和进展情况

我委高度重视干细胞治疗临床研究规范管理。2015年，1.原国家卫生计生委和原国家食品药品监管总局组织制定并发布《干细胞临床研究管理办法（试行）》和《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则（试行）》，建立了以医疗机构为责任主体开展干细胞临床研究的路径。根据《药品管理法》，药品只有获得国家药监局注册批准后，才能进入临床应用。2025年1月，国家药监局批准我国首款干细胞治疗药品艾米迈托赛注射液上市，标志着我国在干细胞治疗领域取得重大进展。

二、关于所提建议的答复

（一）关于政策突破方向。一是完善相关政策，支持横琴粤港澳地区医药健康发展。2023年，商务部、国家发展改革委联合印发《关于支持横琴粤澳深度合作区放宽市场准入特别措施的意见》，提出创新医药健康领域市场准入方式，支持新型医疗技术研发和应用。2024年，商务部、我委和国家药监局联合印发《关于在医疗领域开展扩大开放试点工作的通知》，支持部分地区在医疗领域开展扩大开放试点。广东省2023年发布的《横琴粤澳深度合作区发展促进条例》明确支持开展干细胞临床研究。二是国家药监局持续深化审评审批制度改革，不断完善法规体系。对于以药品注册为目的的干细胞产品，其研发使用和管理必须严格遵循《药品管理法》《药品注册管理办法》《药物临床试验质量管理规范》等通用法律法规以及细胞治疗相关技术规范要求。对符合要求的干细胞产品，国家药监局优先配置评审、核查检验等资源，加强技术指导和沟通交流，缩短审评时限，推动加快上市。三是我委正在会同司法部推进《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》立法工作，该条例已纳入《国务院2025年度立法工作计划》，为进一步促进生物医学新技术开展临床研究和转化应用提供法规依据。

（二）关于转化应用路径。一是加强对前沿生物医学技术科研投入。“十四五”期间，通过实施“干细胞研究与器官修复”重点专项，支持干细胞相关基础理论以及关键技术、产品研发和应用示范任务，并鼓励横琴粤澳深度合作区优势企业申请承担相关科研任务。我委建立优秀项目的主动发掘机制，鼓励横琴粤澳深度合作区研究提出干细胞领域国家战略需求清单、关键科学问题清单、科研攻关任务清单建议，推荐具备“三非”属性（非做不可的国家战略需求、非你莫属的优势团队和领军科学家、非常期待的重大标志性成果）的优秀项目。二是推进相关干细胞治疗技术医保立项工作。2025年1月，国家医保局印发《血液系统类干细胞治疗技术医保立项指南（试行）》，对医疗机构从骨、外周血及脐带血中分离干细胞开展的治疗，明确设立干细胞成分去除、分离制备、冷冻、续存、回输等医疗服务项目。药品获批上市后，生产企业需遵循公平合理、诚实信用、质价相符原则，自主制定科学合理的价格。国家医保局将指导各地尽快对接落实血液系统立项指南，合理测算价格水平。密切关注干细胞技术在医疗领域的临床转化，助力改善群众健康水平。

（三）关于风险防控体系。根据《干细胞临床研究管理办法（试行）》，开展干细胞治疗临床研究的医疗机构应具备相应条件，同时各省应建立干细胞临床研究专家委员会及干细胞临床研究伦理专家委员会，对干细胞临床研究的日常监管及伦理审查提供技术支撑。《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则（试行）》对干细胞制剂的采集、分离、制备以及检验进行了明确规定。依据办法要求开展干细胞临床研究后，如申请药品注册临床试验，可将已获得的研究结果作为技术性申报资料提交并用于药品评价。

三、下一步工作目标和计划

我委将会同有关部门不断加强干细胞临床研究监督管理工作，积极推进干细胞领域相关重点专项；充分发挥粤港澳大湾区改革开放“试验田”作用，支持医疗领域开放政策在横琴等重大合作平台先行先试；持续完善细胞治疗产品技术评价体系，组织和制定相关技术指导性文件。