中大三院 | 发文直指干细胞临床研究管理中的三大问题

2015年7月20日，国家卫生计生委与国家食品药品监督管理总局依照《中华人民共和国药品管理法》 《医疗机构管理条例》，共同组织制定并颁布了《干细胞临床研究管理办法（试行）》。这是我国首个针对干细胞临床研究进行管理的规范性文件。

文件强调开展干细胞临床研究的医疗机构是干细胞制剂和临床研究质量管理的责任主体。机构应该对干细胞临床研究项目进行立项审查、备案登记和过程监管，并对干细胞制剂制备和临床研究全过程进行质量管理和风险管控。同时，取消干细胞治疗相关技术作为第三方医疗技术进行管理的规定。

由于干细胞产品及制品兼具医疗技术属性和药品属性，自身的复杂性、多样性和不确定性，因此更需要一个健全的监管体系。

作者建议针对干细胞研究和应用的各个关键环节，其监管内容和职能仍需进一步细化。

首先作者指出当前研究从国家层面就有障碍：目前我国干细胞临床研究的经费主要来源是科技部（即各级别的科学研究项目与其经费支持）, 但干细胞临床研究的审批和管理部门是国家卫生健康委员会和国家药品监督管理总局，这两个部门管理的是医疗机构而非科研机构，部分干细胞研究项目负责人是科学家而非临床医生，这种矛盾带来监督管理方面的困境。 

作者认为国家层面应积极统筹协调，发挥联动沟通职能，加强科技部、国家卫生健康委、国家食品药品监督管理总局和相关部委的协商协作，从战略层面推动干细胞产业的发展。系统研究并且完善我国干细胞临床研究政策与法律法规，进一步细化干细胞研究相关指南、指导原则和标准，明确各监管部门的职责。从国家层面进行统筹，将干细胞基础研究、干细胞临床研究、干细胞产品及制品应用、产业化发展各个环节进行有效衔接， 助推干细胞临床研究产业发展。

然后作者直称三大问题：

管理规范的局限和不完善

目前，我国干细胞临床研究管理相关的规范文件包括2015年出台的《干细胞临床研究管理办法（试行）》、干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行），另外，2016年10月公布的《涉及人的生物医学研究伦理审查办法》和2014年10月公布的《医疗卫生机构开展临床研究项目管理办法》也有相应管理规范。此外，2019年3月，国家卫生健康委办公厅发布《关于征求体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法（试行）（征求意见稿）意见的函》，面向社会公开征求意见。

《干细胞临床研究管理办法（试行）》是我国首个干细胞管理规范文件，对当时遏制干细胞乱象和规范干细胞临床研究行为具有重要意义。

但是，由于其内容相对繁多、庞杂,在职责、流程、制度和监督管理方面虽有提及，但具体划分不够细化，职责界定也不够清晰。且干细胞研究本身极其复杂，从项目立项审查、临床前研究、制剂质量控制、受试者保护、应急制度等方面需逐项谨慎规范，但纵观该管理规范文件每个环节的细节内容，其局限性则立即显现。

当然，该管理规范只是一个试行版，且距其颁布已有7年之久，未来仍待不断修改、完善。

（cellplus：此条意思是管理规则混乱，国家只顾出政策，却不理顺政策，一个试行文件试行了7年还没修正，也是没谁了）

机构内部制度亟待健全

干细胞临床研究项目的审查需要涵盖干细胞基础、临床研究、干细胞制备技术、干细胞质量控制、医学统计学、流行病学等领域的高水平专家，伦理方面的考量需要干细胞学术和伦理委员会专家对项目风险程度进行评估。

机构在构建干细胞学术和伦理专家委员会时就需要单独设立，区别于一般医学伦理委员会。另外，在干细胞研究、制剂制备和管理方面亦需要单独形成制度文件，这对机构内部的人力、物力条件均提出要求。由于相应管理体系和规范文件的缺乏，且我国不同地区之间医疗机构管理水平和研究水平参差不齐。

因此，机构对干细胞临床研究项目的整体评估、项目开展的整体把控，尤其是风险管控方面承担较大风险。

（cellplus：此条意思是一线没法干，对于大部分医疗机构欠缺相应管理体系和规范文件，也没专门的钱和人来做这些事情）

干细胞临床研究风险分担机制的缺乏

机构是开展干细胞临床研究的主体，承担主体责任。

目前，一般通过购买第三方保险，对参加干细胞临床研究的受试者发生损害或死亡时给予相应的经济补偿。

但是，干细胞临床研究相关保险制度尚不健全，关于保险的赔偿范围和标准仍需进一步制定。在实际开展干细胞临床研究时，往往以医疗机构与企业或其他干细胞制备机构合作的方式开展，企业关注知识产权的归属，临床研究结果对企业往后产品研发上市具有重要价值。但研究过程中或后续发生的受试者伤害， 其风险则由机构全部承担。这给机构的管理带来巨大压力，若处理不妥，极易加重医患关系紧张。

（cellplus：此条意思是临床风险都给机构了，机构在当前环境下当然没积极性）

综上，CELLPLUS认为以上几点更多是从临床机构角度提出的问题，尚且未涉及到产业和企业的一些问题，但是从根本上来说，如果临床机构都没有积极性了，这个工作本身就很难推动下去，也希望国家相关部门能积极重视，如何高效和规范的引导干细胞产业发展，需要相关管理者的积极行动。

（文章摘录自《 黄小慧, 黄凯琪, 张琪,等. 我国干细胞临床研究管理现状及对策思考[J]. 现代医院管理 2021年19卷1期, 21-25页, 2021:中山大学附属第三医院管理科研基金》一文，仅供知识分享，如有侵权，请后台联系删除）