引 言 神经干细胞（NSCs）被认为对神经系统疾病具有最大的治疗潜力因为它们可以分化为各种神经元和神经胶质细胞。
什么是脑瘫？
脑性瘫痪（cerebral palsy, CP），简称脑瘫，指在胎儿或婴幼儿时期，由于发育中的脑的非进行性损伤所致的一组持续存在的中枢性运动发育障碍和姿势发育异常、活动受限症候群；其运动障碍常伴有感觉、知觉、认知、交流、行为的异常，以及癫痫和继发性骨骼肌肉问题。脑性瘫痪的患病率在发达国家为每一千名活产婴中2-3.5名。在国内，脑性瘫痪是继脊髓灰质炎控制后导致儿童残疾的最主要疾病。
国内首例干细胞鼻腔给药
2023年2月9日，大连医科大学附一院刘晶教授等在Stem Cell Research ＆ Therapy上发表论文《Safety and efficacy outcomes after intranasal administration of neural stem cells in cerebral palsy: a randomized phase 1/2 controlled trial》（脑瘫患者鼻内注射神经干细胞后的安全性和疗效:一项随机1/2期对照试验）。
此次临床研究用的同种异体神经干细胞分离自流产的人胎儿前脑组织，每7-10天传代一次，并使用第4-8代进行临床研究。 该试验共有25名3-12岁的脑瘫儿童患者被随机分配到治疗组15名儿童接受鼻内输注载有鼻贴片和康复治疗的NSCs，对照组10名儿童仅接受康复治疗。
NSCs鼻贴复合体
脑功能网络分析，红线:节点之间的连通性，红线越粗，相关性越强，红线越细，相关性越弱 在24个月的随访期内，仅有4例不良事件发生。治疗前后的实验室检查无明显差异，磁共振成像显示无明显差异异常的鼻腔和颅内肿块。 与对照组相比，治疗组的患者表现出治疗后24个月GMFM-88和ADL明显改善。与基线相比治疗后24个月，治疗组的精细运动功能、社交能力、生活适应性、表达能力、GMFM-88和ADL评分显著增加。 试验结果表明，鼻内给药NSCs耐受性良好，且可能有益脑瘫儿童。 本研究是干细胞鼻腔给药在人体内的首次尝试，为今后干细胞鼻腔移植提供了参考依据。 同时，我们首次引入FBN分析，从睡眠脑电图的角度评估干细胞治疗后的脑功能变化，为评估干细胞治疗的疗效提供了客观依据。
干细胞治疗的机制和优势
干细胞是具有自我复制和多向分化潜能的原始细胞，是机体的起源细胞， 是形成人体各种组织器官的前体细胞。在一定条件下，它可以分化成多种功能细胞或组织器官，医学界称其为“万用细胞”。 干细胞治疗是把健康的干细胞回输到病人体内，以达到修复病变细胞或重建功能正常的细胞和组织的目的。干细胞疗法就像给机体注入新的活力，是从根本上治疗许多疾病的有效方法。
从理论上说，应用干细胞技术能治疗神经系统、循环系统、骨骼疾病、心脑血管等各种疾病，且较很多传统治疗方法具有无可比拟的优点： （1）安全：无毒性，无副作用。 （2）在尚未完全了解疾病发病的确切机理前也能应用。 （3）对某些症状，干细胞治疗效果明显，一次性回输，作用持久。 （4）脐带干细胞来源充足。 （5）是最好的免疫治疗和基因治疗载体。 （6）治疗范围广阔，理论上能治疗大部分疾病。 （7）给那些传统疗法下被认为是“不治之症”的疾病带去了新的疗法和新的希望。 （8）是组织修复与再生的唯一手段。
目前，我国医学研究者在干细胞治疗神经系统疾病领域，已经积累了丰富的临床前数据，并且和国内干细胞研究基地联合开展了前瞻性的临床治疗，患者均获得了明显改善，取得了良好的临床结果，确定了治疗的安全性和可行性。 未来，将继续深入研究干细胞在治疗神经系统疾病中的应用机制，让更多患者受益于干细胞科技，拥有更高质量的生活！
参考文献：Lv Z, Li Y, Wang Y, et al. Safety and efficacy outcomes after intranasal administration of neural stem cells in cerebral palsy: a randomized phase 1/2 controlled trial. Stem Cell Res Ther. 2023;14(1):23. Published 2023 Feb 9. doi:10.1186/s13287-022-03234-y
编辑：小果果，转载请注明出处：https://www.cells88.com/cells/gxb/25606.html
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