渐冻症可以说是全世界间充质干细胞应用较早开始的病种之一，虽然短期内疗效奇好，但是对于这种疗效的改善是否带来渐冻症病人生存期的延长，这是患者最关心的问题，不过过去一直未有相关研究报告来回答该问题。
最新针对该问题的一项研究，在3月15日的《细胞治疗》（CYTOTHERAPY）上公布。
意大利诺瓦拉东皮埃蒙特大学转化医学系神经科肌萎缩侧索硬化中心的研究人员在文中分析了间充质干细胞移植对肌萎缩侧索硬化患者长期生存的影响。
这项事后分析旨在阐述间充质干细胞在ALS中的潜在长期作用，分析是基于该研究小组在2002年和2006年对ALS患者进行的两项1期临床试验的数据。
在这两次连续的1期前瞻性、开放性、初步临床试验中，研究人员共招募了19名ALS患者。
在整个患病期间，研究人员对病人进行了跟踪随访。并针对每个患者，研究人员使用ENCALS生存预测模型来计算诊断时的预期生存。
然后，将预测的疾病持续时间与观察到的存活率进行比较。
结果显示，使用ENCALS模型，研究人员预测到了1例患者的短期存活、3例患者的中期存活、3例患者的长期存活和12例患者的极长期存活。
整个组的预测和观察生存期之间的差异是显著的，证明平均预测生存期为70.79个月(标准差[SD]，27.53)，实际的平均观察生存期为118.8个月(标准差，89.26) (P = 0.016)。换句话来说，相当于把生存期从不足6年提升到了10年，数据让人惊艳！
基于每月ALS功能评定量表的进展率(中位数，0.64/月)，研究人员认为19例患者中有10例属于进展缓慢，9例属于进展迅速。
在进展缓慢的患者中，10人中有8人(80%)的实际生存期比预期的要显著增加，只有2人(20%)的实际生存期比预期的要减少。相比之下，9个快速进展者中有5个(55%)生存期较预测延长，而4个(45%)较预测更短。
迄今为止，19名患者中还有4名患者仍然健在。
作者认为该研究代表了对ALS患者的间充质干细胞移植存活率的首次非常长期的分析（最长长达20年），表明MSC移植会减缓ALS的进展并提高存活率。
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