首款糖尿病细胞疗法获FDA批准上市！

当地时间6月28日，美国FDA宣布批准CellTrans公司开发的同种异体胰岛细胞疗法Lantidra上市，用于治疗1型糖尿病。新闻稿指出，这是FDA批准的首款从已故供体获得的胰腺细胞生成的同种异体胰岛细胞疗法，用于治疗即使接受强力糖尿病治疗和教育，仍然由于严重低血糖的反复发作，无法达到目标糖化血红蛋白水平的1型糖尿病成人患者。

1型糖尿病是一种慢性自身免疫性疾病，其发病机制为免疫系统错误地攻击胰岛β细胞，导致胰岛素分泌缺失，从而引起血糖水平持续升高。长期以来，胰岛素替代疗法是大多数患者的唯一治疗方法，患者需终生、每日进行外源胰岛素注射，并防止低血糖发生。此外，长期进行胰岛素治疗也会使机体出现其他的并发症。据悉，目前每年约有13万人被诊断出患有1型糖尿病。

Lantidra的主要作用机制是通过输注同种异体胰岛β细胞，产生足够的胰岛素。患者不需接受外源胰岛素注射来控制其血糖水平。Lantidra通过肝门静脉单次输注给药，根据患者对初始剂量的应答，可额外输注Lantidra。

Lantidra的安全性和有效性在两项非随机、单臂临床研究中进行了评估，30例1型糖尿病患者接受了至少一次、最多三次Lantidra输注。结果显示，接受治疗后21名受试者不需要额外输注外源胰岛素（1年或更长时间），其中11名受试者为1-5年，10名受试者为5年以上。

研究观察到的常见不良反应包括恶心、疲乏、贫血、腹泻和腹痛。大多数受试者至少经历了1起与将Lantidra注入肝门静脉的操作和使用维持胰岛细胞活力所需的免疫抑制药物有关的不良反应。

FDA生物制品评估和研究中心主任Peter Marksbiaoshi 表示，今天的批准是有史以来第一个用于治疗1型糖尿病患者的细胞疗法，为1型糖尿病和复发性严重低血糖症患者提供了一种额外的治疗选择，有助于实现目标血糖水平。

值得一提的是，去年11月，FDA批准了Provention Bio公司的CD3单克隆抗体Tzield（Teplizumab）上市，用于延缓或预防成人及8岁以上人群的临床1型糖尿病，这也是全球首款获批的预防1型糖尿病的新药。Tzield通过与效应T细胞表面的CD3结合，抑制T细胞对胰岛β细胞的攻击，从而保护胰岛β细胞不受破坏。Teplizumab定价为13850美元/瓶。2023年3月，赛诺菲宣布以每股25美元现金，股权价值约为 29 亿美元收购Provention Bio，将Tzield收入囊中。

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来源：医谷