医学突破:干细胞成为攻克帕金森病的新希望!

间充质干细胞、免疫细胞、外泌体源头实验室

帕金森病(Parkinson's Disease,PD)是一种常见的中枢神经系统神经退行性疾病,以中脑黑质致密部多巴胺能神经元的退行性死亡为标志性病理学特征。

医学突破:干细胞成为攻克帕金森病的新希望!

帕金森病(Parkinson’s disease, PD)是由英国医生詹姆斯•帕金森(James Parkinson)在1817年一篇关于震颤性麻痹的文章中提出的,是世界上发病率仅次于阿尔兹海默症的第二常见慢性神经退行性疾病。主要影响中老年人,多在60岁以后发病。

帕金森病并不致命,但是患者到了晚期会出现一些并发症。如控制不好,则会致命。比如泌尿系统感染、呼吸道感染、吸入性肺炎、心功能衰竭等是晚期常见的并发症。

全球约有700万至1000万人受帕金森的影响,近几年帕金森患者也趋于年轻化,“青少年型帕金森病”患者占据总患者人数的10%左右。

 

医学突破:干细胞成为攻克帕金森病的新希望!

帕金森的患者不分国界,不分性别,严重影响了人们的生活和健康。曾被誉为这个世界上最伟大拳击手的阿里42岁时被诊断出患帕金森病。

目前,帕金森病是一个无法彻底根治的疾病,辅以药物干预外,还有以脑深部电刺激(DBS)为代表的手术干预等,但传统的干预手段均无法逆转神经变性,无法增加多巴胺能神经细胞的数目。因此寻求一种从病因上提高神经系统细胞数目的干预具有重要意义。

 

医学突破:干细胞成为攻克帕金森病的新希望!

随着干细胞技术的飞速发展,干细胞多向分化的特点逐渐应用于帕金森病的临床干预中,是根本性干预帕金森的新希望。

干细胞移植干预帕金森病主要作用机制是利用其分泌神经营养因子、免疫调节等发挥神经保护功能,促进损伤的多巴胺能神经元修复,或者将其诱导分化为多巴胺能神经元替代体内损伤的多巴胺能神经元,发挥细胞替代作用。

干细胞干预帕金森,在全世界已经有多个临床级试验, 从ClinicalTrials.gov上查询可知,目前全球已经注册的关于干细胞在帕金森病的临床研究共有22项。

 

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其中在2018年7月,日本政府批准京都大学使用诱导多能干细胞(iPS细胞)干预帕金森的临床试验。11月9日,日本某科研团队宣布将诱导多能干细胞的神经祖细胞注射到一位50多岁帕金森病人的大脑中,这是全球首个iPS细胞干预帕金森的临床试验,目前这名患者恢复情况良好,手术效果和安全性还需长期观察。

国内对干细胞移植干预帕金森的研究同样取得了可喜的成就。早在2011年9月,杂志《中国组织工程研究与临床康复》刊登了一篇研究报告,题为《脐带间充质干细胞移植干预帕金森病8例》。

 

医学突破:干细胞成为攻克帕金森病的新希望!

上海某医院干细胞移植中心收治了8例住院干预的帕金森病患者,自第2周起应用脐带间充质干细胞进行颈动脉穿刺移植干预,与移植前相比,患者的震颤、强直症状获得明显改善,提示脐带间充质干细胞移植可以一定程度地改善帕金森病患者的临床症状,提高患者生活质量。

兰州某医院干细胞干预中心收治的19例帕金森患者接受脐带间充质干细胞干预,其中男8例,女11例,中位年龄64岁,患病时间平均为4.5 年,多数患者经过左旋多巴、美多巴等药物干预或继续药物干预,症状持续加重。

行腰穿鞘内注射了间充质干细胞,干预后多数患者的部分症状得到改善,尤其以肌张力增高引起的异常症状改善明显,敏感的患者干预后即有肌肉僵硬减轻,其中强直、姿势、步态、震颤、面容改善较明显。

 

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2019年,相关报道称,他们对34例帕金森患者进行应用人脐带间充质干细胞 外周静脉滴注移植干预。对纳入患者进行自身前后对照研究, 结果显示hUC-MSCs 经静脉移植对帕金森 患者安全有效,可以改善帕金森患者运动功能及睡眠质量。

与移植前相比较,移植后1个月、移植后3个月均有效,1个月到3个月期间基本处于稳定状态,疗效可维持到第3个月。性别、病程对疗效有影响,女性在自主神经症状、认知功能、日常生活能力方面的疗效更明显;病程≥5 年组 RBD 症状、RLS 症状疗效更明显。

相比胚胎干细胞、诱导多能干细胞和其他干细胞,间充质干细胞具有来源广、取材易、免疫原性低、无伦理争论等优点,被视为最理想的“种子”细胞。

由此可见,脐带间充质干细胞对干预帕金森病有着非常积极的作用,与传统的干预方法相比,干细胞移植疗法是一种新型且有效的干预方法,具有广阔的前景,为帕金森病症的干预提供了新的希望。

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