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临床案例 | 人类胎儿来源神经干细胞治疗12名卧床不起的多发性硬化症患者

• 干细胞疗法 • 阅读 18866
间充质干细胞、免疫细胞、外泌体源头实验室
多发性硬化（Multiple Sclerosis，MS）是一种神经退行性疾病，是由于免疫系统错误攻击和破坏髓鞘，累及视神经、脊髓、脑干、脑室周围白质等部位，导致视力异常、肢体运动障碍和共济失调等临床症状，患者会逐渐失去四肢和身体其他部位的感觉和功能。
虽然现在已经开发了多种治疗多发性硬化症的方法，但仍无法治愈，而且这些疗法主要针对复发缓解型多发性硬化症（RRMS），进行性多发硬化症（PMS）仍然缺乏有效治疗方法。
2023年1月9日，意大利IRCCS San Raffaele科学研究所等机构的研究人员在国际顶尖医学期刊 Nature Medicine 上发表了题为：Neural stem cell transplantation in patients with progressive multiple sclerosis: an open-label, phase 1 study 的研究论文。
临床案例 | 人类胎儿来源神经干细胞治疗12名卧床不起的多发性硬化症患者
该研究尝试了一种治疗进行性多发性硬化症的新方法。
研究团队从捐赠的流产胎儿（10-12周）中采集了神经干细胞/前体细胞，并将其注射到进行性多发性硬化症患者的脊柱中，并成功减少了患者的疾病标志物。
这也是全球第一项评估人类胎儿来源的神经干细胞/前体细胞（hfNPC）移植在进行性多发硬化症患者中的安全性的一期临床试验。
神经干细胞/前体细胞（neural precursor cell，NPC）是有丝分裂活跃、自我更新的多能细胞，能够分化成成熟脑细胞，减少髓鞘脱失、星形胶质细胞增生和轴突损失，发挥营养支持和抗炎功能。
来源于人类胎儿的神经干细胞/前体细胞（human fetal neural precursor cell,hfNPC），由于其在标准化和质量控制条件下的复制能力，可以产生可用于神经移植治疗的细胞系，其治疗特性已经在非人灵长类动物（如，猴）实验中得到了证实。
临床案例 | 人类胎儿来源神经干细胞治疗12名卧床不起的多发性硬化症患者
▲研究设计
在这项临床试验开始之前，所有受试患者都有严重症状，并且都已经卧床不起。
他们首先接受了腰椎穿刺，从脊髓中提取脊髓液以测量多发性硬化症标志物——神经营养因子和抗炎分子水平，以便后期对比。由于多发性硬化症患者会逐渐失去大脑质量，因此每位患者还接受了核磁共振扫描，以测量大脑灰质体积。
12名多发性硬化症患者分别接受4次干细胞注射。所有患者均没有出现与治疗相关的不良反应。
治疗三个月后，每位患者又进行了一次腰椎穿刺，研究团队发现，他们的脊髓液中的神经营养因子和抗炎分子都有所增加。移植的干细胞可能发挥了神经保护作用。
治疗两年后，每位患者又接受了核磁共振扫描，那些注射干细胞剂量最多的患者大脑灰质损失最少。
临床案例 | 人类胎儿来源神经干细胞治疗12名卧床不起的多发性硬化症患者
▲较低的脑萎缩与大量注射干细胞相关； a，c红点：接受低剂量干细胞的患者；b，c绿点：接受高剂量干细胞注射的患者；
目前研究结果初步表明，来源于人类胎儿的神经干细胞治疗PMS是可行、安全和可耐受的。研究团队还将在未来几年继续监测这些患者，以进一步观察干细胞治疗是否能缓解多发性硬化症患者症状和疾病进展。
拓展阅读：
神经细胞，特别是神经元，无再生能力，一旦损伤就无法自我修复。现代医学也未发现能够治疗神经细胞损伤的有效药物。因此，多发性硬化症、中风、帕金森、脊髓损伤等神经系统疾病均存在治疗困境。
干细胞疗法为神经系统疾病治疗带来了新希望。特别是神经干细胞，因其可以分化成熟为神经元、神经胶质细胞，替代受损的神经细胞，有望治疗各种原因导致的神经细胞损伤性疾病。
神经干细胞存在于脑和脊髓。最初很多研究人员试图从治疗性流产、引产的胎脑中采集神经干细胞，虽然技术相对简单，但获得的神经干细胞量较低，分离纯化易导致细胞活力受损，无法满足临床研究和临床应用。而且此方法来源困难，存在伦理道德争议。
因此很多研究者会通过ips技术将间充质干细胞诱导为神经干细胞，研究证明ips技术诱导的神经干细胞能够在不同浓度的脑脊液中成熟分化为神经元或神经胶质细胞。
间充质干细胞存在于脐带、胎盘、脂肪、牙髓、骨髓等组织中，不仅来源广泛、数量丰富，无伦理问题，而且低温下可以长期保存。在健康的时候储存间充质干细胞，就能在未来有需要的时候用于治疗疾病、维护健康。
参考文献：
https://www.nature.com/articles/s41591-022-02097-3

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