“CAR-T先驱” Carl June教授因CAR-T技术被美国时代周刊评为“2018年全球百大影响力人物”之一。
2011年，Carl June团队用CAR-T疗法成功治愈了一名急性白血病复发的小女孩Emily Whitehouse，直到如今，Emily已无癌生存十年，都没有复发迹象，堪称医学界奇迹。
首次取得CAR-T临床上的突破性成功后，Carl June教授和宾大医学院通过将这一技术授权给制药巨头诺华，于2017年实现了世界上首个CAR-T新药Kymriah上市获批，翻开了细胞免疫治疗发展史重要的一页。
“我们一直都知道，原则上CAR-T疗法可以有广泛的应用，看到早期证据表明这一前景正在实现，这是非常令人鼓舞的，”June说。
T细胞是免疫系统最强大的武器之一。它们可以结合并杀死它们认为是有效目标的其他细胞，包括受病毒感染的细胞。CAR-T细胞是通过基因工程重新定向的T细胞，可以有效地杀死特定的细胞类型。
CAR-T疗法是在每个病人自己的细胞中创造出来的——从病人的血液中收集细胞，然后在实验室中改造和繁殖，然后作为一种“活药”重新注入病人体内。第一种CAR-T疗法Kymriah是由June和他在宾夕法尼亚医学院的团队开发的，并于2017年获得了食品和药物管理局的批准。
在美国，目前有六种经FDA批准的CAR-T细胞疗法，用于治疗六种不同的癌症。这些疗法彻底改变了某些B细胞白血病、淋巴瘤和其他血癌的治疗方法，使许多原本无望得到长期缓解的患者得以康复。
从CAR-T研究开始，专家们就相信，T细胞可以被设计来对抗B细胞癌症以外的许多疾病。世界各地的数十个研究团队正在研究这些潜在的新应用，其中包括宾夕法尼亚大学医学院和生物技术分支机构的团队，他们正致力于从宾夕法尼亚大学开发的个性化细胞治疗结构中开发有效的治疗方法。
June和Baker的评论是对这些努力取得成功的第一份重要临床报告的回应：德国研究人员在《自然医学》(Nature Medicine)上发表的一篇关于使用CAR-T疗法治疗自身免疫性疾病狼疮(系统性红斑狼疮)的论文。
研究人员说，狼疮是CAR-T治疗的一个明显选择，因为它也是由B细胞驱动的，因此针对它的实验性CAR-T治疗可以使用现有的抗B细胞设计。B细胞是免疫系统产生抗体的细胞，在狼疮中，B细胞会攻击患者自己的器官和组织。
June在他们的评论中指出，尽管德国研究的结果需要通过更大规模的研究和更长期的随访来证实，但它们是非常有希望的——事实上，他们认为狼疮可能比B细胞癌更容易成为CAR-T的靶点。
“红斑狼疮中的疾病驱动B细胞数量要少得多，因此，有效的CAR-T治疗这种自身免疫性疾病可能需要更低的剂量，这将大大减少免疫副作用的问题。”
CAR-T therapy extends its reach to autoimmune diseases
编辑：小果果，转载请注明出处：https://www.cells88.com/cells/myxb/22627.html
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