引 言
特发性炎症性肌病是一组罕见的免疫介导性疾病，主要影响骨骼肌，但也可涉及其他器官，如肺部、皮肤和关节。
近期，埃尔兰根大学在《柳叶刀》发布的一篇文献中显示，他们是世界上第一个使用CAR-T细胞成功治疗患有严重肌肉炎症（肌炎）的患者。现已在病例报告中公布了成功治疗的消息。
什么是肌炎？
特发性炎症性肌病是一组罕见的免疫介导性疾病，主要影响骨骼肌，但也可涉及其他器官，如肺部、皮肤和关节。
肌炎的临床表现有哪些？
急性期：患者会出现肌肉酸痛、无力和疲劳感，严重时甚至会导致瘫痪。 慢性期：患者会在一段时间内出现明显的症状，如肌肉肿胀、疼痛和萎缩，但是在一段时间后这种症状就会消失了。 缓解期：当肌炎逐渐好转后，这些症状又会回到之前的状态。
在《柳叶刀》这篇文献里报告了一个特发性炎症性肌病患者用CD19 CAR T细胞成功治疗的病例。 41岁的男子出现了难治性抗抑素酶综合征，表现为肌酐激酶浓度升高，核磁共振成像显示有肌肉炎症、间质性肺部疾病、雷诺综合征、口周水肿和抗Jo-1自身抗体。肌肉活组织检查显示有抗合成肽酶综合征的迹象，周围肌肉萎缩和坏死的肌肉纤维。
改造患者自身的免疫细胞 为未来带来了希望
风湿病和免疫学部门主任Georg Schett教授解释说，“自身免疫性炎症性肌肉疾病是一种严重的疾病，如果诊断得太晚，或者患者对抑制免疫系统的药物反应不足，可能会致命”。
Georg Schett 教授
在患者的病例中，所有用来抑制免疫系统的传统疗法都失败了。他是由CAR-T细胞拯救的:“CAR-T细胞是从患者血液中提取的免疫细胞，经基因工程改造后携带嵌合抗原受体(CAR)，一旦这些细胞被送回患者体内，CAR就会允许经过修饰的免疫细胞专门针对引发疾病的细胞。”Andreas Mackensen教授解释说。
六个月后完全恢复
接受CAR-T细胞输注后，患者的健康状况有了显著改善：肌肉、肺部和关节的炎症几乎完全复发。他的力量、表现和耐力都恢复了。“特别令人惊讶的是，S先生能够停止服用所有免疫抑制药物，特别是皮质类固醇，而不会再次发作，”负责照顾患者的Fabian Müller博士说。在接受CAR-t细胞治疗6个月后，S先生的自身免疫性疾病已经完全康复。 “这就像按了一个重置按钮! 在接受治疗之前，我什么都做不了，现在我的功能又恢复正常了，”患者说。 这是埃尔兰根大学德国免疫治疗中心(DZI)的医生和研究人员成功使用CAR-t细胞治疗的第二种自身免疫性疾病。
综上所述，该病例显示了CAR T细胞疗法治疗特发性炎症性肌病的可行性、耐受性和有效性。尽管停止了所有的免疫抑制药物，研究人员观察到该患者的抗合成酶综合征完全得到了解决，而且这种解决甚至在重建B细胞后也得到了维持。 虽然不能完全排除短期影响，但所有造血系统在1周内快速完全恢复，对以前的环磷酰胺治疗没有反应，以及在治疗过程中没有发现任何问题。
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