中国第一款iPSC来源iMSC横空出世

间充质干细胞、免疫细胞、外泌体源头实验室

文:读书细胞

来源:干细胞者说

1976年,Freidenstein等首次发现在骨髓里存在一群非造血的骨髓基质细胞,呈克隆性贴壁生长,形态和成纤维细胞相似,被定义为成纤维细胞集落形成单位。随后,Freidenstein将其命名为“骨髓基质干细胞”。1992年,美国生物学家Arnold Caplan教授进一步把这类细胞命名为“间充质干细胞”。

中国第一款iPSC来源iMSC横空出世

 
 

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间充质干细胞的常见来源

间充质干细胞(Mesenchymal Stem Cells,MSCs) 具有广泛的治疗炎症和退行性疾病的潜力。间充质干细胞已从人类许多其他来源组织中分离和鉴定出来,广泛分布于几乎所有组织(包括胎儿和成人),例如骨髓、血液、脐带、脐血、胎盘、脂肪、羊膜、羊水、牙髓、皮肤、经血等等。除了天然存在的间充质干细胞,科学家们还利用多能干细胞还分化出了间充质干细胞

中国第一款iPSC来源iMSC横空出世

图1:MSCs来源于不同组织

 
 

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中国第一款iPSC来源的间充质干细胞

2022年9月8日,中盛溯源生物科技有限公司(简称“中盛溯源”)的“NCR100注射液(作者经过调研确认,其为iPSC来源的间充质干细胞)获批临床,适应症为膝骨关节炎这是中国干细胞临床发展中的一个重要里程碑事件。
中国第一款iPSC来源iMSC横空出世
此前,国内已经有超过30款间充质干细胞药品注册申请临床试验,得到国家药监局(NMPA)默示许可,涉及各种天然组织来源的间充质干细胞(脐带、胎盘、脂肪、牙髓和宫血)和一种胚胎干细胞来源的间充质干细胞(中科院动物所开发的M-021001细胞注射液)
 
如今,iPSC来源的间充质干细胞(简称“iMSC”)也迎来了中国第一个临床试验获批项目。国际上,澳大利亚Cynata,美国Fate等领先的再生医学企业,已经完成了从天然MSC、天然NK细胞向iMSC、iNK的升级转变。究其原因,既有iPSC可进行规模化量产,符合药品化的特点,也有天然MSCs,天然NK差强人意的临床表现。
 
据不完全统计,全球曾经获准上市的间充质干细胞产品有18款,符合药品定义的有10款。其中,3款与澳大利亚Mesoblast公司有关,4款来自韩国,3款来自日本、印度。这些间充质干细胞产品中,单次的治疗费用大都从几万美金起步,甚至十几万美金,没有很好的体现药效经济学。
中国第一款iPSC来源iMSC横空出世
18款间充质干细胞相关产品(含孤儿药、有条件批准药品、退市产品,医疗产品等);批准日期和国家为首次批准;Multistem未统计,因其官网称该药不是间充质干细胞

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iPSC细胞药物开发的思考

大家都知道,iPSC技术具有可规模化制备,细胞分化能力强等诸多特点,已经受到越来越多的关注与研究,成为日本、美国、澳大利亚等研究机构的热点项目。

 

在美国,FDA批准了Fate公司的一系列iPSC来源的iNK临床试验和iCAR-T临床实验。澳大利亚Cynata公司,其iMSC多个适应症的临床实验已经进入Phase 2阶段与Phase 3 阶段。

中国第一款iPSC来源iMSC横空出世

在中国,iMSC项目能够获得CDE的临床默示许可,是iPSC技术的一项突破,更体现了中国监管部门严谨但又鼓励创新的监管态度。目前,国内CAR-T细胞药物注册大量同质化申报,造成了临床试验密集扎堆,甚至出现了患者短缺的情况,导致了相关临床实验成本飙升,这也是资本和医疗资源的一种浪费。CDE在去年发布了《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》的征求意见稿,明确提出:“新药研发应以为患者提供更优的治疗选择为最高目标,当选择非最优的治疗作为对照时,即使临床试验达到预设研究目标,也无法说明试验药物可满足临床中患者的实际需要,或无法证明该药物对患者的价值。”

通俗来说,政策要求以后申报临床试验,很有可能需要选择最优的治疗方案中进行对比,并要得出me-better的结论。目前,在天然MSCs细胞药物注册申报中,出现了30多家单位通过默示许可,适应症却又大同小异。很多项目,已经通过临床试验审批多年,竟然还没有开展实验,或者没有发布相关的临床试验数据,似乎,CAR-T的前车之鉴又已经初现端倪。CAR-T细胞药物IND内卷之后,MSCs细胞药物IND内卷也已经开始。

 

 

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结束语

iPSC技术在干细胞药品化前景光明,属于一项比较“年轻”的技术,希望能利用后发优势,真正的去做创新,少一些传统方法的me too,严格遵守国家干细胞临床研究和临床实验的法律规定,踏实做好工艺。

 

相信不光是iMSC,其他的iPSC治疗方向,也会不断的涌现。真心希望国内的iPSC相关企业,能够认真做研发,认真做质控,与相关三甲医院积极沟通合作,通过严谨规范的临床实验,取得好的临床结果,真正造福人类

 

参考资料:

1. CDE官网

2. 中盛溯源官网

3. 成体干细胞国家地方实验室

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