10 Top Stem Cell Companies on the NASDAQ

纳斯达克的 10 家顶级干细胞公司

预计未来几年全球干细胞治疗市场将出现显着增长。以下是纳斯达克的 10 家顶级干细胞公司。

干细胞研究和再生医学是生命科学领域不断增长的市场，顶级干细胞公司正在努力取得进展。

干细胞是生命的基石，具有在人类生命周期的早期和后期都特别重要的特殊能力。

人类干细胞能够在体内发育成多种不同的细胞类型，包括器官特异性细胞，以及肌肉组织和骨髓细胞；他们甚至可以自我更新。

干细胞充当体内的内部修复系统。只要身体还活着，它们就可以无限制地分裂以补充其他细胞。也就是说，在将干细胞产品用作基于细胞的疗法或再生药物之前，仍有许多实验室工作需要完成。

Grand View Research 的一份报告预测，到 2028 年全球干细胞市场将达到 184 亿美元。干细胞与再生医学作为该市场的驱动力。预计进一步的市场增长将来自政府为癌症细胞疗法开发提供的资金。

Research and Markets 则更为看好，预计 2020 年至 2025 年全球干细胞治疗市场将以 28% 的复合年增长率增长，达到 208.7 亿美元。

该报告的作者将这种增长归因于慢性病患病率的上升。“根据联合国的一篇文章，到 2030 年，全球因慢性病死亡的比例预计将增加到总死亡人数的 70（%）。Research and Markets 表示，全球慢性病负担预计将达到约 60（%）。

在这里，介绍在纳斯达克上市的 10 家顶级干细胞公司。下面列出的股票按市值从大到小排列，所有数字和数据截至 2021 年 12月 25 日。

1. Moderna（纳斯达克股票代码：MRNA）

市值：1580亿美元

生物技术和制药公司 Moderna 是 mRNA 领域的先驱。该公司的资产包括多种临床疫苗和疗法组合，以及 mRNA 和脂质纳米颗粒制剂等领域的大量知识产权 (IP) 组合；它还拥有一个综合制造工厂，可以进行临床和商业生产。

这些资产以及 Moderna 的国内外政府和商业合作者网络，使世界上最有效的 COVID-19 疫苗之一得以快速开发。

公司产品线中的其他疗法和疫苗针对传染病、免疫肿瘤学、罕见疾病、心血管疾病和自身免疫性疾病。Moderna 在这些治疗领域有 23 个正在进行的开发项目。

2. BioNTech（纳斯达克股票代码：BNTX）

市值：907.1亿美元

免疫疗法公司 BioNTech 正在开发针对癌症等严重疾病的新疗法。该公司结合计算发现和治疗药物平台，以快速开发新的生物制药产品。BioNTech 的肿瘤产品候选组合包括个性化和现成的基于 mRNA 的疗法、嵌合抗原受体 T 细胞、双特异性检查点免疫调节剂、靶向癌症抗体和小分子。

除了其多样化的肿瘤学管道外，该公司如今以其 mRNA 疫苗开发和内部制造能力而闻名。除了与合作伙伴辉瑞公司（纽约证券交易所代码：PFE）共同开发的 COVID-19疫苗外，BioNTech 还参与了旨在为一系列传染病组装 mRNA 候选疫苗的合作伙伴关系。

3. Intellia Therapeutics（纳斯达克股票代码：NTLA）

市值：117.8亿美元

Intellia Therapeutics 是临床阶段的基因组编辑公司，拥有强大的 IP 组合，基于 CRISPR/Cas9 技术的潜力，可以创造新的基因疗法。

Intellia 的体内项目使用专有的递送技术来静脉注射 CRISPR 疗法，并能够直接在特定目标组织内对致病基因进行高度精确的编辑。该公司的体外项目使用 CRISPR 技术去除、重新设计和重新注入患者自身的细胞，以治疗癌症和自身免疫性疾病。

4. Prothena（纳斯达克股票代码：PRTA）

市值：26.5亿美元

Prothena 是一家后期临床公司，拥有不断增长的新型疗法管道，其建立在数十年的蛋白质失调专业研究基础之上。这包括针对罕见外周淀粉样蛋白和神经退行性疾病的全资和合作项目，例如 AL 淀粉样变性、ATTR 淀粉样变性、阿尔茨海默病、帕金森病和其他神经退行性疾病。

最近，Prothena 从 Bristol Myers Squibb (NYSE:BMY) 获得了 8000 万美元的 PRX005 在美国的独家许可，并在已经启动的第一阶段研究之后选择全球权利。PRX005 是一种研究性抗 tau 抗体，靶向 tau 的微管结合区，用于治疗阿尔茨海默病。Tau 是一种微管相关蛋白，可在阿尔茨海默病患者的大脑中聚集和过度磷酸化，形成病理性神经原纤维缠结。

5.Protagonist Therapeutics（纳斯达克股票代码：PTGX）

市值：21.3亿美元

Protagonist Therapeutics 是另一家顶级干细胞公司，是一家临床阶段的生物制药公司，该公司使用专有技术平台来发现和开发基于肽的新型药物，以满足未满足的重大医疗需求。其产品线包括 rusfertide (PTG-300)，这是一种研究性的可注射铁调素模拟物，目前正处于针对真性红细胞增多症（一种血癌）的 2 期概念验证临床试验中；rusfertide 还处于针对高血细胞比容水平的真性红细胞增多症受试者的第 2 阶段研究和针对遗传性血色病的第 2 阶段研究。

该公司计划启动一项全球 3 期随机、安慰剂对照试验，以评估皮下自我给药剂量的 rusfertide 的有效性和安全性。

Protagonist 还与 Janssen Biotech 签订了开发口服肽 IL-23 受体拮抗剂的全球许可和合作协议。

6. Celldex Therapeutics（纳斯达克股票代码：CLDX）

市值：21亿美元

Celldex Therapeutics 是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发单克隆和双特异性抗体，以解决服务不足或服务不足的炎症性疾病和多种形式的癌症。该公司的产品线包括基于抗体的疗法，能够激活患者的免疫系统和/或直接抑制肿瘤。

Celldex 最近报告了一项正在进行的 CDX-0159 治疗慢性诱导性荨麻疹（一种炎症性皮肤病）的 1b 期研究的阳性数据。该研究表明，CDX-0159 可以安全地消耗肥大细胞，这表明该治疗候选药物具有治疗多种涉及肥大细胞的疾病的潜力。积极的数据帮助该公司完成了 2.875 亿美元的后续发行，这将支持 CDX-0159 计划扩展到后期研究。

7. Ocugen（纳斯达克股票代码：OCGN）

市值：15.8亿美元

顾名思义，Ocugen 专注于基因疗法的开发和商业化，以治愈失明疾病。这家顶级干细胞公司的突破性修饰基因治疗平台旨在用一种药物治疗多种服务不足的视网膜疾病，包括湿性年龄相关性黄斑变性、糖尿病性黄斑水肿和糖尿病性视网膜病变。

Ocugen 还在美国和加拿大市场共同开发 Bharat Biotech 的 COVID-19候选 COVAXIN 疫苗。

8. Anavex（纳斯达克股票代码：AVXL）

市值：14亿美元

Avanex 是一家生物制药公司，开发治疗神经退行性疾病和神经发育障碍的疗法，包括阿尔茨海默病、帕金森病、雷特综合征和其他中枢神经系统疾病，以及疼痛和癌症。

该公司的主要候选药物是 ANAVEX®2-73（blarcamesine），这是一种口服候选药物，可通过靶向 sigma-1 和毒蕈碱受体来恢复细胞稳态。该公司已完成阿尔茨海默病的 2a 期临床试验；帕金森氏病痴呆的 2 期概念验证研究；以及一项针对成年 Rett 综合征患者的 2 期研究。Anavex 获得了迈克尔·J·福克斯帕金森研究基金会的研究资助。

在临床前研究期间，ANAVEX®2-73 在动物模型中表现出抗惊厥、抗遗忘、神经保护和抗抑郁的特性，表明其治疗其他中枢神经系统疾病（包括癫痫）的潜力。

9.Enochian Biosciences（纳斯达克股票代码：ENOB）

市值：3.2366亿美元

生物制药公司 Enochian Biosciences 专注于开发基因修饰的细胞和免疫疗法，以潜在地治愈和治疗致命疾病。其平台有可能应用于多种适应症，包括艾滋病毒/艾滋病、乙型肝炎、冠状病毒和流感病毒以及癌症。

该公司的产品线包括其主要候选药物 ENO-1001，该药物处于临床前开发阶段，可将 HIV/AIDS 作为疫苗进行治疗。Enochian 正在研究的另一种化合物是 ENO-4001，以防止结肠癌复发。美国食品和药物管理局已接受以诺关于潜在治愈乙型肝炎病毒感染的新药研究前请求。

10. Cellect Biotechnology（纳斯达克股票代码：APOP）

市值：1565万美元

以色列的 Cellect Biotechnology 正在开发 ApoGraft，这是一个技术平台，可以从任何给定组织中功能性地选择干细胞，以提高再生医学和干细胞疗法的安全性。该技术允许安全且廉价地生产基于细胞的疗法。

Cellect 是纳斯达克的另一家顶级干细胞公司，它相信其流程将为研究人员、临床医生和制药公司提供在广泛的再生医学应用中快速生产基于细胞的治疗和程序的能力。该公司的主导产品针对癌症治疗中的骨髓移植。

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