间充质干细胞、免疫细胞、外泌体源头供货

回顾2021年,免疫细胞和干细胞药物迎来发展黄金期

2021年注定会在中国细胞药物研发史上留下不可磨灭的印记:

中国药监局(NMPA)首次批准2款免疫细胞疗法(CAR-T)上市,填补了国内空白,打消了从业者对细胞能否成药的政策疑虑,意义重大。

干细胞作为细胞治疗的另一大分支,新药研发进展与监管路径的逐渐明晰,也让干细胞临床转化迎来发展“黄金期”。

细胞和基因治疗破茧而出

                                      

2021年新获批上市细胞与基因治疗产品2个,均为CAR-T产品,分别来自复星凯特(阿基仑赛注射液)和药明巨诺(瑞基奥仑赛注射液)。该两款产品均为靶向CD19的CAR-T细胞疗法,用于治疗大B细胞淋巴瘤,是我国目前仅上市的两款CAR-T产品。

回顾2021年,免疫细胞和干细胞药物迎来发展黄金期

截图来源:NMPA官网

2021年CDE(国家食品药品监督管理局药品审评中心)共受理细胞和基因治疗产品59件(国内54件、进口5件),包括IND申请52件、补充申请3件及仿制药补充申请4件;涉及免疫细胞类28件、干细胞类17件、病毒类11件及基因治疗类3件。
 
从临床试验申请来看,2021年我国CDE共受理细胞与基因治疗产品59件(国产54件,进口5件)。其中,免疫细胞领域的临床试验申请达28件,是临床试验申请最多的细分赛道,另有干细胞领域、病毒领域及基因治疗领域各有16件、8件、2件临床试验申请。

在全球范围内,免疫细胞疗法尤其是CAR-T细胞疗法的临床研究更是以接近40%的年平均增长率呈井喷式爆发趋势。

以 CAR-T、TCR-T、TIL 和CIK这四种常见的免疫细胞疗法为例,美国和中国的临床研究规模远超过其他国家,呈现 “双雄争霸” 的格局。

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其中,中国开展的CAR-T 细胞产品临床试验数量为全球第一。


全球层面,虽然免疫细胞疗法的研究规模不如干细胞疗法,但治疗效果方面取得的进展较为显著,特别是针对淋巴和造血系统恶性肿瘤。

干细胞疗法临床数据丰富

                                      

2021年CDE(国家食品药品监督管理局药品审评中心)受理28个的MSCs产品中有23个获批临床,涉及膝骨关节炎、GVHD等13个适应症。其中,膝骨关节炎有4个产品(包括西比曼的2项,分别为自体和异体脂肪来源的MSCs)、GVHD有3个产品,2个的包括急性呼吸窘迫综合征、特发性肺纤维化和肛瘘,其余均为1个产品。

除了MSCs,还有8个其他类型细胞的临床申请获得受理;其中,有3个获批临床。江西仙荷和罗盖肌母细胞医学研究院各申请2项,其余均为1项。

截至2021年11月,我国干细胞临床研究备案项目达到111个,涉及心血管疾病、骨科疾病、神经系统疾病等等。国内已批准成立的干细胞临床研究备案机构140家。

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近几年,全球每年新增的干细胞临床研究数量稳定在400项左右。我国每年临床研究数量稳步增加。其中近 7成临床研究中所使用的干细胞来源于骨髓、外周血和脐带的造血干细胞及间充质干细胞。

截止2021年,在ClinicalTrials.gov网站检索到的间充质干细胞临床试验超过1300个。

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据不完全统计,全球曾经获准上市的间充质干细胞产品有18款,符合药品定义的有10款。

细胞药物研发突飞猛进

                                      

细胞药物数量上的逐步攀升,而国内细胞药物研发在多个领域得到突破:

  • 首个胚胎干细胞(ESC)来源的间充质干细胞(MSCs)获批临床,适应症为半月板损伤(CXSL2000067)。
  • 首个基因编辑的造血干细胞产品(CRISPR/Cas9 基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液)获批临床,适应症为不能接受常规干细胞移植的输血依赖型β地中海贫血。
  • 首个CAR-NK疗法获批临床(靶向间皮素嵌合抗原受体NK细胞注射液),适应症为晚期上皮性卵巢癌。
  • 首个基于iPSC来源的心肌细胞临床申请获得受理。
  • 首个通用型CAR-T的临床申请获得受理(CTA101 UCAR T细胞注射液)。

2021年全国生物药领域共发生融资事件237起,累计金额455亿元。从细分领域来看,融资金额最集中的前三大细分领域为细胞和基因治疗领域(153.1亿元)、抗体领域(144.8亿元)及疫苗领域(113.6亿元)。其中,艾博生物(65.1亿元)、三叶草生物(23.7亿元)、爱博泰克生物(18.0亿元)、复诺健生物(13.3亿元)、鼎康生物(12.4亿元)是融资金额最大的五家企业。
 

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各细分领域已披露生物药领域融资情况(单位:亿元)
来源:火石创造

政策监管日趋完善

                                      

自2016年发布《细胞制品研究与评价技术指导原则(征求意见稿)》以来,CDE在细胞基因治疗的法规制定方面日趋完善。2021年,CDE共发布5个指南试行版和4个征求意见稿。
  • 《溶瘤病毒类药物临床试验设计指导原则(试行)》,20210209

  • 《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则(试行)》,20210210
  • 《基因修饰细胞治疗产品非临床研究技术指导原则(试行)》,20211130
  • 《基因治疗产品非临床研究与评价技术指导原则(试行)》,20211130
  • 《基因治疗产品长期随访临床研究技术指导原则(试行)》,20211201
  • 《基因治疗产品非临床研究与评价技术指导原则(征求意见稿)》,20210209
  • 《溶瘤病毒产品药学研究与评价技术指导原则(征求意见稿)》20210430
  • 《人源性干细胞产品药学研究与评价技术指导原则(征求意见稿)》20210817
  • 《嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)产品申报上市临床风险管理计划技术指导原则(征求意见稿)》, 20210918

截至2021年12月31日,CDE共发布17个指南(试行和征求意见稿合并),最早可追溯至2008年发布的《人体细胞治疗研究和制剂质量控制技术指导原则》和《人基因治疗研究和制剂质量控制技术指导原则》。

近日,国家发改委和商务部联合发布的《外商投资准入特别管理措施(负面清单)(2021年版)》(2022年实施)规定,禁止外商投资“人体干细胞、基因诊断与治疗技术开发和应用”。在新冠疫情、生物安全和各种谣言和阴谋论的大背景下,独立自主的研发之路,才是中国细胞药物的正途。

虽然,我国获批上市的细胞药品较少,但是正在临床研究的项目非常多。有了这些,相信在不久的将来,会有越来越多的药物获批上市。

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