临床招募|浙江大学医学院附属儿童医院|CAR-T细胞治疗难治性系统性红斑狼疮临床试验

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靶向CD19 CAR-T细胞疗法治疗难治性系统性红斑狼疮

目前,浙江大学医学院附属儿童医院正在开展一项靶向CD19 CAR-T细胞疗法治疗难治性系统性红斑狼疮(SLE)的临床研究,由毛建华教授牵头开展。

01 系统性红斑狼疮现状

系统性红斑狼疮(SLE)是自身免疫介导的弥漫性结缔组织病,以全身多系统多脏器受累、反复的复发与缓解、体内存在大量自身抗体为主要临床特点,如不及时治疗,会造成受累脏器的不可逆损害。目前,全球SLE患病率为0~241/10万,中国大陆地区SLE患病率约为30~70/10万,男女患病比为1∶10~12。SLE临床表现不一,从轻度皮肤侵犯到严重的器官衰竭均可出现。许多患者在使用糖皮质激素和免疫抑制剂等常规治疗后,总体效果仍不理想,易出现停药即复发的状况,仍无法改变患者终生服药、无法治愈的艰难状况。

02 首例儿童SLE病例,有望彻底治愈

为了改变这类患者的处境,毛建华教授牵头开展了这项针对难治性SLE的靶向CD19嵌合抗原受体T淋巴细胞(CAR-T)的临床试验。首例参加试验的患儿为12岁的灿灿(化名),在3年前患上SLE后,对多种常规药物均不敏感,疾病反复发作,常出现蝴蝶斑、皮疹、口腔溃疡、关节痛等症状,之后还出现尿蛋白明显升高,属于难治性重症SLE。2024年2月8日,灿灿入组到红斑狼疮CAR-T治疗临床研究项目,2月22日实现单采,3月12日回输CAR-T,输注后1个月评估疾病缓解,补体恢复正常,停用SLE药物。

第二例接受CAR-T治疗的12岁姑娘阳阳(化名),2024年4月15日进行了CAR-T细胞回输。输注后一切顺利,状态良好,仅出现轻微发热,于输注后第15天出院,目前等待疗效评价。

03 CAR-T细胞治疗介绍

CAR-T细胞疗法又称嵌合抗原受体T细胞治疗,是一种革命性的免疫治疗方法,其原理是将人体内的T细胞从血液里提取出来,再经过基因工程技术修饰改造,装上一个名为“CAR”的超级装备,再输回体内,这些被改造的细胞(称为CAR-T细胞)能够在身体里大量增殖,并精确地找到肿瘤细胞或带有靶抗原的细胞进行杀伤作用,由于CD19在B淋巴细胞表面广泛表达,CD19 CAR-T在杀灭癌细胞的同时,也能引起其他CD19+ B细胞的深度耗竭,有望实现SLE患者的免疫重建,彻底改变SLE患者需要长期服用激素和免疫抑制剂的现状。2019年至今,CAR-T细胞疗法陆续应用于自身免疫性疾病领域。已有临床研究证实靶向CD19 CAR-T细胞对SLE具有显著的治疗潜力,对于延缓SLE病理进展甚至治疗重度SLE均有显著疗效,3M疾病缓解率可达100%。

本临床试验使用的CAR-T细胞产品是由重庆精准生物技术有限公司利用PRIMCAR平台自主研发的第二代靶向CD19的CAR-T细胞产品。该技术平台可以在48小时内完成CAR-T细胞制备,并配合严密的质控体系,能够实现患者7天内完成细胞输注,减少患者等待时间,同时极大提高生产效率降低生产成本。利用该平台所生产的细胞具有较高的T Native细胞比例,可以在极少量的输注剂量下发挥治疗效果,同时显示出良好的安全性。该产品IND申请已获得国家药品监督管理局药品审评中心批准,用于治疗CD19阳性复发/难治非霍奇金淋巴瘤和急性淋巴细胞白血病。

临床招募|浙江大学医学院附属儿童医院|CAR-T细胞治疗难治性系统性红斑狼疮临床试验
04 患者招募
主要入组标准

(1)年龄≥5岁(含界值);

(2)难治性SLE,即经大剂量糖皮质激素+羟氯喹+至少2种DMARDs药物治疗3M后,仍处于中至重度疾病活动度,或无法耐受常规治疗;

(3)SLEDAI 2K评分≥8分;

(4)重要脏器功能基本正常;

(5)患者本人或其监护人同意参加本临床试验并签署知情同意书。

以上为部分入组标准,在您参加筛选前会由专业研究人员为您详细介绍研究内容,并评估您是否适合入组。

治疗过程

(1)筛选期检查;

(2)采集外周血单个核细胞;

(3)CAR-T细胞制备;

(4)清淋化疗预处理;

(5)CAR-T细胞回输到体内;

(6)定期随访。

药品来源

靶向CD19的CAR-T细胞制剂,由重庆精准生物技术有限公司免费提供。此外您还将获得交通补贴。

研究中心和联系人

研究中心:浙江大学医学院附属儿童医院肾脏内科

主要研究者:毛建华

联系人:何医生15088688407

           陈医生15824429571

如果您或您的亲友患有SLE且愿意参加本临床试验,欢迎您联系咨询!

编辑:小果果,转载请注明出处:https://www.cells88.com/linchuang/lczm/39984.html

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