国家药监局+清华重磅报告：中国细胞与基因治疗发展趋势洞察

在医学科技迅猛发展的当下，细胞与基因治疗领域正成为全球瞩目的焦点。7 月 31 日，国家药监局药品审评中心（CDE）联合清华大学团队撰写的一篇报告在《Nature Reviews Drug Discovery》期刊上发表，标题为《Trends in the development of cellular and gene therapy in China》，该报告总结分析了近八年来中国细胞与基因疗法（CGT）领域的发展趋势。

细胞与基因疗法，作为现代医学领域的新兴力量，正在为众多疑难病症的治疗带来新的希望。它通过对细胞的基因结构进行修饰，比如修复有缺陷的基因，或者向细胞中引入新基因，从而实现对特定疾病的靶向治疗。从全球范围来看，这一创新治疗领域的市场正在迅速扩张，预计在 2022 年至 2030 年间，年增长率将超过 36%。

在药品监管方面，我国积极行动。2019 年 5 月，国家药监局（NMPA）启动了药品监管科学行动计划，其中涵盖了 CGT 产品技术评价与监管体系研究项目。CDE 也发布了一系列详细的技术指导原则，内容涉及化学、生产和质量控制（CMC）、非临床研究、临床药理学研究以及临床研究等关键方面，为 CGT 领域的发展提供了坚实的规范基础。

CDE已发布的CGT产品指导原则

统计截至2025年6月30日

临床试验数据是衡量一个领域发展活力的重要指标。从 2017 年到 2024 年，中国细胞与基因疗法的临床试验数量增长迅猛，从最初的每年不到 50 项，激增至 2024 年的超过 400 项。在 2024 年，全球范围内正在进行的细胞与基因疗法临床试验中，约有 30% 在中国开展，这一比例彰显了中国在该领域的活跃度和重要地位。

在临床试验的类型分布上，肿瘤疾病是细胞与基因疗法的主要研究方向。以 2024 年为例，约 70% 的临床试验聚焦于肿瘤疾病的治疗探索，这也反映出当前攻克肿瘤难题在医学研究中的紧迫性和重要性。

在针对肿瘤的研究中，热门靶点的研究不断深入，例如针对 CD19 靶点的临床试验，在 2024 年就有超过 100 项。CD19 靶点在血液肿瘤治疗中具有重要意义，众多研究围绕它展开，旨在进一步提升相关治疗方案的疗效和安全性。

2017-2025年中国CGT产品的IND申请趋势

除了肿瘤领域，非肿瘤疾病的细胞与基因疗法研究也在稳步推进。像神经系统疾病、心血管疾病等领域，相关临床试验数量占比约为 30%。

以神经系统疾病为例，针对帕金森病、阿尔茨海默病等神经退行性疾病的细胞与基因疗法研究，虽然目前面临诸多挑战，但也取得了一些阶段性成果，为未来的治疗提供了新的思路和方向。

从临床试验的阶段来看，早期临床试验（I 期和 II 期）占比较大，约为 60%。这表明中国在细胞与基因疗法领域的创新探索十分活跃，众多新的治疗理念和技术正在被积极验证。

不过，III 期临床试验的占比也在逐年上升，从 2017 年的不足 10%，增长到 2024 年的约 20%。III 期临床试验是验证疗法有效性和安全性的关键阶段，其占比的提升意味着越来越多的细胞与基因疗法正在逐步走向成熟，有望进入临床应用阶段。

2017-2025年中国CGT产品IND申请及临床试验启动状态

在细胞与基因疗法的产品研发方面，我国同样成绩斐然。截至 2024 年，中国已经有 6 款 CAR - T 细胞疗法产品获批上市，这一数量在全球范围内名列前茅。2025 年初，我国首个干细胞治疗药物艾米迈托赛注射液也获得了 NMPA 的附条件批准。这些获批产品为相关疾病的治疗提供了新的有力武器，也标志着中国细胞与基因疗法产品从研发走向市场的进程正在加速。

中国在研CGT产品的开发情况

常见的三大类CGT药物的适应症和靶点分析

企业在推动细胞与基因疗法发展中扮演着关键角色。我国目前有超过 200 家企业参与到细胞与基因疗法的研发和生产中，形成了多元化的企业格局。其中既有大型药企，凭借其雄厚的资金实力和广泛的研发网络，在产品研发和产业化方面发挥着重要作用；也有众多创新型中小企业，它们专注于特定技术或靶点的研究，以灵活的创新机制为行业注入新的活力。

展望未来，随着技术的不断突破、临床试验的持续推进以及产品的陆续上市，细胞与基因疗法有望为更多患者带来治愈的希望，推动我国乃至全球医学事业迈向新的高度。