下面这种可怕的「绝症」，你能想象吗？
有一天，毛毛的身体像被施了魔法一般动弹不得，大脑告诉身体要站起来去开门，但身体却完全不听使唤。（摘自 环球杂志）
最初，婷婷只是腿麻，不能保持平衡。到后来，她的腿和手都动不了了。（摘自 丁香园）
随着时间的推移，陈女士的症状越来越严重，行动范围也越来越小。从正常外出，到仅限于四合院，再到只能待在房间里。（摘自 偶尔治愈）
她们患上的是多发性硬化症（Multiple Sclerosis，MS），一种罕见病，常见症状包括肢体麻木、疼痛、复视、行动不便、腹泻、尿频等。它是除创伤之外，西方年轻人永久致残的最常见病因。
目前，MS患者人数在全球超过280万，在我国估计为3-5万。它常见于20-40岁的中青年人群，女性发病率高于男性（约2:1），因此也被称为「花季杀手」。 多发性硬化是一种自身免疫性疾病，以中枢神经系统炎性脱髓鞘病变为主要特点，主要侵袭神经纤维组成的白质。
神经纤维的功能和结构都和电线相似，中间是轴索（铜丝），外面是髓鞘（绝缘塑料）。不过，神经纤维里起导电作用的是髓鞘，中间的轴突则起到输送营养物质的作用。 来源：pixabay 当自身免疫系统攻击导致髓鞘脱落，神经信号的正常传导被严重影响。脱落的髓鞘局部还会形成胶质瘢痕，从而形成多发性硬化斑块。 目前，临床上应对MS一般采用对症治疗，在缓解期预防复发的标准治疗策略是疾病修正治疗（DMT）。DMT在控制急性炎症方面相当有效，但在修复组织和延缓疾病进展方面表现平平。作为再生医学的热门，干细胞成为了最受期待的一种MS疗法。
由于其免疫调节特性、归巢能力和安全性，间充质干细胞（MSC）一直是MS患者的一个充满希望的选择。不过，以往的临床试验随访期都没有超过2年半，其长期治疗的有效性和安全性还有待确定。
近日，昆明医科大学附属延安医院刘师节、毛希宏、孟明耀等研究者报道了一个MSC治疗多发性硬化并随访11年的案例，文章发表在临床神经病学和神经外科（Clinical Neurology and Neurosurgery）。
经过激素冲击疗法缓解后，这名男性患者参加了这项临床试验。在2008年到2010年，他接受了自体骨髓MSC治疗，分别是3次静脉输注和3次鞘内输注。 从2009年到2017年9月，在没有任何DMT治疗的情况下，患者总共接受了12次脐带MSC的静脉输注。2016年后，随着患者成为了父亲，他也用上了从自己孩子脐带里提取的MSC。患者在脐带MSC治疗后状态良好，仅在给药后表现出短暂的疲劳和嗜睡。
他的EDSS评分在2013年下降到1.5分并维持到2017年。2018年，他的EDSS评分进一步下降到1.0分。虽然不能排除患者自然恢复的可能性，但这些数据表明，多次输注MSC可能发挥了抗炎作用且相当安全。 值得注意的是，2017年下半年停止使用脐带MSC后，患者复发了。2019年，他的EDSS评分从1.0上升到3.5分，回到了参加临床试验时的水平。
同时，这些变化也与MRI结果一致。2017年，可以观察到病灶周围的水肿减少，其中一些已经转变为非活动状态。然而在2019年，检查出现了新的病灶。 在2008年以前，患者经历了3次复发。而在接受MSC治疗的10年随访期，患者EDSS评分持续改善。但2019年患者再次复发，可能与MSC停用有关，这也表明MSC的免疫调节作用并不会持久。 小结 这项研究首次报告了在11年的时间里，在没有任何其他DMT治疗的情况下，多次输注骨髓MSC 和脐带MSCs后，一名活动性进行性MS患者的EDSS评分在10年的观察期内得到控制。
同时，MSC 治疗耐受性良好，没有明显副作用。多次输注MSC可能为侵袭性MS 患者提供了一种新的治疗途径。不过，由于个案报道的局限性，还需要进一步的研究。 补充 除了MSC，造血干细胞（HSC）移植也能阻止大部分进展型MS的疾病发展。在MS的治疗中，MSC是通过免疫调节和保护神经，而HSC移植则是通过重建免疫系统。 2019年，美国医学会杂志上发表了一项随机对照临床研究结果。总共103例MS患者，随机接受HSC移植或DMT治疗。2年的随访结果显示，HSC组51例患者有3例疾病进展，而DMT组52例患者有34例疾病进展。研究者认为，与DMT相比，非清髓性HSC移植可以延缓疾病进展。
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