随访11年 最新案例!间充质干细胞挑战这种「绝症」

间充质干细胞、免疫细胞、外泌体源头实验室

下面这种可怕的「绝症」,你能想象吗?

 随访11年 最新案例!间充质干细胞挑战这种「绝症」

有一天,毛毛的身体像被施了魔法一般动弹不得,大脑告诉身体要站起来去开门,但身体却完全不听使唤。(摘自 环球杂志)

 随访11年 最新案例!间充质干细胞挑战这种「绝症」

最初,婷婷只是腿麻,不能保持平衡。到后来,她的腿和手都动不了了。(摘自 丁香园)

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随着时间的推移,陈女士的症状越来越严重,行动范围也越来越小。从正常外出,到仅限于四合院,再到只能待在房间里。(摘自 偶尔治愈)

她们患上的是多发性硬化症(Multiple Sclerosis,MS),一种罕见病,常见症状包括肢体麻木、疼痛、复视、行动不便、腹泻、尿频等。它是除创伤之外,西方年轻人永久致残的最常见病因。

目前,MS患者人数在全球超过280万,在我国估计为3-5万。它常见于20-40岁的中青年人群,女性发病率高于男性(约2:1),因此也被称为「花季杀手」。

多发性硬化是一种自身免疫性疾病,以中枢神经系统炎性脱髓鞘病变为主要特点,主要侵袭神经纤维组成的白质。

神经纤维的功能和结构都和电线相似,中间是轴索(铜丝),外面是髓鞘(绝缘塑料)。不过,神经纤维里起导电作用的是髓鞘,中间的轴突则起到输送营养物质的作用。

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来源:pixabay

当自身免疫系统攻击导致髓鞘脱落,神经信号的正常传导被严重影响。脱落的髓鞘局部还会形成胶质瘢痕,从而形成多发性硬化斑块。

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目前,临床上应对MS一般采用对症治疗,在缓解期预防复发的标准治疗策略是疾病修正治疗(DMT)。DMT在控制急性炎症方面相当有效,但在修复组织和延缓疾病进展方面表现平平。作为再生医学的热门,干细胞成为了最受期待的一种MS疗法

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由于其免疫调节特性、归巢能力和安全性,间充质干细胞(MSC)一直是MS患者的一个充满希望的选择。不过,以往的临床试验随访期都没有超过2年半,其长期治疗的有效性和安全性还有待确定。

近日,昆明医科大学附属延安医院刘师节、毛希宏、孟明耀等研究者报道了一个MSC治疗多发性硬化并随访11年的案例,文章发表在临床神经病学和神经外科(Clinical Neurology and Neurosurgery)。

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经过激素冲击疗法缓解后,这名男性患者参加了这项临床试验。在2008年到2010年,他接受了自体骨髓MSC治疗,分别是3次静脉输注和3次鞘内输注。

从2009年到2017年9月,在没有任何DMT治疗的情况下,患者总共接受了12次脐带MSC的静脉输注。2016年后,随着患者成为了父亲,他也用上了从自己孩子脐带里提取的MSC。患者在脐带MSC治疗后状态良好,仅在给药后表现出短暂的疲劳和嗜睡。

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他的EDSS评分在2013年下降到1.5分并维持到2017年。2018年,他的EDSS评分进一步下降到1.0分。虽然不能排除患者自然恢复的可能性,但这些数据表明,多次输注MSC可能发挥了抗炎作用且相当安全。

值得注意的是,2017年下半年停止使用脐带MSC后,患者复发了。2019年,他的EDSS评分从1.0上升到3.5分,回到了参加临床试验时的水平。

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同时,这些变化也与MRI结果一致。2017年,可以观察到病灶周围的水肿减少,其中一些已经转变为非活动状态。然而在2019年,检查出现了新的病灶。

在2008年以前,患者经历了3次复发。而在接受MSC治疗的10年随访期,患者EDSS评分持续改善。但2019年患者再次复发,可能与MSC停用有关,这也表明MSC的免疫调节作用并不会持久。

小结

这项研究首次报告了在11年的时间里,在没有任何其他DMT治疗的情况下,多次输注骨髓MSC 和脐带MSCs后,一名活动性进行性MS患者的EDSS评分在10年的观察期内得到控制。

同时,MSC 治疗耐受性良好,没有明显副作用。多次输注MSC可能为侵袭性MS 患者提供了一种新的治疗途径。不过,由于个案报道的局限性,还需要进一步的研究。

补充

除了MSC,造血干细胞(HSC)移植也能阻止大部分进展型MS的疾病发展在MS的治疗中,MSC是通过免疫调节和保护神经,而HSC移植则是通过重建免疫系统。

2019年,美国医学会杂志上发表了一项随机对照临床研究结果。总共103例MS患者,随机接受HSC移植或DMT治疗。2年的随访结果显示,HSC组51例患者有3例疾病进展,而DMT组52例患者有34例疾病进展。研究者认为,与DMT相比,非清髓性HSC移植可以延缓疾病进展。

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