国产细胞药物在国外定价近300万元！看看国外已批准上市的间充质干细胞药物都是如何定价的

Prochymal：移植物抗宿主病

最初，美国FDA以孤儿药的方式批准其用于I型糖尿病的治疗。

2012年，Prochymal被卖给澳大利亚的Mesoblast，并在加拿大、新西兰获批上市，治疗急性移植物抗宿主病。

2015年，Mesoblast与JCR合作，将其改名Temcell在日本上市。

Temcell：移植物抗宿主病

如前所述，Temcell前身是Osiris公司的Prochymal，Mesoblast公司的Ryoncil。

2019年，TEMCELL又被批准治疗大疱性表皮松懈症和新生儿缺氧缺血性脑病。

在JCR的财报中，Temcell的销售收入在2018年约1800万美元，2019年约2800万美元。

MPC：骨修复

2010年，Mesoblast自主研发的MPC（Mesenchymal Precursor Cell）在澳大利亚获得批准上市，用于受损组织的修复和再生。

Mesoblast目前市值约10亿美元，2020财年660万美元商业收入全部来自Temcell，主要收入来自中国、日本等合作方的里程碑付款（2500万美元）。

CellGram：急性心肌梗死

CellGram在胸绞痛发生后72小时内，通过冠状动脉成形术使用，以改善心肌梗死患者的左心室血细胞计数。在治疗6个月后测量显示，每一次治疗提高了6％的左心室射血分数。

到2017年，这种疗法已经创造了约780万美元的销售额。但CellGram在6年期限内未能满足治疗600名患者的条件，Pharmicell公司申请将患者最低数量要求降低到60人，遭到拒绝。

一些行业观察家因此猜测韩国会取消其批准，但这是韩国第一个干细胞药，“批准的取消将对国家声誉产生有害影响，我们必须做出谨慎的决定。”

Cartistem：退行性关节炎

在Cartistem上市应用的8年中，累计销售已经超过18000剂。

从2017年到2020年，Cartistem已连续4年销售额超过100亿韩元（约900万美元），这一表现明显优于韩国批准的另外3款干细胞药品（年销售额都不到50亿韩元）。

Kim SJ等研究者对128名产品使用者进行了回顾性分析，结果发现在随访2年后，这些患者的疼痛和功能得到改善，且有统计学意义。

目前，该产品已在美国完成I期和IIa期临床试验，正在日本开展II期临床试验。

Cupistem：克罗恩病

Cupistem被用于减轻克罗恩氏瘘管的炎症。

在一项II期临床试验中，43个患者在12个月后评估了瘘管愈合情况，其中80.8％的患者表现为完全的瘘管愈合。24个月后，这些患者中有75％完全闭合，显示出可持续的安全性和治疗效果。

NeuroNATA-R：肌萎缩侧索硬化症

NeuroNATA-R是韩国Corestem公司提供的干细胞疗法。在每次注射干细胞的4周前，需要从患者自身的骨髓中采集间充质干细胞。

在评估安全性的I期临床试验中，有7位患者接受了鞘内注射两次，并随访了12个月。该研究显示它有良好的安全性。

Stempeucel：严重肢体缺血

2015年，Stempeucel以孤儿药的形式获得了欧洲药品管理局（EMA）的批准，治疗血栓闭塞性动脉炎。

2017年，印度药品管理总局(DCGI)授予了Stempeucel有限营销许可，用于治疗因Buerger病引起的严重肢体缺血患者。2020年，DCGI完成了正式批准。

Stempeucel的研发历时12年，最终成为印度第一个被批准用于商业用途的同种异体细胞治疗产品。

Alofisel：克罗恩病

2018年，日本制药巨头Takeda与比利时干细胞公司TiGenix联合宣布，EMA已批准Alofisel (darvadstrocel,Cx601)，用于瘘管对至少一种传统或生物疗法反应不足的克罗恩病复杂性肛周瘘的治疗。

但Alofisel在获得所谓第三级批准时遇到了一些困难，这是用来指代国家级付款人保险的术语。例如，英国NICE拒绝推荐Alofisel，理由是其在临床试验中获益不大。

2019年，Takeda决定在欧洲采取基于价值的定价。也就是说，如果患者没有改善，他们将承担部分或全部费用。

在截止2020年3月31日的财政年度中，Takeda从Alofisel获得的收入约35万美元。

Stemirac：脊髓损伤

Stemirac的上市有些争议，它只做了II期临床试验，就获得了有条件批准，并被纳入国民健康保险。

此举遭到Nature批评，认为其临床试验中没有对照组，治疗组只有13名受试者。而日本方面则回应，设立对照组可能产生道德问题。

据2019年的一篇文章预测，Stemirac将在未来9年中，每年给Nipro公司带来约340万美元的收入。