全球首个 | 间充质干细胞注射液治疗间质性肺病临床试验申请获得受理

间充质干细胞、免疫细胞、外泌体源头实验室

2023年03月27日,根据国家药品监督管理局公示信息显示,上海莱馥医疗科技有限公司申办的人脐带间充质干细胞注射液治疗间质性肺病(ILD)的临床试验申请获得受理(受理号:CXSL2300220)。

全球首个 | 间充质干细胞注射液治疗间质性肺病临床试验申请获得受理

这是全球首个通过肺内给药方式,利用异体脐带间充质干细胞治疗间质性肺病的1类新药临床研究。这也是上海莱馥医疗科技有限公司近期提交的第二个适应症获得受理。

本次申请的临床研究采用独特的肺内给药方式,通过支气管镜将研究药物直接灌注并使其驻留在肺泡腔内。这样做可以提高病灶局部的药物暴露浓度,增加药品的利用率和治疗效力,减轻患者的风险和负担。主要成分来源于人脐带华通氏胶(Wharton’s jelly),具有强大的免疫调节作用,能够高效分泌细胞生长因子,是干细胞药品研究领域中的佼佼者。

这种创新型的治疗理念,在国内外间质性肺病治疗领域可谓是首屈一指。

间质性肺疾病(Interstional Lung Disease,ILD) 是一组200多种罕见肺部疾病的总称,主要症状为呼吸困难、咳嗽、胸闷和疲乏。疲乏是由于过度劳累而导致的生理衰退状态,是ILD患者最常见的主观症状。近年来受到同内外学者的关注。据报道,特发性间质性肺炎患者疲乏的发生率高达95%,非特发性间质性肺炎患者疲乏发生率达70.6%,90%的结节病患者报告疲乏症状,其中48%的患者为极度疲乏。患者疲乏发生率高于其他呼吸疾病。无论病因如何,肺泡实质弥漫性与不可逆性纤维化病变都导致了ILD的同质性,随着肺泡扩散能力逐渐下降,肺通气受限,造成气体交换障碍,运动能力受到严重限制,患者往往难以维持一般水平的身体功能,对其自我照顾、情绪、工作、社会交往和生活质量等产生重大影响。

国内外的资料均提示ILD的发病率近年来呈明显上升的趋势。仅1990—2003年,国内ILD新发病例增长近9倍。仅特发性炎性肌病相关间质性肺病一项,其患病率就达到了0.41%(十万分之410)。受病毒所致呼吸道传染病疫情大流行的影响,各类原因导致的间质性肺病的患者预计会超过总人口的1%。

随着干细胞研究的进展,干细胞治疗在临床上越来越受到关注,干细胞在治疗心肌梗死、糖尿病等方面取得巨大成就,在其他疾病方面也已取得一定成效。间充质干细胞是一种具有多向分化能力的细胞,有研究发现间充质干细胞能够分化为肺实质细胞并参与肺部损伤的修复,这为间充质干细胞在肺病中的应用提供了新的思路。

研究发现间充质干细胞移植可以对肺部组织起到修复作用,主要通过骨髓间充质干细胞在肺部的聚集并分化为肺泡及气道上皮细胞参与损伤的修复,以及通过免疫抑制作用发挥局部损伤的修复作用。

间充质干细胞可以从许多组织来源进行分离和鉴定出来,包括骨髓、脐带、脂肪组织及胎盘等。间充质干细胞是维持组织内稳态的重要组成部分,具有取代坏死细胞和分泌细胞因子等功能,因此可促进受损组织的修复与愈合。目前不同组织来源的间充质干细胞已成功用于严重肺部疾病的临床前研究和临床试验。

全球首个 | 间充质干细胞注射液治疗间质性肺病临床试验申请获得受理

由上海莱馥医疗科技有限公司自主研发和生产的1类新药“人脐带间充质干细胞注射液”于2021年首次申报并获批用于治疗特发性肺纤维化(IPF)的临床研究(CTR20221110)。已经入组的受试者接受给药后表现出良好的耐受性,各项诊断结果均显示出明显的临床疗效:心肺功能平均增加近20%,肺泡弥散功能得到大幅改善,FVC值与基线相比有所增加。而这一点与非临床研究中“人脐带间充质干细胞注射液可以使大鼠肺纤维化病变程度明显减轻,可以有效逆转纤维化严重程度”的结论相互印证。

上海莱馥医疗研发团队与国内多位呼吸疾病领域专家进行了缜密的分析和论证,认为干细胞治疗产品的功效显著,可以在呼吸疾病领域得到更广泛的应用。经过深入挖掘和剖析人脐带间充质干细胞注射液的产品特性,探究临床应用潜力,最终决定将包含200余种病因导致的间质性肺病囊括在新临床试验申报的适应症之中。

总而言之,本次临床试验申报是一项基于“理念与实践相结合”原则的全新尝试,也是一项以“科技创新”为根本,以“临床价值”为导向,以“造福社会”为目标的医学探索性研究。

自2021年起,上海莱馥医疗有限公司加快多个管线的基因细胞类治疗产品研发和临床研究的步伐。相信不远的将来,上海莱馥医疗会带来更多惊艳的成果,让更大的患者的群体受益。

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