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这家初创公司用mRNA来制造CAR-T,刚成立就得到 5 个制药巨头支持

2022 年 9 月 14 日

Capstan Therapeutics, Inc. 今天正式成立,这是一家致力于为患者开发和提供精准体内细胞工程的生物技术公司。

这家初创公司用mRNA来制造CAR-T,刚成立就得到 5 个制药巨头支持
今年早些时候,宾夕法尼亚大学的 Jonathan Epstein 等人在《科学》杂志上发表了一篇论文,阐述了一项小鼠实验耐人寻味的结果。在小鼠模型中,通过 CD-5 靶向脂质纳米颗粒(LNP,用于携带信使 RNA 的微型载体)携带并递送编码了抗 FAP CAR 的 mRNA 后,小鼠体内产生了功能性 CAR-T 细胞。经过专门识别心脏中纤维化细胞的训练,科学家能够恢复小鼠的心脏功能。
虽然这项技术目前仍处于临床前阶段,但它在肿瘤领域和纤维化方面具有颠覆性的潜在应用。

这家初创公司用mRNA来制造CAR-T,刚成立就得到 5 个制药巨头支持

一群经验丰富的生物技术投资者为此创立了一家生物技术公司,目标是将其带入临床。
这家新公司名为 Capstan Therapeutics,是宾夕法尼亚大学一些世界顶级细胞疗法和 mRNA 专家的心血结晶。同时聚集了这些领域的众多名人,包括 Carl June 和 Bruce Levine,这两位细胞工程专家在开发诺华的 gen-1 CAR-T 中发挥了重要作用;以及宾夕法尼亚大学医学院首席科学官 Jonathan Epstein 等人。
有了这样的科学基础,钱就不是主要问题了。
去年秋天,在诺华领投下,完成了 6300 万美元种子轮融资;然后,一群制药巨头公司开始介入,由辉瑞领投,拜耳、礼来、BMS、Polaris Partners 等跟投,帮助其完成了 1.02 亿美元的 A 轮融资。
Capstan 最初以 Teefib 起家,这是一个非常低调的小公司,最初专注于 CAR-T 治疗纤维化,然后范围和技术逐渐扩大。

通过精准体内工程推进突破性疗法

Capstan 的使命是,通过实现对细胞进行精确的体内工程,使细胞具有所必需的有效载荷,能让多种疾病类型的患者受益。
想要获得合适大小的有效载荷,并将其引导至人体正确的细胞,对 Capstan 来说是一项重大挑战。
最大的技术障碍围绕在 RNA 上,当最终在人体中使用时,要让足够的 RNA 进入 T 细胞。Capstan 要解决的最大障碍就在于此。
那如何让 RNA 进入正确的细胞?必须改变 RNA 的结构,将它编码成 LNP。
Capstan 现有的模块化平台包括专有的靶向 LNP 技术、介导细胞类型特异性摄取的靶向基团,以及疾病特异性 mRNA 有效载荷,或通过体内产生的 CAR-T 细胞消融致病细胞等,令这些障碍不断被突破。

这家初创公司用mRNA来制造CAR-T,刚成立就得到 5 个制药巨头支持

Capstan 的创始科学家们是最先使这一切发生的领导者,现在,他们还将继续引领其发展,并在努力开发首创的体内 CAR 疗法。

发布者:木木夕,转转请注明出处:https://www.cells88.com/cells/myxb/16923.html

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