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国内又一款干细胞产品IND获得受理，用于心衰治疗！

2022-11-04 20:54 • 行业动态 • 阅读 45271

10 月 29 日，南京艾尔普再生医学科技有限公司自主研发的“人iPSC来源心肌细胞注射液”产品临床研究申请获得受理(受理号：CXSL2200547)。

10 月 29 日，据国家药监局药品审评中心(CDE)官网显示，南京艾尔普再生医学科技有限公司自主研发的“人iPSC来源心肌细胞注射液”产品临床研究申请获得受理(受理号：CXSL2200547)。

2019年5月，中国南京鼓楼医院进行了世界首例基于“重编程”干细胞的心衰治疗，患者被注射了从iPSC分化得到的心肌细胞，并于一年后康复出院。

值得一提的是，为本次试验所使用的iPSC来源的心肌细胞由艾尔普再生医学提供。该试验在2020年5月被Nature杂志报道。据悉，基于该研究的成果，艾尔普再生医学已获得再进行20例终末期心衰患者心肌细胞移植的许可。

2021年9月底，西京医院心脏内科陶凌教授团队成功完成全球首例“经心内膜注射人iPSC来源心肌细胞注射液治疗充血性心力衰竭临床研究”的入组手术。三周后患者顺利出院，进入长期随访阶段，至于长期效果如何，需要时间来给我们答案。

据艾尔普再生医学官网介绍，人类体细胞成功地重编程为多能状态的技术能够制造疾病型iPSC，这些iPS细胞系可以分化为多种原代细胞，比如心肌细胞、神经细胞、肝脏细胞、胰岛β细胞、T细胞等。为体外药物筛选、疾病病理研究、药物安全性评价提供了新的研究工具。

而其重编程技术，可以以血液样品为原料，在3-6个月内得到高质量的iPS细胞，成功率高达95%以上。

艾尔普是国内首家利用iPSC技术进行心肌、神经、肝脏等组织器官再生应用的生物科技公司，目前主要是将人体血液中的单核细胞重编程为iPSC细胞并进一步分化成心肌细胞。

据创始人兼CEO王嘉显博士介绍，经过十余年的发展，几乎所有的有核细胞都被证明可被重编程为iPSC细胞，只是针对不同类型细胞的重编程工艺有所不同。而艾尔普之所以选择血液中的单核细胞作为“起始细胞”，主要是希望在细胞制备全程都不引入抗生素和抗真菌药物，从而降低感染风险。

艾尔普再生医学至今已完成5轮融资，2021年11月刚完成数亿元的C轮融资。目前，该公司围绕心衰与肿瘤免疫等疾病领域已布局多条研发管线。

干细胞疗法为心力衰竭患者带来新希望

2009年初，迈克·琼斯（Mike Jones）在美国路易斯维尔市的一家便利店里买了一份报纸，读到一则新闻：当地一名医生通过收集病人的干细胞，然后让其增殖来治疗心脏病。这样一种前所未有的治疗方法，借助了这些未成熟细胞的再生能力。

干细胞培育出的人工心脏

琼斯当时65岁，患有充血性心力衰竭（congestive heart failure），他的心脏一直不能有效泵血。他联系了新闻报道中的这位医生，路易斯维尔大学的罗伯托·波利（Roberto Bolli）。2009年7月，琼斯成为世界上第一位接受干细胞移植疗法的心力衰竭病人。

治疗前，琼斯几乎不能爬楼梯，而如今他可以自如地劈柴，在自己9英亩（约36421平方米）的庭院中清理掉落的树枝。他的“心脏射血分数”（ejection fraction，衡量心脏泵血功能的一个指标）已经从治疗前的20%，提升到接受治疗两年之后的40%——这真是不可思议的改善，尽管目前的数值仍然低于正常水平（55%—70%）。

从那时起，已经有数百名心脏病患者接受了类似的治疗，医生从病人自己的心脏、骨髓或非亲属捐献者身上提取干细胞，再回输到病人体内，这些病人的情况都有所改善。

研究者认为，这些干细胞能够构建出新的组织，并刺激其他细胞分裂。尽管我们仍需要研究，如何才能正确使用这些干细胞，但毋庸置疑，干细胞疗法是完全可行的。

干细胞治疗心衰的作用机制

1、分化为心肌细胞

干细胞具有多向分化潜能，在体外能分化为心肌细胞、内皮细胞和血管平滑肌细胞。但目前研究发现干细胞分化为心肌细胞与改善的心功能不完全符合，其他的机制也发挥了重要的作用。

2、分化成新生血管

研究发现干细胞可以分化成新生血管，这有助于提高缺血性心肌病患者的心功能。

3、旁分泌机制

移植的干细胞可通过释放细胞因子、化学趋化因子、生长因子或微粒进入周围组织而诱导心肌修复。这些物质能促进再生过程，包括内源性干细胞的激活、新血管形成、抑制凋亡，抑制肥大增生等，这些作用提高了心室功能，改善灌注，促进心肌修复。

近年来心血管疾病高发，心力衰竭患病率高，预后不佳，是危害人类健康的第一杀手，目前的治疗手段无法根本上解决心肌损伤问题。干细胞已被证实可修复损伤心肌、改善心功能，且来源与获取都比较方便，具有广阔的临床应用前景。